N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
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Benvenuti all’edizione di Novembre 2025 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Annunciati i risultati preliminari dello studio di fase 2a su SPG302 per la SLA;
• Nel Regno Unito prende il via una nuova sperimentazione sul monitoraggio sanitario a distanza per la SLA;
• Una ricerca preliminare sta valutando se il nuovo farmaco M102 possa avere un effetto protettivo nei modelli di laboratorio della SLA;
• Partecipa alla ricerca: Esplorare le esperienze degli operatori sanitari che lavorano con persone affette da SLA;
• Partecipa alla ricerca: Esplorare le variazioni nella valutazione dei bisogni di assistenza sociale;
• Notizie dall’associazione: nomina del nostro primo professore Rob Burrow.
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Presentiamo il nostro Simposio LIVE, in diretta da San Diego!
Sono in corso gli ultimi preparativi per il 36° Simposio Internazionale sulla SLA/MND dell’MND Association, che si terrà dal 5 al 7 dicembre a San Diego, negli Stati Uniti. Si tratta della più grande conferenza medica e scientifica sulla malattia, che attira i leader mondiali nella ricerca sulla SLA.
E per la prima volta in assoluto, seguiremo l’evento in diretta, fornendovi le ultime notizie e gli aggiornamenti sul Simposio ovunque vi troviate nel mondo.
Il ricco programma del Simposio copre tutti gli aspetti, dalle promettenti sperimentazioni cliniche, all’impatto psicologico e ai biomarcatori, fino alle tecnologie assistive, comprese le interfacce cervello-computer che ripristinano la comunicazione.
Che tu sia una persona affetta da SLA, un ricercatore o un operatore sanitario, potrai seguire il Simposio IN DIRETTA, ora per ora, giorno per giorno.
La copertura inizierà venerdì 5 dicembre alle 08:30 EST/ora di San Diego, ovvero alle 16:30 GMT/ora del Regno Unito.
Segui il simposio IN DIRETTA dal 5-7 dicembre!
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Notizie sugli studi clinici
Annunciati i risultati preliminari dello studio di fase 2a su SPG302 per la SLA
Spinogenix ha annunciato i risultati preliminari dello studio di fase 2a condotto su 23 pazienti affetti da SLA con SPG302. Ai partecipanti dello studio è stato somministrato SPG302 o un placebo (farmaco inattivo) per 28 giorni, dopodiché tutti i partecipanti hanno ricevuto il trattamento attivo per altri 140 giorni.
Lo studio ha dimostrato che SPG302, un trattamento da assumere una volta al giorno sotto forma di pillola, è sicuro e ben tollerato dai pazienti affetti da SLA. L’82% dei partecipanti trattati con SPG302 ha riscontrato una stabilizzazione o un miglioramento del proprio tasso di declino alla fine dello studio, come determinato dai punteggi ALSFRS-R. Rispetto alle persone affette da SLA che non hanno partecipato alla sperimentazione, denominate controlli storici, i partecipanti alla sperimentazione hanno mostrato un rallentamento del 76% del tasso di declino funzionale. Le registrazioni dell’attività cerebrale hanno mostrato miglioramenti nei modelli cerebrali, a conferma dei miglioramenti osservati nel declino funzionale. Anche i biomarcatori misurati nella sperimentazione hanno contribuito a confermare che il farmaco agisce come previsto all’interno dell’organismo. I risultati completi della sperimentazione dovrebbero essere annunciati questa settimana in occasione del nostro Simposio internazionale sulla SLA/MND a San Diego.
SPG302 è un nuovo farmaco progettato per ripristinare le connessioni tra neuroni e muscoli. Si tratta di un nuovo tipo di terapia rigenerativa per la SLA e questi risultati aprono la strada a una sperimentazione clinica più ampia per testare SPG302 su un numero maggiore di persone colpite dalla malattia.
Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
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Nel Regno Unito prende il via una nuova sperimentazione sul monitoraggio sanitario a distanza per la SLA
La Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust, in collaborazione con l’Università di Sheffield, ha annunciato l’avvio di una nuova sperimentazione per studiare il monitoraggio remoto nella SLA. La sperimentazione DENIM, finanziata dal National Institute for Health and Care Research (NIHR), mira a verificare se la tecnologia di monitoraggio remoto possa rimuovere gli ostacoli all’uso della ventilazione non invasiva (NIV) per la SLA.
Grazie ai progressi tecnologici, i medici possono monitorare in tempo reale e da remoto i dati provenienti dai moderni dispositivi NIV, in modo da poter apportare rapidamente le modifiche necessarie senza doversi recare in clinica. Tuttavia, questa pratica non è ancora molto diffusa nel Regno Unito a causa delle risorse e delle competenze limitate all’interno delle fondazioni del Servizio Sanitario Nazionale (NHS).
Questo studio clinico sarà condotto in 12 trust del Servizio Sanitario Nazionale (NHS) nel Regno Unito e ha lo scopo di verificare se una combinazione di monitoraggio remoto e formazione specialistica per i medici possa migliorare i risultati e la qualità della vita delle persone affette da SLA. Si spera che questo studio fornisca le prove necessarie per introdurre il monitoraggio remoto della NIV nell’assistenza sanitaria di routine del NHS, in modo che in futuro tutte le persone affette da SLA possano accedervi.
Leggi il comunicato, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni sullo studio, clicca qui.
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Notizie sulla ricerca
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Una ricerca preliminare sta valutando se il nuovo farmaco M102 possa avere un effetto protettivo nei modelli di laboratorio della SLA
Un gruppo di ricercatori dell’Istituto di Neuroscienze Traslazionali (SITraN) dell’Università di Sheffield, in collaborazione con un’azienda biotecnologica chiamata Aclipse Therapeutics, ha sviluppato un farmaco candidato per la SLA chiamato M102. In precedenza, i ricercatori avevano testato gli effetti dell’M102 su un modello murino di SLA e avevano scoperto che mostrava segni di protezione nei confronti dei motoneuroni. Ora, i ricercatori hanno pubblicato ulteriori dati preliminari relativi ai test sugli effetti dell’M102 su modelli murini e cellulari di SLA in laboratorio.
I ricercatori hanno testato l’M102 su due diversi modelli murini di SLA e hanno scoperto che il farmaco sembrava proteggere i motoneuroni e ritardare la progressione della SLA nei topi. Hanno anche scoperto che le cellule coltivate in laboratorio da persone affette da SLA erano meno dannose per i motoneuroni dopo il trattamento con M102. Hanno scoperto che il farmaco sembra agire su più vie che si ritiene causino la neurodegenerazione nella malattia. Questi risultati suggeriscono che l’M102 potrebbe essere in grado di proteggere i neuroni nelle persone affette da SLA e aprono la strada a futuri studi che aiutino a comprendere meglio la sicurezza e i potenziali effetti dell’M102 come candidato terapeutico per la SLA.
“Questo studio si basa su ricerche precedenti finanziate dalla MND Association e rappresenta un promettente passo avanti in questa fase iniziale. Nei test sui topi e sulle cellule in laboratorio, il farmaco sembrava proteggere le cellule nervose e rallentare la progressione della SLA agendo su diversi processi biologici contemporaneamente, anziché su uno solo. Ciò potrebbe aumentare le possibilità che sia efficace, ma significa anche che i controlli di sicurezza sono particolarmente importanti, poiché potrebbe esserci una maggiore probabilità di effetti collaterali indesiderati o addirittura dannosi. Questi risultati sono incoraggianti, ma c’è ancora molta strada da fare prima di sapere se sarà efficace negli esseri umani”. – Dr Brian Dickie, MBE, Direttore scientifico presso l’MND Association
Leggi il manoscritto pubblicato sulla rivista scientifica Nature.
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Partecipare alla ricerca
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Esplorare le esperienze degli operatori sanitari che lavorano con persone affette da SLA
La SLA è una malattia complessa, che può progredire rapidamente. Gli operatori sanitari possono trovarsi a lavorare con persone che subiscono notevoli cambiamenti fisici, cognitivi o emotivi tra un appuntamento e l’altro. Ciò può essere impegnativo e difficile. Attualmente, vi è scarsa comprensione delle esigenze degli operatori sanitari che lavorano con persone affette da SLA.
