SLA: 4 Cose da Seguire nel 2024

Autori: Dott.ssa Fabiola De Marchi, M.D., PhD, Prof.ssa Jessica Mandrioli, M.D., PhD., Dott.ssa Elisabetta Pupillo, PharmD, PhD, Dott.ssa Monica Consonni, PhD, Prof.ssa Marina Boido, PhD, Dott.ssa Daisy Sproviero, PhD, Dott.ssa Martina de Majo, PhD, Dott. Paolo Cabras, PhD student, Dott. Mauro G. Spatafora, PhD student, Dott.ssa Stella Gagliardi, PhD, Dott.ssa Paola Contessa, PhD, Dott.ssa Silvia Rota, M.D., Ing. Silverio Conte, Associazione conSLAncio Onlus

Introduzione

Negli ultimi anni, il ritmo della ricerca sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) ha conosciuto una vera e propria impennata. Solo nell’ultimo anno, in tutto il mondo, si è registrato un incremento degli studi clinici sulla SLA in fase di reclutamento. Nel corso del 2023 abbiamo ricevuto risultati promettenti dai primi studi con QALSODY® (Tofersen), un trattamento per una forma genetica e rara di SLA, approvato negli Stati Uniti. Il 2024 si prospetta all’insegna di questo passo, iniziando già con il primo parere positivo per un trattamento per la SLA nell’Unione Europea, dopo oltre 27 anni, conferito al QALSODY® (Tofersen). L’associazione conSLAncio Onlus, fondata da Andrea Zicchieri, aderente all’International Alliance of ALS/MND Associations (Alleanza Internazionale delle Associazioni SLA/MND) e EUpALS (European Organisation for Professionals and Patients with ALS) (Organizzazione Europea per professionisti e pazienti affetti da SLA) presenta gli studi più importanti da seguire quest’anno.
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1. Regolamentazione dei farmaci Masitinib e Tofersen in Europa: decisioni in arrivo nel 2024

Masitinib, prodotto dall’azienda AB Science, è un composto progettato per colpire e bloccare l’azione di una classe di enzimi, denominati tirosin chinasi. Questi enzimi svolgono un ruolo nel causare l’attivazione e la proliferazione delle cellule del sistema immunitario, contribuendo alla neuroinfiammazione nel cervello e nel midollo spinale. Si ritiene che un’eccessiva stimolazione della neuroinfiammazione possa essere coinvolta nella progressione della malattia nelle persone affette da SLA. La riduzione dell’attività dell’enzima tirosin-chinasi potrebbe aiutare a tenere sotto controllo la neuroinfiammazione, rallentando così la progressione della malattia. Lo studio di fase 2/3 ha dato risultati promettenti, dimostrando che il trattamento contribuisce a rallentare il declino funzionale delle persone affette da SLA. Lo studio di fase 3 (NCT03127267) attualmente in corso intende basarsi su questi risultati per verificare l’efficacia del farmaco in un gruppo più ampio di persone.

È stata presentata all’EMA una richiesta di autorizzazione condizionata all’immissione in commercio. L’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio significa che, se il farmaco viene approvato, per mantenere l’approvazione saranno necessari ulteriori dati dalla sperimentazione di Fase 3 in corso. La domanda è in fase di revisione da parte dell’EMA e la decisione sull’approvazione è prevista nel secondo trimestre del 2024.

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Tofersen, prodotto dall’azienda Biogen, è un oligonucleotide antisenso che si lega all’RNA del gene SOD1, favorendone la degradazione e riducendo così la produzione della proteina anomala, cioè mutata. Sebbene lo studio VALOR non abbia evidenziato differenze significative sulla progressione di malattia tra i pazienti portatori della mutazione nel gene SOD1 trattati con Tofersen rispetto a quelli trattati con placebo, nello studio si è osservato che il trattamento con Tofersen ha ridotto i livelli della proteina SOD1 e dei neurofilamenti, intesi come marcatore di neurodegenerazione, suggerendo un possibile effetto neuroprotettivo.

