Wave Life Sciences annuncia i risultati dello studio di fase 1b/2a FOCUS-C9 (WVE-004) per la SLA/FTD-C9orf72

Fonte: Wave Life Sciences, 23 Maggio 2023 (in inglese) • L’impegno potente e duraturo del bersaglio è stato osservato in tutte le coorti, anche con dosi di 10 mg somministrate ogni 12 settimane, che sono state anche generalmente sicure e ben tollerate; • WVE-004 non ha mostrato benefici clinici rispetto al placebo; inoltre, le riduzioni di Leggi di piùWave Life Sciences annuncia i risultati dello studio di fase 1b/2a FOCUS-C9 (WVE-004) per la SLA/FTD-C9orf72[…]

AI Therapeutics annuncia i risultati positivi della fase 2a dell’AIT-101 (LAM-002A) in pazienti SLA-C9ORF72

Fonte: AI Therapeutics, 5 Aprile 2023 (in inglese) Riduzione significativa dell’aggregato proteico tossico, Poly(GP); Aumento significativo del biomarcatore target, sGPNMB L’AIT-101 e i metaboliti attivi hanno attraversato la barriera emato-encefalica Questo studio è stato elencato nel sommario annuale di conSLAncio: SLA: 3 Cose da Seguire nel 2023. “GUILFORD, Connecticut, Stati Uniti — AI Therapeutics, Inc, Leggi di piùAI Therapeutics annuncia i risultati positivi della fase 2a dell’AIT-101 (LAM-002A) in pazienti SLA-C9ORF72[…]

#TRICALS: Inizia il reclutamento dello studio FUSION (ION363) per la SLA-FUS in Italia

  Lo studio FUSION analizza la sicurezza e l’efficacia del farmaco in studio “ION363” per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) causata da mutazioni nel gene FUS, che rappresenta circa l’1%-5% dei casi di SLA. Questo studio è sponsorizzato da Ionis Pharmaceuticals. Il reclutamento è appena iniziato in Italia. . Caratteristiche del farmaco sperimentale Leggi di più#TRICALS: Inizia il reclutamento dello studio FUSION (ION363) per la SLA-FUS in Italia[…]

Lo studio ATLAS (Tofersen) per la SLA-SOD1 continua il reclutamento in Italia

Biogen sta conducendo uno studio clinico di fase 3, noto come ATLAS, volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale per gli adulti che non hanno segni o sintomi clinici di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) – cioè elementi che indichino con certezza l’insorgenza della malattia – ma che sono tuttavia portatori di Leggi di piùLo studio ATLAS (Tofersen) per la SLA-SOD1 continua il reclutamento in Italia[…]

Tutte le notizie dal 33° Simposio Internazionale sulla SLA/MND Virtuale 2022

L’Associazione conSLAncio Onlus di Terracina (LT), fondata da Andrea Zicchieri, Membro dell’International Alliance of ALS/MND Associations (Alleanza Internazionale delle Associazioni SLA/MND), era presente al 33° Simposio Internazionale sulla SLA/MND Virtuale, 6-9 Dicembre 2022. Il Simposio è la più grande conferenza al mondo sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) organizzata dalla Motor Neurone Disease Association. L’edizione 2022 Leggi di piùTutte le notizie dal 33° Simposio Internazionale sulla SLA/MND Virtuale 2022[…]

Clene Nanomedicine annuncia i risultati principali dello studio clinico di fase 2 RESCUE-ALS

Fonte – Clene Nanomedicine, Inc., 2 Novembre 2021 (in inglese) Clene Nanomedicine annuncia i risultati principali dello studio clinico di fase 2 RESCUE-ALS • Lo studio di fase 2 RESCUE-ALS non ha raggiunto l’obiettivo primario del biomarcatore MUNIX o l’obiettivo secondario FVC alla settimana 36; il segnale di efficacia di MUNIX è stato osservato alla settimana Leggi di piùClene Nanomedicine annuncia i risultati principali dello studio clinico di fase 2 RESCUE-ALS[…]

conSLAncio si unisce con CReATe-ALSUntangled per portare ALSUntangled alla Comunitá SLA Italiana

L’Associazione conSLAncio Onlus di Terracina (LT), Italia e CReATe-ALSUntangled presentano una nuova collaborazione internazionale per rendere disponibili le puntate audio (podcasts) e recensioni pubblicate del programma ALSUntangled in Italiano per la prima volta. ALSUntangled è un programma internazionale che valuta i trattamenti alternativi ed i trattamenti off-label. L’obiettivo di questo programma è di aiutare le Leggi di piùconSLAncio si unisce con CReATe-ALSUntangled per portare ALSUntangled alla Comunitá SLA Italiana[…]

Resoconto: Brainstorm 2017-2019

2010: Fase 1/2a in Israele: 26 pazienti in totale 2014: Fase 2 negli Stati Uniti: 48 pazienti in totale 2017-2019: Fase 3 negli Stati Uniti: 200 pazienti in totale Attualmente il reclutamento della Terza Fase e’ in corso solamente negli Stati Uniti, 6 centri. In Israele, il trattamento NurOwn® e’ disponibile solamente per 13 pazienti Leggi di piùResoconto: Brainstorm 2017-2019[…]

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