“Siamo estremamente delusi della decisione inaccettabile da parte dell’EMA. Essa dimostra la scarsa conoscenza della SLA su tutti i fronti, le esigenze insoddisfatte della nostra comunità e l’enorme impegno che dobbiamo continuare ad impiegare affinchè si trovino soluzioni per alleviare il dolore e la perdita di vita che derivano da questa malattia devastante. Desideriamo ringraziare le persone affette da SLA, i caregiver, gli sperimentatori e il personale dello studio clinico per la loro partecipazione allo sviluppo dell’AMX0035. Continuremo a lavorare costantemente per aiutare la comunità italiana ed internazionale e incoraggiamo tutti a farsi avanti ad aiutarci. Il futuro della SLA dipenderà anche da te”, dichiarano il Fondatore Emerito Andrea Zicchieri e la Presidente Nicoletta De Rossi di conSLAncio.
Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, 23 Giugno 2023 (in inglese); Agenzia europea per i medicinali, 23 Giugno 2023 (in inglese)
Oggi Amylyx Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) ha espresso parere negativo sulla richiesta di autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di AMX0035 (ALBRIOZA™) (fenilbutirrato di sodio e ursodoxicoltaurina [noto anche come taurursodiolo]) per il trattamento di adulti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) nell’Unione Europea.
“Siamo fiduciosi nella forza dei nostri dati di prova CENTAUR, che riteniamo soddisfino i criteri approvazione condizionata. Questi dati sono stati anche alla base della piena approvazione ricevuta dalla U.S. Food and Drug Administration e l’approvazione con condizioni da parte di Health Canada”, ha affermato Tammy Sarnelli, Global Head, Regulatory Affairs and Clinical Compliance presso Amylyx. “Non siamo d’accordo con l’opinione del CHMP e richiederà una procedura formale di riesame dell’attuale domanda di autorizzazione all’immissione in commercio.”
Amylyx richiederà una procedura formale di riesame che si baserà sull’attuale domanda e sui dati clinici dello studio CENTAUR, che sono stati anche alla base dell’approvazione completa ricevuta dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dell’approvazione condizionata da parte di Health Canada. Lo studio ha raggiunto il risultato primario prestabilito e AMX0035 è la prima terapia per la SLA a dimostrare, nello stesso studio, sia un beneficio statisticamente significativo nella funzione, sia un beneficio osservato sulla sopravvivenza in un’analisi post hoc a più lungo termine. I dati del CENTAUR sono stati pubblicati sulle riviste mediche peer-reviewed New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve e Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry. AMX0035 ha dimostrato un profilo di sicurezza generalmente ben tollerato nello studio CENTAUR, con tassi simili di eventi avversi e interruzioni nei gruppi AMX0035 e placebo durante la fase randomizzata di 24 settimane; tuttavia, gli eventi gastrointestinali si sono verificati con maggiore frequenza (≥2%) nel gruppo AMX0035.
“Continueremo a impegnarci con CHMP ed EMA attraverso il processo di riesame con l’obiettivo di rendendo ALBRIOZA disponibile in Europa così come negli Stati Uniti e in Canada. Sappiamo quanto sia prezioso il tempo è per le persone affette da SLA e le loro famiglie”, hanno dichiarato Joshua Cohen e Justin Klee, Co-CEO di Amylyx. La procedura di riesame è un processo di circa quattro mesi, che include la nomina di un relatore e correlatore diversi dalla valutazione iniziale. Al termine del ri- esame, il CHMP adotterà un parere finale.
La SLA, nota anche come Malattia di Charcot o come la forma più comune di malattia del motoneurone (MND), è una malattia dal rapido progresso e fatale, per la quale non sono stati approvati nuovi trattamenti nell’Unione Europea da oltre 25 anni. Si stima che in Europa vivano oltre 30.000 persone affette da SLA.
La procedura di riesame dura circa quattro mesi e prevede la nomina di un relatore e di un correlatore diversi rispetto alla valutazione iniziale. Al termine del riesame, che può durare fino a 60 giorni attivi, il CHMP adotterà un parere finale.
“Mentre il nostro MAA continua ad essere in fase di revisione, lavoreremo anche per completare la nostra Fase 3 globale Studio PHOENIX, con risultati topline previsti per la metà del 2024, che forniranno importanti informazioni aggiuntive dati sul profilo di efficacia e sicurezza di ALBRIOZA”, ha dichiarato Stéphanie Hoffmann-Gendebien, Generale Manager e Head of EMEA presso Amylyx. “Rimaniamo impegnati a esplorare tutti i potenziali percorsi da seguire. Non ci sono state nuove innovazioni approvate in Europa per questa malattia devastante in oltre 25 anni, e riconosciamo l’urgente necessità della comunità SLA in Europa di accedere a nuove opzioni terapeutiche”.
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