Al termine dello studio, i partecipanti sono stati invitati a prendere parte dell’estensione in aperto e sono stati seguiti per ulteriori 52 settimane in modo da verificare gli effetti di un trattamento prolungato. L’assunzione del Tofersen per un periodo più lungo ha portato ad una stabilizzazione sia della forza muscolare che della funzione respiratoria. È stato inoltre rivelato che Tofersen potrebbe avere un effetto positivo sul peso corporeo: i soggetti che hanno assunto Tofersen più a lungo hanno aumentato, o comunque non diminuito, il proprio peso corporeo. Sulla base di questi risultati Tofersen è stato approvato come nuovo farmaco dalla FDA statunitense il 25 Aprile 2023. QALSODY® (Tofersen), la prima terapia per il trattamento di una forma genetica e rara di SLA, ha ricevuto il parere positivo dall’EMA il 23 Febbraio 2024. La raccomandazione del CHMP per QALSODY sarà ora esaminata dalla Commissione Europea per una decisione sull’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea, attesa per il secondo trimestre del 2024. 

Attualmente in Italia le persone con mutazione SOD1 hanno la possibilità di accedere al farmaco – in centri specializzati – tramite un programma di accesso anticipato al trattamento. Lo studio di fase 3 noto come ATLAS (NCT04856982) sta inoltre reclutando persone con mutazione SOD1 asintomatiche al Centro CRESLA “Rita Levi Montalcini” di Torino.
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2. NUOVI! Studi clinici

TRIAL ALCALS (NCT06126315)
Studio randomizzato, di fase 2/3 sull’effetto biologico e clinico della L-acetil-carnitina nella SLA.
Studio di fase II/III multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull’uso della acetil-L-carnitina (ALCAR) in soggetti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). L’obiettivo clinico consiste nel valutare l’efficacia di ALCAR (verranno testate due dosi differenti: 1,5 g/giorno e 3 g/giorno) sulla progressione della disabilità funzionale (perdita di autosufficienza). Saranno inoltre valutati: 1. L’effetto del trattamento con ALCAR su diversi aspetti clinici: declino funzionale misurato dal punteggio totale ALSFRS-R; il declino della capacità vitale forzata (FVC); la qualità della vita misurata dalla scala ALSAQ-40; la funzione cognitiva misurata dalla scala Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS); sopravvivenza. 2. Misurare gli effetti del trattamento con ALCAR su alcuni biomarcatori della malattia potenzialmente coinvolti nei meccanismi d’azione del farmaco. 3. La tollerabilità e la sicurezza del trattamento con ALCAR identificando eventi avversi inattesi.

Saranno arruolati 246 soggetti con SLA in un centro australiano e in almeno dieci centri italiani. Criteri di inclusione: soggetti di età superiore ai 18 anni con diagnosi di SLA secondo i criteri della Gold Coast; durata della malattia <24 mesi; funzione bulbare e spinale soddisfacente (autosufficienza valutata con un punteggio di 3+ sulla scala ALSFRS-R per la deglutizione, taglio del cibo e maneggio degli utensili, e camminata); funzione respiratoria soddisfacente (FVC ≥80% del previsto); progressione documentata dei sintomi misurata dalla scala ALSFRS-R.

Tutti i partecipanti idonei saranno randomizzati a ricevere ALCAR (1,5 o 3 g/giorno) o placebo in aggiunta al riluzolo 50 mg due volte al giorno. I soggetti idonei saranno visitati dopo 4, 12, 24, 36 e 48 settimane.
Lo studio è in fase di approvazione di AIFA e del comitato etico. L’inizio del reclutamento è previsto tra giugno e settembre 2024.

Contatti: elisabetta.pupillo@marionegri.it

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EXPERTS-ALS: EXPERTS-ALS è un innovativo progetto portato avanti dal Professor Chris McDermott (Università di Sheffield) e dal Professor Martin Tuner (Università di Oxford) che punta a testare rapidamente una serie di farmaci per valutare il loro potenziale nel rallentare la progressione delle malattie del motoneurone (MND). Nel corso degli ultimi decenni più di 140 studi clinici sono stati portati avanti e la maggior parte di questi non hanno portato a nuovi ed efficaci trattamenti per la malattia. La messa a punto di nuovi trattamenti richiede anni di studi attraverso esperimenti in vitro ed in vivo su modelli animali. Inoltre, non è raro che test positivi in laboratorio si traducono in trattamenti inefficaci sui pazienti. EXPErimental medicine Route to Success in ALS (EXPERTS-ALS) è il Progetto di punta dell’UK MND Research Institute, con l’obiettivo di ridurre i tempi necessari per la scoperta di un trattamento efficace per le MND, puntando alla diminuzione del tempo dal “Bench to Bedside”, dalla sperimentazione in laboratorio al trattamento clinico.

