Wave Life Sciences annuncia i risultati dello studio di fase 1b/2a FOCUS-C9 (WVE-004) per la SLA/FTD-C9orf72

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Fonte: Wave Life Sciences, 23 Maggio 2023 (in inglese) • L’impegno potente e duraturo del bersaglio è stato osservato in tutte le coorti, anche con dosi di 10 mg somministrate ogni 12 settimane, che sono state anche generalmente sicure e ben tollerate; • WVE-004 non ha mostrato benefici clinici rispetto al placebo; inoltre, le riduzioni di Leggi di piùWave Life Sciences annuncia i risultati dello studio di fase 1b/2a FOCUS-C9 (WVE-004) per la SLA/FTD-C9orf72[…]

AI Therapeutics annuncia i risultati positivi della fase 2a dell’AIT-101 (LAM-002A) in pazienti SLA-C9ORF72

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Fonte: AI Therapeutics, 5 Aprile 2023 (in inglese) Riduzione significativa dell’aggregato proteico tossico, Poly(GP); Aumento significativo del biomarcatore target, sGPNMB L’AIT-101 e i metaboliti attivi hanno attraversato la barriera emato-encefalica Questo studio è stato elencato nel sommario annuale di conSLAncio: SLA: 3 Cose da Seguire nel 2023. “GUILFORD, Connecticut, Stati Uniti — AI Therapeutics, Inc, Leggi di piùAI Therapeutics annuncia i risultati positivi della fase 2a dell’AIT-101 (LAM-002A) in pazienti SLA-C9ORF72[…]

#TRICALS: Inizia il reclutamento dello studio FUSION (ION363) per la SLA-FUS in Italia

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  Lo studio FUSION analizza la sicurezza e l’efficacia del farmaco in studio “ION363” per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) causata da mutazioni nel gene FUS, che rappresenta circa l’1%-5% dei casi di SLA. Questo studio è sponsorizzato da Ionis Pharmaceuticals. Il reclutamento è appena iniziato in Italia. . Caratteristiche del farmaco sperimentale Leggi di più#TRICALS: Inizia il reclutamento dello studio FUSION (ION363) per la SLA-FUS in Italia[…]

Lo studio ATLAS (Tofersen) per la SLA-SOD1 continua il reclutamento in Italia

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Biogen sta conducendo uno studio clinico di fase 3, noto come ATLAS, volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale per gli adulti che non hanno segni o sintomi clinici di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) – cioè elementi che indichino con certezza l’insorgenza della malattia – ma che sono tuttavia portatori di Leggi di piùLo studio ATLAS (Tofersen) per la SLA-SOD1 continua il reclutamento in Italia[…]

SLA: 3 Cose da Seguire nel 2023

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Autori: Dott.ssa Fabiola De Marchi, M.D., PhD, Dott.ssa Federica Cerri, M.D., PhD, Dott.ssa Elisabetta Pupillo, PharmD, PhD, Dott.ssa Tiziana Petrozziello, PhD, Dott.ssa Daisy Sproviero, PhD, Dott. Mattia Belloni, M.D., Dott. Marco Peviani, PhD, Dott.ssa Vittoria Lombardi, PhD, Dott.ssa Monica Consonni, PhD, Dott.ssa Martina de Majo, PhD, Dott.ssa Stella Gagliardi, PhD, Dott. Francesco Boccalatte, PhD, Dott.ssa Leggi di piùSLA: 3 Cose da Seguire nel 2023[…]

Tutte le notizie dal 33° Simposio Internazionale sulla SLA/MND Virtuale 2022

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L’Associazione conSLAncio Onlus di Terracina (LT), fondata da Andrea Zicchieri, Membro dell’International Alliance of ALS/MND Associations (Alleanza Internazionale delle Associazioni SLA/MND), era presente al 33° Simposio Internazionale sulla SLA/MND Virtuale, 6-9 Dicembre 2022. Il Simposio è la più grande conferenza al mondo sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) organizzata dalla Motor Neurone Disease Association. L’edizione 2022 Leggi di piùTutte le notizie dal 33° Simposio Internazionale sulla SLA/MND Virtuale 2022[…]

Clene Nanomedicine annuncia i risultati principali dello studio clinico di fase 2 RESCUE-ALS

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Fonte – Clene Nanomedicine, Inc., 2 Novembre 2021 (in inglese) Clene Nanomedicine annuncia i risultati principali dello studio clinico di fase 2 RESCUE-ALS • Lo studio di fase 2 RESCUE-ALS non ha raggiunto l’obiettivo primario del biomarcatore MUNIX o l’obiettivo secondario FVC alla settimana 36; il segnale di efficacia di MUNIX è stato osservato alla settimana Leggi di piùClene Nanomedicine annuncia i risultati principali dello studio clinico di fase 2 RESCUE-ALS[…]

conSLAncio si unisce con CReATe-ALSUntangled per portare ALSUntangled alla Comunitá SLA Italiana

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L’Associazione conSLAncio Onlus di Terracina (LT), Italia e CReATe-ALSUntangled presentano una nuova collaborazione internazionale per rendere disponibili le puntate audio (podcasts) e recensioni pubblicate del programma ALSUntangled in Italiano per la prima volta. ALSUntangled è un programma internazionale che valuta i trattamenti alternativi ed i trattamenti off-label. L’obiettivo di questo programma è di aiutare le Leggi di piùconSLAncio si unisce con CReATe-ALSUntangled per portare ALSUntangled alla Comunitá SLA Italiana[…]

Resoconto: Brainstorm 2017-2019

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2010: Fase 1/2a in Israele: 26 pazienti in totale 2014: Fase 2 negli Stati Uniti: 48 pazienti in totale 2017-2019: Fase 3 negli Stati Uniti: 200 pazienti in totale Attualmente il reclutamento della Terza Fase e’ in corso solamente negli Stati Uniti, 6 centri. In Israele, il trattamento NurOwn® e’ disponibile solamente per 13 pazienti Leggi di piùResoconto: Brainstorm 2017-2019[…]

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