Biogen riceve l’approvazione della Commissione Europea per QALSODY® (tofersen), la prima terapia per il trattamento di una rara forma genetica di SLA

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  Questo studio è stato elencato nel nostro sommario annuale SLA: 4 Cose da Seguire nel 2024 • La SOD1-SLA è una forma genetica di SLA devastante, uniformemente fatale e ultra-rara, che si stima colpisca meno di 1.000 persone in Europa1; • QALSODY è la terza terapia per malattie rare approvata da Biogen nell’Unione Europea, Leggi di piùBiogen riceve l’approvazione della Commissione Europea per QALSODY® (tofersen), la prima terapia per il trattamento di una rara forma genetica di SLA[…]

Biogen e Ionis annunciano i risultati topline dello studio ALSpire (BIIB105) di fase 1/2 nella Sclerosi Laterale Amiotrofica

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Fonte: Biogen, Inc., 16 maggio 2024 (in inglese) • Lo sviluppo di BIIB105, un oligonucleotide antisenso in fase di sperimentazione per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), sarà interrotto sulla base dei dati dello studio di Fase 1/2 ALSpire; • Biogen e Ionis proseguono il loro impegno di lunga data nello sviluppo di terapie per la SLA, Leggi di piùBiogen e Ionis annunciano i risultati topline dello studio ALSpire (BIIB105) di fase 1/2 nella Sclerosi Laterale Amiotrofica[…]

MNDA newsletter – aprile 2024

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N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di aprile 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Amylyx rimuoverà volontariamente AMX0035 dal mercato; • Tofersen in fase di valutazione da parte del NICE; • I sensori indossabili potrebbero aiutare Leggi di piùMNDA newsletter – aprile 2024[…]

MNDA newsletter – marzo 2024

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N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di marzo 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Lo studio clinico di fase 3 dell’AMX0035 non raggiunge gli endpoint primari o secondari; • Un nuovo strumento potrebbe rilevare i segni Leggi di piùMNDA newsletter – marzo 2024[…]

Il consorzio TUDCA-ALS annuncia i risultati principali dello studio clinico europeo di fase 3 su TUDCA in pazienti affetti da SLA

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Questo studio è stato elencato nel nostro sommario annuale SLA: 4 Cose da Seguire nel 2024. Sintesi dei risultati: • Lo studio TUDCA-ALS non ha raggiunto l’endpoint primario, misurato dai punteggi ALSFRS-R (una misura dei cambiamenti funzionali e motori nella SLA). Non sono state inoltre osservate differenze significative tra gli endpoint secondari; • Il trattamento Leggi di piùIl consorzio TUDCA-ALS annuncia i risultati principali dello studio clinico europeo di fase 3 su TUDCA in pazienti affetti da SLA[…]

Seelos Therapeutics fornisce un aggiornamento sui risultati principali dello studio SLS-005 (trealosio per via endovenosa) per il trattamento della SLA

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Fonte: Seelos Therapeutics, Inc., 19 Marzo 2024 (in inglese) NEW YORK, STATI UNITI: Seelos Therapeutics, Inc. (“Seelos”), una società biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie per i disturbi del sistema nervoso centrale e le malattie rare, ha fornito oggi un aggiornamento sui dati principali dello studio di fase 2/3 HEALEY ALS Platform. Leggi di piùSeelos Therapeutics fornisce un aggiornamento sui risultati principali dello studio SLS-005 (trealosio per via endovenosa) per il trattamento della SLA[…]

Podcast #49 di ALSUntangled – Metilcobalamina (Methylcobalamin) in Italiano

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L’Associazione conSLAncio Onlus con sede a Terracina (LT) è lieta di presentarvi Podcast #49 del programma internazionale ALSUntangled, in Italiano: […]

SLA: 4 Cose da Seguire nel 2024

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Autori: Dott.ssa Fabiola De Marchi, M.D., PhD, Prof.ssa Jessica Mandrioli, M.D., PhD., Dott.ssa Elisabetta Pupillo, PharmD, PhD, Dott.ssa Monica Consonni, PhD, Prof.ssa Marina Boido, PhD, Dott.ssa Daisy Sproviero, PhD, Dott.ssa Martina de Majo, PhD, Dott. Paolo Cabras, PhD student, Dott. Mauro G. Spatafora, PhD student, Dott.ssa Stella Gagliardi, PhD, Dott.ssa Paola Contessa, PhD, Dott.ssa Silvia Leggi di piùSLA: 4 Cose da Seguire nel 2024[…]

INVITO – Webinar: Sclerosi Laterale Amiotrofica: dialogo su diagnosi, trattamento e studi clinici in corso | 15 marzo 2024

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  La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) rappresenta una delle più note patologie neurodegenerative a cui la medicina moderna non è però riuscita a trovare una cura specifica. Non sono ancora disponibili strumenti affidabili per una diagnosi precoce e mancano terapie e trattamenti con cui bloccare la progressione dei sintomi. Ciononostante non si contano i trial Leggi di piùINVITO – Webinar: Sclerosi Laterale Amiotrofica: dialogo su diagnosi, trattamento e studi clinici in corso | 15 marzo 2024[…]

INVITO al corso gratuito dell’IRCCS Mondino: “Biomarkers: una guida per la diagnosi e la terapia personalizzata nelle malattie neurologiche” – 11 Marzo 2024

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