Verranno testati tre farmaci alla volta e, almeno all’inizio, verranno testati farmaci promettenti che sono però già stati approvati per l’utilizzo contro altre malattia (Repurposed drugs). Di questi farmaci è stata già testata la sicurezza per l’uomo e l’EXPERTS-ALS testerà tutti quelli che mostrano un possibile benefit per le MND in test preliminari in laboratorio. La piattaforma coinvolgerà 11 centri MND del Regno Unito e il reclutamento dovrebbe iniziare verso l’estate del 2024. Tutti i pazienti riceveranno uno dei tre farmaci testati in ogni studio e non sono previsti placebo; verrà inoltre prelevato il sangue regolarmente per 6 mesi. I livelli dei neurofilamenti leggeri (NFL), indicatori di danno neuronale quando rilasciati nel sangue, verranno misurati per una prima valutazione dell’efficacia del trattamento. Studi precedenti dimostrano come alti livelli di NFL siano fortemente correlati con la velocità di progressione della malattia e che quindi è plausibile che la diminuzione di questi sia indice di un rallentamento della malattia. I farmaci che da questo punto di vista risulteranno significativamente efficaci verranno poi indagati ulteriormente, per dimostrarne l’efficacia sul lungo periodo in studi randomizzati in cui sarà previsto l’utilizzo di placebo. Gli stessi campioni di sangue saranno utilizzati per la ricerca di nuovi possibili biomarcatori. La non diminuzione dei livelli di NFL non è infatti necessariamente sintomo di un effetto nullo sull’andamento della malattia.

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STEMALS: A Gennaio 2024, l’IRCCS “Casa Sollievo della Sofferenza”, l’Ospedale Maggiore della Carità di Novara e la Fondazione Revert Onlus hanno comunicato che si sono aperte le candidature per partecipare alla sperimentazione clinica di fase II “Trattamento con Cellule Staminali Neurali per la Sclerosi Laterale Amiotrofica: uno studio clinico multicentrico, randomizzato controllato con placebo e con endpoint biologici” (Acronimo: STEMALS)”, che prevede il trattamento con cellule staminali neurali in pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica.

La prima fase della sperimentazione prevede di reclutare un gruppo di sei pazienti affetti da SLA, che riceveranno per via intracerebroventricolare una dose di 20 oppure di 40 milioni di cellule staminali cerebrali umane. Nella prima fase i pazienti saranno reclutati dal centro esperto SLA diretto dalla Prof.ssa Letizia Mazzini presso l’Università del Piemonte Orientale, Ospedale Maggiore della Carità di Novara. Il trapianto sarà effettuato presso l’Unità di Neurochirurgia dell’IRCCS Casa sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo (Fg), diretta dal Dott. Leonardo Gorgoglione.

Tutti i criteri di inclusione ed esclusione, e la relativa documentazioni, sono disponibili al seguente link:
https://operapadrepio.it/it/notizie-e-comunicati/adesione-alla-sperimentazione-di-fase-2-con-cellule-staminali-cerebrali
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Istituto neurologico Carlo Besta, Milano
Alla Fondazione IRCCS Istituto neurologico Carlo Besta di Milano sono stati finanziati due nuovi studi da ARISLA (Fondazione Italiana di Ricerca per la SLA). I progetti di ricerca inizieranno ad aprile 2024.

1. BULB-OMIC – Studio delle forme di SLA ad esordio bulbare mediante analisi multi omica clinica (Responsabile: Eleonora Dalla Bella, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; Partner: Pierluigi Mauri, Istituto di Tecnologie Biomediche-Consiglio Nazionale delle Ricerche).

