• Lo studio EXPERTS-ALS ha rilevato che la metformina e la nifedipina non riducono i livelli di catena leggera dei neurofilamenti nel sangue. Di conseguenza, l’arruolamento di nuovi partecipanti è stato interrotto nel braccio dello studio dedicato alla metformina e alla nifedipina.
• Questo studio è stato elencato nel sommario di conSLAncio, SLA: 6 Cose da Seguire nel 2026.
Fonte: 10 agosto 2026, EXPERTS-ALS
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Cos’è EXPERTS-ALS?
EXPERTS-ALS è uno studio di ricerca ideato per valutare rapidamente il potenziale dei farmaci nel rallentare la progressione della SLA. A tal fine, analizziamo le variazioni di un marcatore ematico denominato catena leggera dei neurofilamenti.
I livelli più bassi di neurofilamenti sono associati a un rallentamento della progressione della disabilità nelle persone affette da SLA.
EXPERTS-ALS non è concepito per dimostrare se un farmaco apporti un beneficio clinico alle persone affette da SLA, inteso come il modo in cui una persona si sente, funziona o sopravvive. Può solo individuare un segnale precoce di rallentamento della malattia. Il suo obiettivo è identificare rapidamente i farmaci più promettenti da sottoporre alle sperimentazioni cliniche su scala più ampia necessarie per verificarne l’efficacia (studi di fase 3). Quando identificheremo un farmaco che determina una riduzione significativa e rilevante dei livelli di neurofilamenti e che potenzialmente rallenta la progressione della SLA, raccomanderemo che venga considerato prioritario per la valutazione dei benefici clinici in uno studio di fase 3.
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Che cos’è un’analisi ad interim?
Si parla di un’analisi ad interim quando i risultati vengono esaminati nel corso dello studio, mentre i partecipanti stanno ancora assumendo i farmaci oggetto dello studio.
Quando un’analisi ad interim evidenzia che un farmaco non sembra ridurre statisticamente i livelli di neurofilamenti, interrompiamo la somministrazione ai nuovi partecipanti. Ciò non significa che i farmaci la cui somministrazione è stata interrotta abbiano causato alcun danno. Queste decisioni seguono rigide linee guida concordate da un gruppo di medici e ricercatori esperti prima dell’inizio dello studio.
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Quali sono stati i risultati relativi alla metformina e alla nifedipina?
Un gruppo indipendente di medici e statistici ha esaminato i dati raccolti finora.
I risultati hanno dimostrato che il livello di neurofilamenti in presenza di metformina e nifedipina non è variato. Ciò significa che il farmaco non rallenta in modo significativo il decorso della malattia nella SLA. Il gruppo di supervisione indipendente ha raccomandato di interrompere la sperimentazione di questo farmaco su nuovi partecipanti.
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Chi è stato incluso nell’analisi?
Metformina:
• 36 partecipanti sono stati trattati con metformina.
• 22 partecipanti hanno fornito i campioni di sangue alla settimana 18, utilizzati per l’analisi.
• 5 partecipanti hanno interrotto il trattamento prima della settimana 18. I loro dati continuano a costituire una parte importante del corpus complessivo di dati dello studio.
Nifedipina:
• 31 partecipanti sono stati trattati con nifedipina.
• 18 partecipanti hanno fornito i campioni di sangue alla settimana 18, utilizzati per l’analisi.
• 1 partecipante ha interrotto il trattamento prima della settimana 18. I suoi dati continuano a costituire una parte importante del corpus complessivo di dati dello studio.
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Cosa significa questo per le persone?
I partecipanti che stanno attualmente assumendo metformina e nifedipina interromperanno l’assunzione del farmaco, immediatamente o in occasione della loro prossima visita di studio. Ciò ci consentirà di raccogliere tutti i dati e di verificare l’eventuale presenza di differenze nella risposta dei livelli di neurofilamenti tra i vari partecipanti. È importante precisare che l’interruzione di un braccio farmacologico in questo tipo di analisi non è dovuta a problemi di sicurezza. Non vi sono prove che uno dei due farmaci abbia causato danni.
I risultati non incidono sul trattamento dei partecipanti che stanno attualmente assumendo uno degli altri farmaci oggetto dello studio.
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Cosa significa questo per lo studio?
Comprendiamo che possa essere deludente apprendere che la metformina e la nifedipina non riducono i livelli di neurofilamenti. Tuttavia, si tratta di una tappa importante per EXPERTS-ALS e i dati raccolti dai partecipanti sono comunque estremamente utili per far progredire le conoscenze. Ciò dimostra inoltre che il disegno dello studio sta funzionando come previsto, consentendoci di stabilire rapidamente quali farmaci non sono in grado di ridurre i livelli di neurofilamenti.
«Il rapido scartamento della metformina e della nifedipina è proprio ciò di cui la nostra comunità ha bisogno. Certo, avremmo preferito che si individuasse rapidamente un segnale positivo, ma non perdere tre anni con il placebo è esattamente ciò di cui la ricerca ha bisogno. Selezionare, scartare e andare avanti. Velocità» – Lee Millard, rappresentante PPIE di EXPERTS-ALS
“È ovviamente deludente che questo/questi candidati non siano idonei a passare alla fase 3 della sperimentazione, ma è fantastico vedere emergere la ‘prova di concetto’. Il programma Experts-ALS è stato concepito per ridurre notevolmente la durata complessiva del processo di sperimentazione, in modo che solo i farmaci con le maggiori probabilità di successo passino alla fase successiva; ciò comporta un notevole risparmio in termini di tempo, ma anche di fondi sprecati per candidati che difficilmente funzioneranno o che avranno solo benefici molto marginali. Sono entusiasta di sapere che verranno testati sia farmaci innovativi che farmaci riproposti per nuovi usi.” – David Setters, rappresentante dei pazienti (PPIE) di EXPERTS-ALS.
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E ora cosa succede?
I risultati completi saranno ulteriormente analizzati per pubblicarli su una rivista medica e uscirà una sintesi sul sito web dello studio. Hanno un gruppo di esperti composto da medici e scienziati incaricato di individuare i nuovi farmaci da includere nello studio.
In futuro, è probabile che tra questi figurino sia composti innovativi sia farmaci riproposti (farmaci già utilizzati per il trattamento di altre patologie). Nel frattempo, EXPERTS-ALS rimane aperto e attivo. Stanno continuando a reclutare nuovi partecipanti per gli altri bracci terapeutici dello studio: Ropinirolo, Doxiciclina e Salbutamolo.
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Grazie!
Apprezziamo i partecipanti che hanno generosamente dedicato il proprio tempo a prendere parte a questo studio. Senza di loro non potremmo compiere progressi verso un trattamento efficace e li ringraziamo a nome di tutte le persone affette da SLA.
Per ulteriori informazioni su EXPERTS-ALS, visita: https://www.experts-als.uk
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