Autori: Dott.ssa Manuela Basso, Dott.ssa Daisy Sproviero, Dott.ssa Marina Boido, Dott.ssa Vittoria Lombardi, Ing. Silverio Conte, Associazione conSLAncio ETS
Lo scorso 23 Luglio 2026 si è tenuto l’incontro virtuale ‘ALS Town Hall: Vi presentiamo PRISM ALS: sviluppare modelli più efficaci per accelerare lo sviluppo di trattamenti più efficaci. Una collaborazione tra ALS TDI, LifeArc e Axol Bioscience’ organizzato dal partner di conSLAncio, l’ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) in Watertown, Massachusetts (Stati Uniti), il più grande laboratorio al mondo dedicato unicamente alla ricerca sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
PRISM ALS è una nuova iniziativa globale volta ad accelerare la scoperta di trattamenti efficaci per la SLA/MND, migliorando l’accesso a modelli di cellule staminali pluripotenti indotte derivate dai pazienti e coltivati in modo specifico, che rispecchiano meglio la diversità biologica della malattia.
La collaborazione riunisce l’ALS Therapy Development Institute (ALS TDI), LifeArc e Axol Bioscience con l’obiettivo di sviluppare modelli di motoneuroni di alta qualità derivati da cellule iPSC, che possano essere utilizzati per testare terapie, fornire indicazioni per la progettazione di studi clinici e identificare sottotipi biologici distinti di SLA/MND.
La maggior parte delle iniziative di ricerca farmacologica sulla SLA/MND si basa su modelli che rappresentano sottotipi genetici rari, il che contribuisce all’elevato tasso di insuccesso delle sperimentazioni cliniche. PRISM ALS colma questa lacuna ampliando l’accesso a modelli in grado di riprodurre sia le forme genetiche che quelle sporadiche della malattia.
La SLA è una malattia eterogenea. Mentre il 10–15% dei casi è legato a mutazioni ereditarie, quasi l’85% è di tipo sporadico. Tuttavia, gran parte della ricerca farmacologica sulla SLA si è basata su modelli che rappresentano un numero limitato di sottotipi genetici rari. Questo divario ha ostacolato l’individuazione di nuovi bersagli terapeutici, ha limitato la sperimentazione terapeutica su diverse popolazioni di pazienti e ha contribuito all’elevato tasso di insuccesso delle sperimentazioni cliniche.
Per la prima volta, questa iniziativa fornirà una fonte affidabile, di alta qualità e accessibile di modelli di SLA/MND sporadica da utilizzare nella ricerca. PRISM ALS mira a sviluppare, valutare e rendere disponibile una serie diversificata di modelli ben caratterizzati, derivati da pazienti, basati su cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), che riproducano sia le forme genetiche che quelle sporadiche della SLA.
Per i ricercatori e gli sviluppatori di farmaci, questi modelli standardizzati e rilevanti per l’uomo potrebbero consentire una migliore comprensione dei meccanismi patologici, l’identificazione di bersagli terapeutici e la valutazione dei trattamenti nei diversi sottotipi biologici. Per le persone affette da SLA, ciò significa che le terapie possono essere sviluppate e testate su modelli che rispecchiano più fedelmente la loro stessa biologia, aumentando la probabilità che le scoperte si traducano in trattamenti efficaci.
Le cellule staminali utilizzate nel programma PRISM ALS provengono da campioni forniti da persone affette da SLA nell’ambito dello studio ALS Research Collaborative (ARC) dell’ALS TDI, lo studio longitudinale sui pazienti affetti da SLA più longevo mai condotto.
Nel corso di oltre un decennio, l’ALS TDI ha creato una delle collezioni più complete di cellule iPSC specifiche per la SLA attualmente disponibili. Queste cellule provengono direttamente da persone affette da SLA, molte delle quali hanno anche fornito dati clinici dettagliati, creando una risorsa senza pari per comprendere il decorso della malattia e la sua potenziale risposta alla terapia.
