N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Settembre 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Il comitato consultivo della FDA ha votato contro l’approvazione del NurOwn negli Stati Uniti;
• I ricercatori hanno ottenuto il primo finanziamento dal programma Pre-Fellowship della MND Association;
• Un nuovo studio clinico di fase 1 testa un potenziale dispositivo che potrebbe rallentare la progressione della SLA;
• Un nuovo candidato al trattamento dimostra di ridurre l’infiammazione nella SLA;
• Interrotto lo studio MND-SMART sul trazodone e memantina per mancanza di benefici.
La nuova campagna sul costo della vita “Through the Roof”
Il team delle campagne della MND Association ha lanciato una nuova campagna sul costo della vita, denominata “Through the Roof”. La campagna chiede al governo di attuare con urgenza un sostegno energetico più mirato per le persone affette da SLA, per evitare che le bollette dell’energia salgano alle stelle.
Hanno lavorato con le persone affette da SLA per indagare sui costi e sulle sfide affrontate durante la crisi del costo della vita. Ne è scaturito un rapporto che evidenzia i risultati e formula raccomandazioni per l’azione del governo.
Chiedono alle persone di inviare un’e-mail ai loro parlamentari locali per sollecitarli ad agire per impedire che i prezzi dell’energia salgano alle stelle per le persone affette da SLA.
Leggi di più sulla campagna, cliccando qui.
Per coloro nel Regno Unito, scrivere al tuo MP via posta elettronica.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Studi Clinici
Il comitato consultivo della FDA ha votato contro l’approvazione del NurOwn negli Stati Uniti
BrainStorm ha annunciato l’esito della riunione del comitato consultivo della Food and Drug Administration (FDA) su NurOwn come trattamento per la SLA. Complessivamente, alla domanda “I dati presentati dimostrano una sostanziale evidenza di efficacia per il trattamento della SLA da lieve a moderata?”, il comitato ha risposto negativamente. Il gruppo ha votato 17 volte contro 1 (e 1 astenuto) che le prove presentate non dimostrano che NurOwn sia un trattamento efficace per la SLA da lieve a moderata.
Sebbene la FDA prenda in considerazione le raccomandazioni dei suoi comitati consultivi, le raccomandazioni del gruppo non sono vincolanti. La decisione finale sull’approvazione della domanda di licenza biologica per NurOwn sarà presa dalla FDA entro l’8 dicembre 2023.
Leggi il comunicato stampa ufficiale.
Per ulteriori informazioni su NurOwn, clicca qui.
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Pubblicazioni di ricerca
Un nuovo studio clinico di fase 1 testa un potenziale dispositivo che potrebbe rallentare la progressione della SLA
PathMaker ha annunciato l’avvio di una sperimentazione di fase 1 per testare il proprio dispositivo chiamato MyoRegulator nelle persone affette da SLA. Il dispositivo mira a ridurre l’ipereccitabilità, ovvero l’invio anomalo e più frequente di segnali elettrici, che nel tempo può causare danni ai neuroni. Si ritiene che la riduzione dell’ipereccitabilità possa contribuire a preservare la salute dei motoneuroni e a rallentare la progressione della malattia. MyoRegulator non è invasivo e funziona attraverso la pelle per inviare messaggi ai neuroni del midollo spinale.
Lo studio di fase 1 è uno studio in aperto, il che significa che tutti i partecipanti allo studio proveranno il dispositivo, e recluterà persone affette da SLA negli Stati Uniti per testare la sicurezza di questo dispositivo e verificare se può essere pratico da usare e vantaggioso per le persone affette da SLA.
Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
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Interrotto lo studio MND-SMART sul trazodone e memantina per mancanza di benefici
Il comitato indipendente per lo studio clinico MND-SMART ha recentemente rivisto l’analisi ad interim della fase 2 per memantina e trazodone. È stato deciso di non proseguire la sperimentazione per nessuno dei due farmaci, in quanto è altamente improbabile che l’uno o l’altro mostrino benefici per le persone affette da SLA. La decisione si è basata sul fatto che non si è registrato alcun miglioramento significativo nel tasso di variazione della scala ALSFRS-R rispetto al placebo, il che indica che non c’è stato alcun cambiamento nel tasso di progressione della malattia. In quanto sperimentazione su piattaforma, MND-SMART consente di rimuovere rapidamente i farmaci che non mostrano alcun beneficio. Gli studi su piattaforma consentono inoltre di aggiungere facilmente nuovi farmaci alla sperimentazione. Nei prossimi due anni è prevista l’aggiunta di altri tre farmaci a MND-SMART.
MND-SMART sta ancora sperimentando l’amantadina, che è stata introdotta nello studio nell’aprile 2023. Le persone che hanno partecipato allo studio avranno la possibilità di rientrare in MND-SMART e di essere randomizzate negli altri bracci dello studio.
Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
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Studi di ricerca
Un nuovo candidato al trattamento dimostra di ridurre l’infiammazione nella SLA
Una nuova potenziale terapia chiamata AB126, sviluppata da Aruna Bio, è stata progettata per ridurre l’infiammazione e promuovere la protezione e la sopravvivenza dei motoneuroni. Questa terapia consiste in esosomi, piccoli pacchetti di proteine e altri composti necessari alle cellule per comunicare tra loro. Gli esosomi di AB126 sono prodotti da cellule staminali cerebrali e si ritiene che aumentino la crescita e la riparazione dei neuroni.
In modelli di SLA, AB126 è risultato in grado di ridurre l’infiammazione e un marcatore biologico di danno neuronale noto come catena leggera del neurofilamento (NfL). Questi primi test mostrano risultati promettenti per continuare a sviluppare e testare l’AB126 per capire se può essere utile come trattamento per la SLA.
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Altre notizie..
I ricercatori hanno ottenuto il primo finanziamento dal programma Pre-Fellowship dell’MND Association
Due ricercatori britannici sono stati annunciati come i primi a ricevere un finanziamento attraverso il nuovo programma di pre-borsisti dell’MND Association. Il programma di borse di studio preliminare per la SLA, unico nel suo genere, è finanziato dalla MND Association e amministrato da MND Scotland. La dottoressa Alannah Mole dell’Università di Sheffield e la dottoressa Emily Carroll dell’Università di Oxford sono state selezionate per ricevere il finanziamento. Il programma fornisce 12-18 mesi di fondi per colmare una lacuna di finanziamento e mira ad aiutare a mantenere i ricercatori all’inizio della carriera che hanno scelto di studiare la SLA.
Questo programma consentirà ai titolari di raccogliere i dati necessari a dimostrare il potenziale della loro ricerca, che potrebbe portare a borse di studio a lungo termine. La ricerca del dottor Mole esaminerà la sequenza e la tempistica degli eventi che portano al malfunzionamento delle cellule nervose nella SLA. Mentre il dottor Carroll esaminerà i farmaci esistenti, attualmente utilizzati per il trattamento di altre patologie, per vedere se potrebbero essere efficaci nel trattamento della SLA.
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Un’ultima parola…
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