• Lo studio EXPERTS-ALS ha rilevato che il ropinirolo non riduce i livelli di catena leggera dei neurofilamenti nel sangue. Di conseguenza, l’arruolamento di nuovi partecipanti è stato interrotto nel braccio dello studio dedicato al ropinirolo.
• Questo studio è stato elencato nel sommario di conSLAncio, SLA: 6 Cose da Seguire nel 2026.
Fonte: EXPERTS-ALS, 12 ottobre 2026
Di seguito spieghiamo cosa ciò comporti per la sperimentazione clinica e, più in generale, per la comunità delle persone affette da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
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Cos’è EXPERTS-ALS?
EXPERTS-ALS è uno studio di ricerca ideato per valutare rapidamente il potenziale di alcuni farmaci nel rallentare la progressione della SLA. Con il sostegno di un gruppo di scienziati di spicco, selezioniamo i farmaci da testare per verificare eventuali variazioni di un marcatore ematico denominato catena leggera dei neurofilamenti.
• Livelli più bassi di neurofilamenti sono associati a un rallentamento della progressione della disabilità nelle persone affette da SLA.
EXPERTS-ALS non è stato concepito per dimostrare se un farmaco apporti benefici clinici alle persone affette da SLA, intesi come il modo in cui una persona si sente, funziona o sopravvive. Può solo individuare un segnale precoce di rallentamento della malattia. Il suo obiettivo è identificare rapidamente i farmaci più promettenti da sottoporre alle sperimentazioni cliniche su larga scala necessarie per verificarne l’efficacia (studi di fase 3). Quando identificheremo un farmaco che determina una riduzione significativa e rilevante dei livelli di neurofilamenti e che potenzialmente rallenta la progressione della SLA, raccomanderemo che venga considerato prioritario per la valutazione dei benefici clinici in uno studio di fase 3.
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Che cos’è un’analisi ad interim?
Un’analisi ad interim consiste nell’esame dei risultati nel corso dello studio, mentre i partecipanti stanno ancora assumendo i farmaci oggetto dello studio.
Quando un’analisi ad interim evidenzia che un farmaco non sembra ridurre statisticamente i livelli di neurofilamenti, interrompiamo la somministrazione dello stesso ai nuovi partecipanti. Ciò non significa che i farmaci la cui somministrazione è stata interrotta abbiano causato alcun danno. Queste decisioni seguono rigide linee guida concordate da un gruppo di medici e ricercatori esperti prima dell’inizio dello studio.
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Quali sono stati i risultati relativi al ropinirolo?
Un gruppo indipendente di medici e statistici ha esaminato i dati raccolti finora, che sono stati analizzati utilizzando un modello statistico innovativo.
I risultati hanno dimostrato che il livello di neurofilamenti in presenza di ropinirolo non è variato. Ciò significa che il farmaco non rallenta in modo significativo il decorso della malattia nella SLA. Il gruppo di supervisione indipendente ha raccomandato di interrompere la sperimentazione di questo farmaco su nuovi partecipanti.
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Chi è stato incluso nell’analisi?
42 partecipanti sono stati trattati con ropinirolo.
22 partecipanti hanno fornito i campioni di sangue alla settimana 18 utilizzati per l’analisi.
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Cosa comporta tutto ciò per i singoli partecipanti?
I partecipanti che stanno attualmente assumendo ropinirolo interromperanno l’assunzione del farmaco, immediatamente dopo un breve periodo di riduzione graduale della dose oppure in occasione della loro prossima visita di studio.
Questo ci consentirà di raccogliere tutti i dati e di verificare l’eventuale presenza di differenze nella risposta dei livelli di neurofilamenti tra i partecipanti. È importante sottolineare che l’interruzione di un braccio farmacologico in questo tipo di analisi non è dovuta a problemi di sicurezza. Non vi sono prove che uno dei due farmaci abbia causato danni.
I risultati non incidono sul trattamento dei partecipanti che stanno attualmente assumendo uno degli altri farmaci oggetto dello studio.
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Cosa significa questo per lo studio?
Comprendiamo che possa essere deludente apprendere che il ropinirolo non riduce i livelli di neurofilamenti. Tuttavia, si tratta di una tappa importante per EXPERTS-ALS e i dati raccolti dai partecipanti rimangono comunque estremamente utili per far progredire le conoscenze. Ciò dimostra inoltre che il disegno dello studio sta funzionando come previsto, consentendoci di stabilire rapidamente quali farmaci non sono in grado di ridurre i livelli di neurofilamenti.
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E adesso che succede?
Redigeremo i risultati completi per pubblicarli su una rivista medica e ne condivideremo una sintesi sul sito web di EXPERTS-ALS.
EXPERTS-ALS rimane aperto e attivo. Gli attuali partecipanti continueranno a far parte dello studio e stiamo proseguendo il reclutamento di nuovi partecipanti per i seguenti farmaci: doxiciclina e salbutamolo.
Disponiamo inoltre di un gruppo di esperti composto da medici e scienziati incaricati di individuare nuovi farmaci da includere nello studio. In futuro, è probabile che tra questi figurino sia composti innovativi sia farmaci riproposti (ovvero farmaci già utilizzati per il trattamento di altre patologie).
Grazie
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Siamo grati a tutti i partecipanti che hanno generosamente dedicato il proprio tempo a prendere parte a questo studio. Senza di loro non potremmo compiere progressi verso un trattamento efficace e li ringraziamo a nome di tutte le persone affette da SLA.
Nulla di tutto ciò sarebbe possibile senza la dedizione delle persone affette da SLA e di chi le sostiene, che dedicano il proprio tempo per spingere i confini verso il successo a beneficio di tutti. Lo studio è finanziato da una partnership tra il Medical Research Council (MRC) dell’UKRI e il National Institute for Health and Care Research (NIHR), con il sostegno della Motor Neurone Disease Association, della My Name’5 Doddie Foundation e di LifeArc, a cui si unirà presto la Darby Rimmer Foundation. Siamo entusiasti del coinvolgimento di così tanti centri in tutto il Regno Unito nel progetto EXPERTS-ALS, molti dei quali nuovi in questo campo, nell’ambito del desiderio condiviso di rafforzare le capacità nelle sperimentazioni cliniche sulla SLA. Il coordinamento sapiente di così tante variabili da parte della Sheffield Clinical Trials Unit, dello Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust e dello Sheffield Biomedical Research Centre, per una sperimentazione che non disponeva di un modello predefinito, è stato straordinario. A ciò si aggiunge la precisione nell’allestimento e nella gestione di quello che è il primo laboratorio dedicato alla NFL per una sperimentazione clinica sulla SLA, con una nuova analisi statistica bayesiana introdotta per la prima volta dai colleghi dell’Università di Oxford. EXPERTS-ALS è un’iniziativa all’avanguardia a livello mondiale di cui tutta la comunità di ricerca britannica sulla SLA può andare fiera di far parte.
Per ulteriori informazioni su EXPERTS-ALS, visita: https://www.experts-als.uk
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