Link: https://www.arisla.org/progetto-finanziato/bulb_omic-studio-delle-forme-di-sla-ad-esordio-bulbare-mediante-analisi-multi-omica-clinica/

Il progetto della durata di 36 mesi mira ad identificare le molecole e i potenziali meccanismi modificatori di malattia implicati nella peggiore delle presentazioni possibili di SLA, la SLA ad esordio bulbare. La scelta di concentrarsi su tale presentazione di SLA deriva dalla consapevolezza che si tratta di un prototipo semplificato della SLA classica e studiarla dal punto di vista clinico e biologico potrebbe aiutare ad identificare dei meccanismi chiave che possono essere utili per una comprensione più profonda della malattia nella sua interezza. Il progetto identificherà molecole bersaglio che consentiranno di ricostruire i percorsi patogenetici alla base di questa forma di SLA. Il progetto includerà una fase di identificazione delle possibili vie molecolari coinvolte e una fase di validazione delle stesse su campioni di siero di 60 pazienti con SLA bulbare, 20 pazienti con SLA ad esordio spinale e 20 volontari sani che saranno arruolati alla Fondazione Istituto neurologico Carlo Besta di Milano. Il progetto quindi collegherà, per la prima volta, la ricerca clinica e di base per comprendere le basi molecolari della SLA bulbare.
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2. IDEALS – Identificazione di bersagli terapeutici e biomarcatori tramite una analisi cellulo specifica del danno al nervo motorio (Responsabile: Nilo Riva, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; Partner 1: Angelo Quattrini, Unità di Neuropatologia Sperimentale, Università Vita-Salute San Raffaele di Milano; Partner 2: Dario Bonanomi, Unità di Neurobiologia molecolare, Università Vita-Salute San Raffaele di Milano)

Link: https://www.arisla.org/progetto-finanziato/ideals-identificazione-di-bersagli-terapeutici-e-biomarcatori-tramite-una-analisi-cellulo-specifica-del-danno-al-nervo-motorio/

Il progetto, della durata di 36 mesi, ha l’obiettivo di comprendere le alterazioni molecolari specifiche delle cellule del sistema nervoso periferico che si verificano all’esordio e durante il decorso della SLA e di identificare nuovi biomarcatori nel siero di pazienti con SLA. Verranno identificati i processi cellulari e molecolari che sono alterati nei nervi periferici dei pazienti (attraverso biopsie di nervo) e in modelli animali (topi). I dati ottenuti in laboratorio guideranno studi clinici nel sangue di pazienti al fine di identificare biomarcatori più specifici ed efficaci nel monitorare l’inizio e la progressione della SLA. L’ipotesi centrale del progetto è che alcuni tipi di cellule (ad esempio, cellule di Schwann, cellule endoteliali, fibroblasti, macrofagi) agiscano come sensori precoci del danno dei motoneuroni e mettano in atto risposte secondarie in grado di amplificare il processo neurodegenerativo in atto.
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3. Studi clinici che forniranno risultati nel 2024:
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AMX0035, prodotto dall’azienda Amylyx Pharmaceuticals, è una terapia orale a dose fisse composta da fenilbutirrato di sodio (PB) e ursodoxicoltaurina/taurursodiolo (TURSO). AMX0035 è stato testato in uno studio clinico di Fase 2 chiamato CENTAUR. Questo studio ha rivelato che AMX0035 rallenta i sintomi della malattia e ha evidenziato una differenza di 4,8 mesi nella sopravvivenza di coloro che hanno ricevuto AMX0035 rispetto a coloro che hanno ricevuto il placebo. È attualmente in corso uno studio su scala mondiale (di Fase 3) denominato PHOENIX (NCT05021536) che avrà una durata di 48 settimane, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo. Lo studio ha concluso la fase di arruolamento nel 2023, reclutando 664 persone affette da SLA.

