N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Giugno 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Lo studio della piattaforma HEALEY ha annunciato ulteriori risultati dal braccio CNM-Au8;
• La FDA ha fissato la data della riunione del Comitato consultivo per NurOwn;
• Annunciato un nuovo programma che mira a portare più velocemente i potenziali farmaci per la SLA/MND negli studi clinici;
• L’MND Association investe nello studio clinico MND-SMART;
• AMX0035 riceve parere negativo dal CHMP dell’Agenzia Europea dei Medicinali.
MND EnCouRage Regno Unito 2023
Siamo stati lieti di organizzare il secondo evento MND EnCouRage UK alla fine di giugno. Un programma di due giorni emozionanti e stimolantii è stato progettato per aiutare ad attrarre e mantenere i ricercatori della SLA/MND a inizio carriera (ECR). L’evento ha inoltre offerto ai ricercatori a inizio carriera e alle persone affette da SLA un’opportunità di incontro e di contatto.
“È stato un privilegio presentare il mio lavoro e incontrare persone che convivono con la SLA – un ottimo promemoria di ciò che tutti noi miriamo a raggiungere nella nostra ricerca” – ECR
Durante l’evento, gli ECR hanno partecipato a una serie di sessioni che hanno fornito suggerimenti e consigli sullo sviluppo della carriera. Ci sono state anche sessioni che hanno cercato di sviluppare le loro competenze, tra cui come presentare la loro ricerca attraverso interviste, presentazioni e sui social media. Gli ECR hanno anche condiviso la loro ricerca con le persone affette da SLA.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Studi Clinici
La FDA statunitense ha fissato la data della riunione del Comitato Consultivo “AdCom” per discutere il NurOwn
BrainStorm Cell Therapeutics ha annunciato che la riunione del comitato consultivo “AdCom” della Food and Drug Administration (FDA), che discuterà l’approvazione del NurOwn negli Stati Uniti, è stata fissata per il 27 settembre 2023. Le riunioni del comitato consultivo prevedono l’ottenimento di pareri indipendenti da parte di esperti esterni che poi formulano una raccomandazione alla FDA. Sebbene la FDA prenda in considerazione le raccomandazioni dei suoi Comitati Consultivi, le raccomandazioni del gruppo non sono vincolanti. La decisione finale sull’approvazione della richiesta di licenza biologica (BLA) per NurOwn sarà presa entro l’8 dicembre 2023.
Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni sul NurOwn, clicca qui.
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Lo studio della piattaforma HEALEY ha annunciato ulteriori risultati per il braccio CNM-Au8
Clene Nanomedicine ha annunciato ulteriori risultati dello studio sulla piattaforma HEALEY. È stata osservata una riduzione statisticamente significativa di un marcatore del danno nervoso, chiamato catena leggera del neurofilamento (NfL), in coloro che hanno ricevuto 24 settimane di trattamento CNM-Au8 rispetto al placebo. La riduzione di NfL potrebbe indicare una possibile riduzione del danno nervoso. Tuttavia, non sono stati riportati i confronti con i livelli basali (all’inizio dello studio) di NfL. I risultati precedenti degli studi CNM-Au8 hanno anche evidenziato un potenziale beneficio in termini di sopravvivenza per chi assume il farmaco rispetto al placebo. Sono in corso ulteriori analisi dell’NfL, di altri biomarcatori e della sopravvivenza a lungo termine.
Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni sul CNM-Au8, clicca qui.
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AMX0035 riceve un parere negativo dal Comitato CHMP dell’Agenzia Europea dei Medicinali
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha annunciato un parere negativo per l’approvazione condizionata del AMX0035 (Albrioza). Il gruppo di esperti del CHMP esamina le prove scientifiche e formula un parere sull’approvazione di nuovi farmaci in Europa. Il comitato si è basato sui dati dello studio di fase 2 CENTAUR. Amylyx, l’azienda farmaceutica che ha sviluppato AMX0035, ha annunciato che chiederà un riesame. Questo processo richiederà circa 4 mesi.
Nel Regno Unito: L’EMA determina le approvazioni per l’UE. Dopo la Brexit, è stato istituito un processo (noto come procedura di affidamento della decisione della Commissione europea) che consente all’ente regolatore per la Gran Bretagna (Inghilterra, Galles e Scozia), denominato come Medicines Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), di affidarsi a una decisione presa dall’EMA per l’approvazione di nuovi trattamenti. Questo è il percorso normativo che Amylyx sta attualmente seguendo per il Regno Unito.
Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni sul AMX0035, clicca qui.
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Altre notizie..
Annunciato un nuovo programma che mira a portare più velocemente i potenziali farmaci per la SLA/MND negli studi clinici
È stato annunciato un nuovo programma di medicina sperimentale, noto come EXPErimental medicine Route To Success in ALS (EXPERTS-ALS), progettato per testare rapidamente trattamenti promettenti. Si tratta di un programma di punta dell’UK MND Research Institute (UK MND RI). EXPERTS-ALS identificherà rapidamente i farmaci più promettenti da sottoporre a studi clinici più ampi di fase 3 per valutarne i benefici per le persone affette da SLA.
La piattaforma sperimenterà inizialmente farmaci riproposti (farmaci già utilizzati per altre patologie) in piccoli gruppi di persone affette da SLA per un periodo massimo di 6 mesi, per verificare se i livelli di un marcatore del danno neuronale, chiamato catena leggera del neurofilamento, diminuiscono con il trattamento. Attualmente è in fase di allestimento e l’équipe spera di iniziare a testare i farmaci nell’estate del 2024. Il programma EXPERTS-ALS contribuirà inoltre a sviluppare la prossima generazione di ricercatori sulla SLA e sarà guidato dal professor Martin Turner (Università di Oxford) e dal professor Chris McDermott (Università di Sheffield).
L’MND Association intende contribuire al finanziamento di questo programma insieme al Dipartimento della Salute e dell’Assistenza Sociale (attraverso l’Istituto Nazionale per la Ricerca sulla Salute e l’Assistenza), MND Scotland, My Name’s Doddie Foundation e LifeArc.
Leggi di più nel MND Blog di Ricerca.
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L’MND Association investe nello studio clinico MND-SMART
L’MND Association ha stanziato 500.000 sterline per MND-SMART, la prima sperimentazione su piattaforma del Regno Unito. La sperimentazione è stata progettata per durare diversi anni e dare la possibilità a un maggior numero di persone con la SLA/MND di partecipare a un trial. Il finanziamento dell’MND Assocation è in collaborazione con MND Scotland, che ha contribuito con altri 2 milioni di sterline, per un investimento complessivo di 2,5 milioni di sterline da parte di entrambe le associazioni. Questo investimento aggiuntivo da parte di entrambi gli enti di beneficenza contribuirà a mantenere l’infrastruttura per consentire a MND-SMART di testare nuovi farmaci per gli anni a venire.
MND-SMART ha un disegno di sperimentazione innovativo che consente di testare più di un farmaco contemporaneamente, accelerando i progressi e riducendo il numero di persone assegnate al placebo (farmaco fittizio). La sperimentazione ha già reclutato oltre 500 partecipanti e sta attualmente testando 3 potenziali farmaci.
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Per ulteriori informazioni su MND Smart, clicca qui.
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Partecipare nella ricerca
Giornata delle famiglie per la cura della SLA/MND ereditaria (FaTHoM) 2023
FaTHoM è un’iniziativa del team dell’Università di Oxford per riunire la comunità delle famiglie colpite da forme ereditarie (genetiche) di SLA/MND. Con incontri ed eventi che consistono in interventi di esperti su questioni chiave che riguardano queste famiglie, FaTHoM è aperta a tutte le persone che vivono con una forma ereditaria di SLA/MND e ai parenti stretti di coloro che sono affetti da forme ereditarie della malattia.
Il FaTHoM day 2023 è una giornata dedicata alle persone affette da forme genetiche di SLA e alle loro famiglie. Un’opportunità per conoscere le sperimentazioni e le ricerche attuali e future da parte di neurologi e ricercatori di spicco e per incontrare altre famiglie di tutto il Paese che convivono con la SLA ereditaria in un ambiente educativo amichevole e di supporto.
Tutti coloro che convivono con una forma di SLA che è stata collegata dal test del DNA a una specifica alterazione genetica sono incoraggiati a partecipare a questa giornata. È anche un evento per i parenti stretti di queste persone. Sono ammesse al massimo 4 persone per famiglia e tutti devono avere più di 18 anni. L’evento si svolgerà dalle 9.30 alle 17.00 di mercoledì 27 settembre 2023 presso la Saïd Business School dell’Università di Oxford. La partecipazione è gratuita e il pranzo è incluso.
Iscriviti all’evento, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni dell’evento FaTHoM, clicca qui.
Un’ultima parola…
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