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Fonte: SEC Filing, Biospace, 19 Febbraio 2024 (in inglese)
Denali Therapeutics e Sanofi, hanno comunicato venerdì che la loro terapia sperimentale per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) non ha raggiunto l’obiettivo primario di efficacia nello studio di Fase II HIMALAYA.
L’annuncio è stato scarno di dettagli e dati. Le aziende si sono limitate a dire che il candidato, denominato SAR443820/DNL788, “non ha raggiunto l’obiettivo primario di variazione della scala di valutazione funzionale SLA (ALSFRS-R)”, uno strumento convalidato per valutare la gravità della SLA e che misura le funzioni fisiche come camminare e parlare.
Sanofi intende presentare i risultati di HIMALAYA ad un prossimo congresso medico.
I partner non hanno rivelato i loro piani per SAR443820/DNL788 nella SLA, ma il candidato rimane in sviluppo per la sclerosi multipla, dove ha un potenziale da primo della classe. Nell’ottobre 2023, Sanofi ha presentato i dati relativi a SAR443820/DNL788 in occasione del 9° Meeting Joint European and Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS-ACTRIMS).
SAR443820/DNL788 è un bloccante a piccola molecola della proteina RIPK1, che è un attore cruciale nella cascata di segnalazione coinvolta nell’infiammazione e nella morte cellulare. Secondo il sito web di Denali, SAR443820/DNL788 è stato progettato per essere in grado di penetrare nel sistema nervoso centrale, dove si ritiene che l’aumento dell’attività di RIPK1 contribuisca alla neuroinfiammazione e alla necroptosi cellulare che porta alla neurodegenerazione.
Denali sta anche testando un altro farmaco per la SLA. Questo candidato, chiamato DNL343, agisce attivando una proteina chiamata eIF2B per bloccare la cosiddetta “risposta integrata allo stress”. Secondo Denali, questa risposta è implicata nella morte delle cellule nervose.
DNL343 è attualmente in fase di sperimentazione in uno studio “piattaforma” di alto profilo condotto dal Sean M. Healey & AMG Center del Massachusetts General Hospital.
Segui gli studi clinici attualmente in corso per la SLA, visitando l’Elenco di Sperimentazioni SLA Internazionale-LIVE dell’associazione conSLAncio Onlus.