Denali Therapeutics annuncia i risultati principali del Regime G (DNL343) nello studio HEALEY ALS Platform Trial

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  Fonte: Denali Therapeutics, 6 gennaio 2025 • L’endpoint primario della funzione complessiva (ALSFRS-R) e della sopravvivenza, e gli endpoint secondari chiave della forza muscolare e della funzione respiratoria, non sono stati raggiunti a 24 settimane; • Complessivamente, il DNL343 è risultato sicuro e ben tollerato; • Ulteriori analisi, tra cui quella del neurofilamento luminoso (NfL) Leggi di piùDenali Therapeutics annuncia i risultati principali del Regime G (DNL343) nello studio HEALEY ALS Platform Trial[…]

MNDA newsletter – novembre 2024

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N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di Novembre 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Annunciati i risultati top-line dello studio cardinALS di Fase 2 su Utreloxastat; • Un nuovo progetto di ricerca indaga sul potenziale legame Leggi di piùMNDA newsletter – novembre 2024[…]

I ricercatori dell’ALS TDI e gli esperti invitati mettono in evidenza 25 anni di progressi nella ricerca sulla SLA al Summit ALS TDI 2024

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Autori: Dott.ssa Monica Consonni, PhD, Dott.ssa Marina Boido, PhD, Dott.ssa Daisy Sproviero, PhD, Ing. Silverio Conte, Associazione conSLAncio Onlus . Lo scorso 4 ottobre 2024 l’Associazione conSLAncio Onlus, fondata da Andrea Zicchieri, aderente all’International Alliance of ALS/MND Associations (Alleanza Internazionale delle Associazioni SLA/MND), all’EUpALS (Organizzazione Europea per professionisti e persone affette da SLA), all’EU ALS Leggi di piùI ricercatori dell’ALS TDI e gli esperti invitati mettono in evidenza 25 anni di progressi nella ricerca sulla SLA al Summit ALS TDI 2024[…]

Nuovo manoscritto: Sopravvivenza a lungo termine dei partecipanti a uno studio randomizzato di fase II con RNS60 nella SLA

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Fonte: Long-term survival of participants in a phase II randomized trial of RNS60 in amyotrophic lateral sclerosis – ScienceDirect Punti salienti: • Questo studio fornisce prove di un possibile effetto positivo di RNS60 sulla progressione della SLA. • La sopravvivenza mediana è stata di 6 mesi più lunga nelle persone randomizzate a RNS60 rispetto al placebo. • È Leggi di piùNuovo manoscritto: Sopravvivenza a lungo termine dei partecipanti a uno studio randomizzato di fase II con RNS60 nella SLA[…]

Biogen riceve l’approvazione della Commissione Europea per QALSODY® (tofersen), la prima terapia per il trattamento di una rara forma genetica di SLA

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  Questo studio è stato elencato nel nostro sommario annuale SLA: 4 Cose da Seguire nel 2024 • La SOD1-SLA è una forma genetica di SLA devastante, uniformemente fatale e ultra-rara, che si stima colpisca meno di 1.000 persone in Europa1; • QALSODY è la terza terapia per malattie rare approvata da Biogen nell’Unione Europea, Leggi di piùBiogen riceve l’approvazione della Commissione Europea per QALSODY® (tofersen), la prima terapia per il trattamento di una rara forma genetica di SLA[…]

Immunity Pharma annuncia i risultati positivi dello studio di fase 2a (IPL344) per la SLA

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Fonte: Immunity Pharma, Ltd., 16 Gennaio 2024 (in inglese) • Il trattamento con IPL344 è stato ben tollerato; • I cambiamenti nella pendenza del declino dell’ALSFRS-R hanno dimostrato una progressione della malattia più lenta del 48% (p=0,028); e una progressione più lenta del 64% quando aggiustata per lo stadio e il tasso di malattia (p=0,034); Leggi di piùImmunity Pharma annuncia i risultati positivi dello studio di fase 2a (IPL344) per la SLA[…]

MNDA newsletter – settembre 2023

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N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di Settembre 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Il comitato consultivo della FDA ha votato contro l’approvazione del NurOwn negli Stati Uniti; • I ricercatori hanno ottenuto il primo finanziamento Leggi di piùMNDA newsletter – settembre 2023[…]

MNDA newsletter – giugno 2023

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N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di Giugno 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Lo studio della piattaforma HEALEY ha annunciato ulteriori risultati dal braccio CNM-Au8; • La FDA ha fissato la data della riunione del Leggi di piùMNDA newsletter – giugno 2023[…]

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