Questo studio mira a comprendere meglio le esperienze emotive degli operatori sanitari che lavorano con persone affette da SLA e il modo in cui affrontano le sfide del loro ruolo. Esplorerà inoltre quali ulteriori forme di sostegno potrebbero essere utili. I ricercatori sperano che lo studio contribuisca a orientare le politiche e i servizi futuri per sostenere meglio il benessere degli operatori sanitari che lavorano nell’assistenza alle persone affette da SLA.
Se sei un operatore sanitario che lavora con persone affette da SLA, puoi partecipare a questa ricerca.
Per ulteriori informazioni e per partecipare, clicca qui.
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Analisi delle variazioni nelle valutazioni dei bisogni di assistenza sociale
Si sa poco delle esperienze delle persone che hanno subito una valutazione delle esigenze di assistenza sociale. Secondo la definizione del Servizio sanitario nazionale britannico (NHS), tale valutazione viene effettuata da un funzionario del consiglio locale, ad esempio un terapista occupazionale o un assistente sociale, per valutare la capacità di una persona di svolgere le attività quotidiane quali lavarsi, vestirsi e cucinare. Il funzionario può raccomandare l’assistenza pratica di un assistente retribuito o modifiche alla casa. La valutazione delle esigenze dell’assistente, secondo la definizione del Servizio Sanitario Nazionale, esamina gli aspetti che potrebbero semplificare la vita dell’assistente, tra cui la possibilità di affidare ad altri la cura della persona assistita per concedersi una pausa, l’aiuto nel giardinaggio e nelle faccende domestiche e la consulenza sui benefici per gli assistenti.
Esistono diversi ostacoli all’accesso alla valutazione dei bisogni assistenziali sociali o alla valutazione dei bisogni dei caregiver. Tra questi figurano la posizione geografica, l’età, il sesso, l’etnia e il livello di istruzione. Lo scopo di questo studio è quello di esplorare le esperienze delle persone affette da una malattia neurodegenerativa (come la SLA) e dei loro caregiver non retribuiti in merito all’ottenimento di una valutazione dei bisogni assistenziali sociali/dei bisogni dei caregiver e ai successivi servizi di assistenza e supporto forniti. I ricercatori desiderano scoprire quanto sia stato facile o difficile il processo, se le persone abbiano ricevuto tutto il sostegno di cui avevano bisogno e quale tipo di sostegno possa mancare alle persone affette da una malattia neurodegenerativa e ai loro caregiver non retribuiti.
Per ulteriori informazioni e per partecipare, clicca qui.
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Notizie dall’MND Association
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Nomina del nostro primo professore Rob Burrow
Un neurologo e genetista di fama mondiale dell’Università di Sheffield è stato nominato alla prima cattedra Rob Burrow in Neurobiologia Traslazionale, intitolata alla leggenda del rugby Rob Burrow CBE, recentemente scomparso.
Finanziata dall’MND Association in onore del suo defunto patrono, la cattedra è stata assegnata al dottor Johnathan Cooper-Knock, che lavora presso lo Sheffield Institute for Translational Neuroscience. Il premio gli consentirà di accelerare il suo lavoro di ricerca sui geni alla base della SLA e di aprire nuove strade per il trattamento della malattia.
Abbiamo una lunga tradizione di investimenti in ricercatori di talento nel campo della SLA e abbiamo stanziato 1,5 milioni di sterline in otto anni per la cattedra, che consentirà al dottor Cooper-Knock di dedicare più tempo alla ricerca, creare il suo team scientifico e ampliare le sue indagini sulle cause e sui trattamenti.
Leggi il comunicato, cliccando qui.
Di seguito è riportata un’immagine del dottor Johnathan Cooper-Knock mentre discute con il nostro capo ricercatore, il dottor Brian Dickie, MBE.
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