Autori: Giampaolo Merlini, M.D., Jessica Mandrioli M.D., PhD, Fabiola De Marchi, M.D., PhD, Elisabetta Pupillo, PharmD, PhD, Rossella Spataro, M.D., PhD, Laura Libonati, M.D., PhD, Elena Grossini, M.D., PhD, Silvia Rota, M.D., Tiziana Petrozziello, PhD, Monica Consonni, PhD, Vittoria Lombardi, PhD, Marina Boido, PhD, Roberta Schellino, PhD, Daisy Sproviero, PhD, Valeria Gerbino, PhD, Monica Feole, PhD, Leggi di piùSLA: 6 Cose da Seguire nel 2026[…]
• I dati a lungo termine pubblicati su JAMA Neurology illustrano ulteriormente gli effetti di QALSODY di Biogen sulla funzionalità, la forza e la sopravvivenza nella SOD1-SLA. • Nel corso di 3 anni, un sottogruppo di partecipanti trattati con QALSODY ha recuperato funzioni e forza precedentemente perdute, un risultato mai riportato prima nella storia naturale Leggi di piùLa rivista Journal of the American Medical Association (JAMA) Neurology pubblica i risultati a lungo termine dello studio di fase 3 VALOR su QALSODY (Tofersen) e della sua estensione in aperto nella SOD1-SLA[…]
N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di luglio 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Annunciati i risultati dello studio di fase 2 su TPN-101; • La terapia genica migliora la segnalazione tra i motoneuroni nei primi Leggi di piùMNDA newsletter – luglio 2024[…]
N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation. Benvenuti all’edizione di maggio 2024 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association. In questa nuova edizione: • Una nuova terapia psicologica si dimostra promettente nel migliorare la qualità di vita delle persone affette da SLA; • I ricercatori identificano Leggi di piùMNDA newsletter – maggio 2024[…]
Fonte: Biogen, Inc., 16 maggio 2024 (in inglese) • Lo sviluppo di BIIB105, un oligonucleotide antisenso in fase di sperimentazione per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), sarà interrotto sulla base dei dati dello studio di Fase 1/2 ALSpire; • Biogen e Ionis proseguono il loro impegno di lunga data nello sviluppo di terapie per la SLA, Leggi di piùBiogen e Ionis annunciano i risultati topline dello studio ALSpire (BIIB105) di fase 1/2 nella Sclerosi Laterale Amiotrofica[…]
Fonte: Agenzia Europea per i medicinali (EMA); Biogen, Inc.; 23 Febbraio 2024 (in inglese) • La SLA-SOD1 è una forma genetica di SLA devastante, uniformemente fatale e ultra-rara, che colpisce meno di 1.000 persone in Europa1; • Con QALSODY, Biogen ha fatto progredire il ruolo del neurofilamento nello sviluppo di nuovi farmaci per la SLA, con il Leggi di piùQALSODY® (tofersen) di Biogen, la prima terapia per il trattamento di una forma genetica e rara di SLA (SLA-SOD1), ha ricevuto il parere positivo dall’EMA CHMP[…]
L’Associazione conSLAncio Onlus, fondata da Andrea Zicchieri, aderente all’International Alliance of ALS/MND Associations (Alleanza Internazionale delle Associazioni SLA/MND) e EUpALS (Organizzazione Europea per professionisti e pazienti affetti da SLA), era presente al 34° Simposio Internazionale sulla SLA/MND, 6-8 Dicembre 2023 a Basilea, Svizzera. Questo Simposio è la più grande conferenza al mondo sulla Sclerosi Laterale Leggi di piùTutte le notizie dal 34° Simposio Internazionale sulla SLA/MND 2023[…]
Fonte: Biogen, Inc., 25 Aprile 2023 (in inglese) • La FDA ha concesso l’approvazione accelerata di QALSODY sulla base della riduzione del neurofilamento, un marcatore della neurodegenerazione; • La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) di tipo superossido dismutasi 1 (SOD1) è una forma genetica di SLA devastante, fatale e molto rara, con circa 330 persone negli Leggi di piùL’FDA approva il trattamento QALSODY™ (Tofersen) per il trattamento della SLA-SOD1 negli Stati Uniti[…]
Lo studio FUSION analizza la sicurezza e l’efficacia del farmaco in studio “ION363” per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) causata da mutazioni nel gene FUS, che rappresenta circa l’1%-5% dei casi di SLA. Questo studio è sponsorizzato da Ionis Pharmaceuticals. Il reclutamento è appena iniziato in Italia. . Caratteristiche del farmaco sperimentale Leggi di più#TRICALS: Inizia il reclutamento dello studio FUSION (ION363) per la SLA-FUS in Italia[…]