L’azienda ha annunciato l’8 marzo 2024 che lo studio PHOENIX non ha raggiunto il suo endpoint primario, misurato dalla scala di valutazione funzionale della SLA (ALSFRS-R): non è stata raggiunta la significatività statistica (p = 0,667). Non è stata osservata alcuna differenza significativa nemmeno nel sottogruppo di partecipanti che rispecchiavano i criteri di selezione dello studio di fase II, CENTAUR. Inoltre, non sono state osservate differenze significative negli endpoint secondari. I partecipanti europei che hanno completato la fase randomizzata di 48 settimane hanno avuto la possibilità di iscriversi ad un’estensione in aperto dello studio della durata massima di due anni, tuttora in corso. Amylyx si impegnerà con le autorità regolatorie e la comunità SLA, compresi gli specialisti della SLA e altri esperti, le persone che vivono con la SLA e i loro caregiver, per discutere le implicazioni dei risultati di PHOENIX entro le prossime otto settimane. La loro decisione sui prossimi passi per AMX0035 sarà prontamente comunicata alle autorità regolatorie e alla comunità.
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TUDCA (NCT03800524):
L’acido tauroursodesossicolico (TUDCA) è un acido biliare idrofilo prodotto nel fegato e utilizzato per il trattamento delle malattie epatiche colestatiche croniche. Studi sperimentali suggeriscono che TUDCA possa avere un’azione citoprotettiva e anti-apoptotica, con potenziale attività neuroprotettiva. Uno studio clinico di fase 2 condotto nel 2009 (NCT00877604) su 34 pazienti affetti da SLA aveva fornito informazioni preliminari sulla sicurezza e la potenziale efficacia del trattamento (Elia et al., Eur J Neurol 2016). In questo nuovo trial di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sono stati arruolati 337 pazienti (il reclutamento risulta completato). TUDCA verrà somministrato per via orale alla dose di 1 g due volte al giorno (2 g al giorno) per 18 mesi. I pazienti assumeranno anche riluzolo alla dose di 50 mg due volte al giorno (100 mg al giorno).

Aggiornamento – 27 Marzo 2024: Lo studio TUDCA-ALS non ha raggiunto l’endpoint primario, misurato dai punteggi ALSFRS-R. Non sono state inoltre osservate differenze significative tra gli endpoint secondari. Leggi il comunicato, cliccando qui.  Ulteriori risultati verranno presentati al ENCALS Meeting 2024 a Stoccolma, Svezia dal 17-20 Giugno 2024.
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Interleuchina-2 (MIROCALS)

MIROCALS (Modifying Immune Response and OutComes in ALS) è uno studio clinico di fase 2 della durata di 18 mesi, randomizzato e controllato con placebo, che ha valutato l’uso di Interleuchina-2 (IL-2) a basso dosaggio in persone affette da SLA.
Si ritiene che l’infiammazione nel cervello e nel midollo spinale influenzi la diffusione del danno in tutto il cervello e nel midollo spinale, e questo è stato collegato alla velocità di progressione della SLA.
Il nostro corpo può aiutare a controllare l’infiammazione attraverso un tipo di cellula del sistema immunitario chiamate cellule T regolatorie (Treg). La ricerca ha dimostrato che l’interleuchina-2 (IL-2) può aiutare a controllare le cellule Treg.
Un precedente studio clinico, chiamato IMODALS, ha studiato l’uso di basse dosi di IL-2 nelle persone affette da SLA e ha mostrato che il numero di Treg circolanti era aumentato nelle persone affette da SLA.
Lo studio MIROCALS ha reclutato 220 persone affette da SLA (la forma più comune della malattia) subito dopo la diagnosi. All’inizio dello studio, i partecipanti hanno iniziato anche il trattamento con Riluzolo, il trattamento farmacologico standard accettato per la SLA nel Regno Unito.

Lo studio ha esaminato una serie di endpoint, tra cui la sopravvivenza, l’ALSFRS-R e se il farmaco interagiva con la biologia dell’organismo come previsto. Hanno scoperto che in coloro che avevano ricevuto IL-2, il numero di cellule Treg nel sangue aumentava.
Sebbene sia stata riscontrata complessivamente una diminuzione del 19% del rischio di morte a 21 mesi in coloro che avevano ricevuto IL-2, questo non era statisticamente significativo, cioè non si può affermare che l’effetto osservato sia dovuto al trattamento piuttosto che al caso. Tuttavia, si è scoperto che IL-2 ha un impatto significativo sulla sopravvivenza quando l’effetto dell’IL-2 veniva aggiustato per un importante fattore biologico, la catena pesante del neurofilamento (pNFH nel CSF), noto per predire la sopravvivenza. Quando hanno raggruppato nella popolazione studiata i soggetti che avevano livelli di pNFH nel liquido cerebrospinale da bassi a moderati (che rappresentavano l’80% della popolazione) correlati a una progressione più lenta della malattia, hanno scoperto che questi partecipanti avevano una significativa diminuzione del rischio di morte di oltre il 40%, a 21 mesi.

