Otsuka avvia il programma di accesso anticipato (EAP) per Ulefnersen rivolto alle persone affette da FUS-ALS che soddisfano i requisiti

Fonte: Otsuka Pharmaceuticals, Inc., 22 settembre 2026 “Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc. ha annunciato l’avvio di un programma globale di accesso anticipato (EAP) per l’ulefnersen, un oligonucleotide antisenso sperimentale, destinato a soggetti idonei affetti da un sottotipo genetico di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) noto come FUS-ALS, causato da mutazioni del gene FUS (fused in Leggi di piùOtsuka avvia il programma di accesso anticipato (EAP) per Ulefnersen rivolto alle persone affette da FUS-ALS che soddisfano i requisiti[…]

Otsuka annuncia i risultati rivoluzionari dello studio di fase 3 FUSION su Ulefnersen, per il trattamento della SLA-FUS

Fonte: Otsuka Pharmaceuticals, 22 settembre 2026 • Ulefnersen ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo rispetto al placebo per quanto riguarda l’endpoint primario, che valutava la compromissione funzionale e la sopravvivenza nelle persone affette da FUS-ALS, a conferma del potenziale di modificare il decorso della malattia. • I risultati relativi agli endpoint secondari hanno fornito un Leggi di piùOtsuka annuncia i risultati rivoluzionari dello studio di fase 3 FUSION su Ulefnersen, per il trattamento della SLA-FUS[…]

MNDA newsletter – luglio 2024

N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di luglio 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Annunciati i risultati dello studio di fase 2 su TPN-101; • La terapia genica migliora la segnalazione tra i motoneuroni nei primi Leggi di piùMNDA newsletter – luglio 2024[…]

MNDA newsletter – giugno 2024

N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di giugno 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Annunciati i risultati principali dello studio di Fase 2a di Bravyl per la SLA; • Una ricerca rileva che la proteina MIF potrebbe Leggi di piùMNDA newsletter – giugno 2024[…]

Tutte le notizie dal 34° Simposio Internazionale sulla SLA/MND 2023

L’Associazione conSLAncio Onlus, fondata da Andrea Zicchieri, aderente all’International Alliance of ALS/MND Associations (Alleanza Internazionale delle Associazioni SLA/MND) e EUpALS (Organizzazione Europea per professionisti e pazienti affetti da SLA), era presente al 34° Simposio Internazionale sulla SLA/MND, 6-8 Dicembre 2023 a Basilea, Svizzera. Questo Simposio è la più grande conferenza al mondo sulla Sclerosi Laterale Leggi di piùTutte le notizie dal 34° Simposio Internazionale sulla SLA/MND 2023[…]

#TRICALS: Inizia il reclutamento dello studio FUSION (ION363) per la SLA-FUS in Italia

  Lo studio FUSION analizza la sicurezza e l’efficacia del farmaco in studio “ION363” per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) causata da mutazioni nel gene FUS, che rappresenta circa l’1%-5% dei casi di SLA. Questo studio è sponsorizzato da Ionis Pharmaceuticals. Il reclutamento è appena iniziato in Italia. . Caratteristiche del farmaco sperimentale Leggi di più#TRICALS: Inizia il reclutamento dello studio FUSION (ION363) per la SLA-FUS in Italia[…]

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