Questo lavoro è possibile solo grazie alle oltre 1.800 persone affette da SLA che hanno scelto di partecipare allo studio ARC e di fornire campioni e dati per far progredire la ricerca.
Consentendo una produzione standardizzata su larga scala, questa collaborazione garantisce qualità, uniformità e riproducibilità tra i vari laboratori. L’obiettivo è accelerare i progressi nel campo della SLA ornendo strumenti affidabili e rilevanti per l’uomo, in grado di riflettere meglio la diversità biologica e la complessità della malattia.
Guarda la registrazione del Town Hall su PRISM ALS, cliccando qui.
L’ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) ringrazia tutti coloro nella comunità SLA che sostengono la loro missione per sconfiggere la SLA (#EndALS). L’Associazione conSLAncio ETS ringrazia, a nome di tutti gli associati e di tutte le persone affette da SLA che seguono i nostri canali, l’ALS TDI per il gentile invito e accoglienza al ALS Town Hall.
Informazioni su ALS TDI
L’ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) e i suoi ricercatori ricercano e sviluppano potenziali trattamenti per la SLA. È la prima e la più grande azienda biotecnologica senza scopo di lucro al mondo che si concentra al 100% sulla ricerca in ambito SLA. Guidato da esperti di sviluppo di farmaci e da persone affette da SLA, ALS TDI comprende l’urgente necessità di rallentare e fermare questa malattia. Con sede a Watertown, Massachusetts, Stati Uniti, ALS TDI ha oltre trenta esperti di sviluppo di farmaci, formati nel settore. ALS TDI è riconosciuta a livello internazionale come leader nella ricerca preclinica e traslazionale sulla SLA e collabora con aziende farmaceutiche e organizzazioni biotecnologiche in tutto il mondo. Classificata come un’organizzazione quattro stelle senza scopo di lucro su Charity Navigator, ALS TDI spende 87 centesimi di ogni dollaro raccolto per trovare trattamenti e cure efficaci per la SLA. Visita www.als.net per ulteriori informazioni.
.
Informazioni su Axol Bioscience Ltd
Axol Bioscience è un fornitore leader di tecnologie relative alle cellule staminali pluripotenti indotte umane (iPSC), che fornisce cellule di alta qualità derivate da iPSC, reagenti e servizi specialistici per la scoperta di farmaci e la ricerca sulle malattie. Con oltre un decennio di esperienza alle spalle, Axol collabora con aziende farmaceutiche e biotecnologiche, CRO e istituzioni accademiche in tutto il mondo per sviluppare modelli in vitro di malattie umane fisiologicamente rilevanti nei settori delle neuroscienze, dell’oftalmologia, delle malattie cardiovascolari e in altre aree terapeutiche chiave. Per ulteriori informazioni, visitare il sito https://axolbio.com/
.
Informazioni su LifeArc
LifeArc è un ente benefico di ricerca medica autofinanziato, impegnato a trasformare idee scientifiche promettenti in scoperte mediche in grado di cambiare la vita dei pazienti. Collaborando con il mondo accademico, l’industria e altri enti benefici, LifeArc sostiene la trasposizione della ricerca in fase iniziale in nuovi strumenti diagnostici, trattamenti e cure, in particolare in aree caratterizzate da esigenze mediche non soddisfatte. Dal 2006, LifeArc ha investito centinaia di milioni di sterline per promuovere la ricerca biomedica e ha svolto un ruolo chiave nello sviluppo di diverse terapie approvate, tra cui la tecnologia anticorpale alla base del pembrolizumab (Keytruda®). LifeArc fornisce inoltre finanziamenti, competenze scientifiche e licenze tecnologiche per contribuire ad accelerare lo sviluppo di nuovi trattamenti e migliorare gli esiti clinici dei pazienti in tutto il mondo. Per ulteriori informazioni, visita: https://www.lifearc.org/
Per ulteriori informazioni sull’Associazione conSLAncio cliccate qui.