Il gruppo di partecipanti che aveva livelli da bassi a moderati di pNFH nel liquido cerebrospinale ha mostrato un rallentamento statisticamente significativo nella progressione della malattia.

Questi risultati forniscono prove incoraggianti, provenienti da uno studio farmacologico randomizzato e controllato con placebo, a sostegno della modificazione del sistema immunitario e della neuroinfiammazione come bersagli praticabili per alterare la progressione della malattia SLA. È ora in corso un’ulteriore e più approfondita analisi dei risultati. Al momento l’IL-2 non è disponibile per il trattamento della SLA in quanto non è stato approvato per l’uso, tuttavia il consorzio MIROCALS sta dando priorità alle discussioni con le autorità regolatorie dei farmaci sui prossimi passi. I risultati completi dovrebbero essere pubblicati nel 2024.
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SAR443820 (HIMALAYA)

Il 16 Febbraio 2024 Denali Therapeutics e Sanofi, nonostante avessero pianificato di portare il farmaco SAR443820 (NCT05237284) alla fase 3 della sperimentazione clinica entro l’anno corrente, hanno dovuto comunicare che le aspettative di raggiungere lo step successivo sono in realtà molto basse, in quanto il potenziale agente terapeutico non è stato in grado di raggiungere l’obiettivo primario prefissato per lo studio di fase 2. Nel dettaglio non è stato possibile dimostrare un’efficacia nella riduzione della velocità dell’ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale-Revised), una scala in grado di valutare la severità della malattia misurando le performance del paziente nel parlare e nei movimenti.

Le due aziende farmaceutiche non hanno fatto emergere novità circa i loro piani futuri per SAR443820 nel contesto della SLA, ma Sanofi presenterà i risultati dello studio di efficacia e sicurezza in un prossimo forum scientifico. Il farmaco rimane comunque candidato per lo sviluppo di un’innovativa terapia per la sclerosi multipla.
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Terazosin (TRUST)
La terazosina (ISRCTN45028842) è un farmaco già autorizzato per il trattamento dell’ipertensione e dell’iperplasia prostatica benigna. Le prime ricerche in laboratorio hanno osservato che, in modelli di SLA, la terazosina protegge i motoneuroni e ne migliora la sopravvivenza. Questi risultati hanno portato a un piccolo studio di fattibilità per studiare i benefici della terazosina nelle persone affette da SLA.

I ricercatori monitoreranno i livelli di un marcatore del danno nervoso, chiamato catena leggera del neurofilamento (NFL), durante la sperimentazione. La ricerca ha dimostrato che la catena leggera del neurofilamento è più alta nelle persone affette da SLA, poiché i danni ai motoneuroni sono numerosi. Una riduzione del NFL potrebbe indicare che i danni ai motoneuroni sono minori e che il trattamento ha un effetto benefico. L’arruolamento dello studio presso l’Oxford MND Care Centre (Regno Unito) dovrebbe concludersi a Marzo 2024 e i risultati topline sono previsti durante la seconda metà dell’anno. Questi risultati indicheranno se la terazosina debba essere ulteriormente testata in studi clinici più ampi.
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ALS-NEEDS: “What ALS wants?/Cosa vuole la SLA?”

I bisogni, le aspettative e le priorità dei pazienti con SLA variano a seconda della gravità e della stadiazione della malattia e differiscono da quelle dei caregiver. Se confrontati con i pazienti e i caregiver, i medici possono avere opinioni diverse sull’impatto della malattia sulla vita dei pazienti e, di conseguenza, sulla gestione complessiva della SLA.
La mancata soddisfazione dei bisogni, delle aspettative e delle priorità dei pazienti e dei caregiver si associa ad una bassa qualità di vita. Inoltre, la qualità della cura della SLA, come per qualsiasi malattia, riflette l’adesione a linee guida basate sulle evidenze.
Sulla base di queste riflessioni è nato il progetto ALS-NEEDS, finanziato dal ministero della salute, e che ora volge alla sua conclusione. Abbiamo intervistato pazienti, caregiver e medici provenienti da tutta Italia. Nel mese di Maggio sarà pronto il report finale e successivamente presenteremo i risultati con la pubblicazione scientifica. I risultati saranno presentati anche al ENCALS Meeting 2024 a Stoccolma, Svezia dal 17-20 Giugno 2024.
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4. Altre attività da seguire

EU ALS Coalition: La nuova Coalizione europea per la SLA è stata costituita per dare voce alle esigenze delle persone affette da SLA e di chi se ne prende cura, con l’obiettivo di creare un ambiente di politica sanitaria più positivo per la SLA in Europa. La Coalizione riunisce una serie di esperti con diverse esperienze e prospettive sulla SLA in Europa. I membri della Coalizione comprendono neurologi e infermieri esperti di SLA, rappresentanti dei pazienti, responsabili politici, esperti di valutazione delle tecnologie sanitarie e rappresentanti dell’industria, tra gli altri. Nel 2023, la Coalizione ha pubblicato un policy paper che mira a far luce su cosa significhi ricevere una diagnosi e vivere con la SLA in Europa oggi. Il documento evidenzia inoltre le lacune e i bisogni insoddisfatti relativi alla diagnosi, alla cura e alla prognosi della SLA che richiedono un’attenzione urgente e fornisce raccomandazioni politiche attuabili sui cambiamenti che possono contribuire a risolverli. La Coalizione è fermamente convinta che l’implementazione di soluzioni di sanità pubblica per la SLA migliorerà senza dubbio la gestione della malattia e l’assistenza per molte migliaia di persone in Europa a cui è stata diagnosticata una patologia altrettanto complessa, aggressiva, rapidamente progressiva e che accorcia la vita. Scarica e leggi il documento disponibile in Italiano e inglese.
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L’8 ed il 9 Novembre 2024 è in programma a Torino la III edizione del convegno “Motor neuron diseases: from pathogenetic mechanisms to novel therapies”. Durante l’evento, ricercatori e medici potranno scambiarsi idee e condividere i più recenti risultati per chiarire i meccanismi responsabili dell’atrofia muscolare e conoscere le ultime strategie terapeutiche nell’ambito delle malattie neuromuscolari (in particolare SLA e SMA). Peraltro gli argomenti trattati potranno essere rilevanti anche per molte altre condizioni di atrofia muscolare (come sarcopenia o distrofie).
Organizzato nello storico Palazzo degli Istituti Anatomici (C.so Massimo D’Azeglio 52, Torino) dalla Prof.ssa Marina Boido e dalla Dott.ssa Serena Stanga (Istituto di Neuroscienze Cavalieri Ottolenghi, Dip. Neuroscienze, Univ. Torino), l’incontro prevederà seminari tenuti da rinomati esperti nazionali e internazionali del settore, due sessioni di poster, due sessioni di relazioni selezionate tra gli abstract dei partecipanti, possibilità di discutere con i relatori invitati e una sessione pratica dedicata all’analisi delle giunzioni neuromuscolari.

L’incontro, dedicato a ricercatori e aziende, vedrà la partecipazione sia in presenza che online. Le iscrizioni apriranno a metà settembre 2024. Il modulo per iscriversi sarà disponibile a questa pagina: https://www.nico.ottolenghi.unito.it/eng/Events-Meetings/III-edition-Motor-Neuron-Diseases

Per ulteriori informazioni, contattare: marina.boido@unito.it e serena.stanga@unito.it
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Cercate un aggiornamento su qualche sperimentazione SLA?
Visita l’Elenco di Sperimentazioni SLA Internazionale-LIVE dove potete navigare facilmente tra le liste “Prove Attive-Farmaci”, “Prove Attive-Biomarcatori” e “Prove Completate” che vengono aggiornate quotidianamente. Troverete informazioni riguardo gli studi clinici in corso, inclusi lo stato attuale del reclutamento, lo sponsor, e il centro italiano o più prossimo all’Italia coinvolto. Ogni studio viene collegato con l’inserzione ufficiale nel Registro dell’Istituto di Sanità Nazionale o Europeo, dove si possono trovare dettagli sugli obiettivi dello studio, i criteri di inclusione ed esclusione e i contatti importanti. Nel 2019, conSLAncio ha creato il primo elenco di sperimentazioni SLA-LIVE in Italia.

Contatti:
Per l’ufficio stampa di conSLAncio, scrivere: info@conslancio.it

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