MNDA newsletter – maggio 2023

Notizie dalla MND Association – Invita il tuo MP al nostro evento per la Giornata Mondiale sulla SLA/MND!

Mercoledì 21 giugno 2023, in occasione della Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla SLA/MND, si terrà un evento parlamentare nel Regno Unito. L’evento contribuirà a far sì che i parlamentari comprendano cos’è la SLA/MND e come colpisce le persone, in modo che possano impegnarsi per garantire che la politica e la legislazione siano a favore della comunità SLA. L’evento metterà in luce una serie di questioni importanti che riguardano la comunità SLA, tra cui l’accesso a nuovi farmaci, l’adattamento degli alloggi, il sostegno a chi si occupa di SLA, il costo finanziario della malattia e l’accesso ai sussidi.

Invitate il vostro parlamentare all’evento inviandogli un’e-mail ora, cliccando qui.

Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.

Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association

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Studi Clinici

Wave Life Sciences ha annunciato i risultati dello studio WVE-004 (C9orf72)

Wave Life Sciences ha annunciato i risultati principali dello studio FOCUS-C9 che sta studiando l’uso di WVE-004 nelle persone affette dalla forma genetica più comune di SLA e FTD. WVE-004 è stato studiato specificamente per le persone affette da SLA/FTD che presentano una mutazione nel gene C9orf72. Lo studio FOCUS-C9 ha esaminato diversi dosaggi e schemi di dosaggio di WVE-004 e li ha confrontati con il placebo.

Il WVE-004 è risultato sicuro e ben tollerato e i livelli di un biomarcatore chiave, noto come poly(GP), si sono ridotti nei soggetti che assumevano il WVE-004. Questa riduzione della poly(GP) indica che il WVE-004 ha abbassato i livelli di proteine tossiche che si ritiene svolgono un ruolo nella SLA/FTD-C9orf72. Purtroppo, il WVE-004 non ha dimostrato di avere alcun beneficio clinico per le persone affette da SLA o FTD. Non è stata osservata alcuna differenza significativa nell’ALSFRS-R tra coloro che hanno assunto WVE-004 e coloro che hanno assunto il placebo. Wave Life Sciences ha deciso di interrompere lo sviluppo WVE-004.

Leggi il comunicato ufficiale in Italiano, cliccando qui.
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Apellis ha annunciato i risultati dello studio Pegcetacoplan

Apellis ha annunciato i risultati principali dello studio MERIDIAN, che studiava il pegcetacoplan come possibile trattamento della SLA. Il farmaco è stato progettato per inibire l’attività di una proteina chiamata C3, coinvolta in una specifica risposta immunitaria chiamata sistema del complemento. Lo studio MERIDIAN ha valutato la sicurezza e l’efficacia di pegcetacoplan per verificare se fosse vantaggioso per le persone affette da SLA rispetto a un placebo. Sebbene il trattamento sia risultato sicuro e ben tollerato, lo studio non ha raggiunto gli obiettivi primari o secondari, il che suggerisce che non ha apportato alcun beneficio clinico alle persone affette da SLA. Apellis ha deciso di interrompere lo sviluppo del pegcetacoplan per la SLA.

Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
Leggi di più sul Pegcetacoplan, cliccando qui.
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Altre notizie

È stato costituito un nuovo gruppo di esperti della SLA e sport

Un nuovo gruppo, convocato da MND Scotland, è stato costituito in risposta alle pubblicazioni scientifiche che indicano un aumento del rischio di sviluppare la SLA tra le persone che praticano sport ad alto livello, tra cui calcio e rugby. Il dottor Nick Cole, nostro responsabile della ricerca, rappresenta l’MND Association in questo nuovo gruppo che lavorerà per esplorare il potenziale legame tra sport e SLA. Il gruppo comprende anche esperti di sport e SLA di tutto il mondo, persone che convivono con la SLA, MND Scotland e la Fondazione My Name’5 Doddie. L’obiettivo del gruppo è quello di comprendere meglio il possibile legame, determinare quali domande di ricerca devono essere poste per identificare eventuali cause sottostanti, nonché determinare quali risorse sono disponibili o necessarie per rispondere a tali domande.

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LifeArc e PrecisionLife formano una nuova collaborazione per accelerare la scoperta di trattamenti mirati

LifeArc e PrecisionLife hanno costituito una nuova collaborazione che mira ad accelerare la scoperta e lo sviluppo di trattamenti mirati per le persone affette da SLA/MND. Questa collaborazione contribuirà a sviluppare le scoperte di PrecisionLife (che lavora insieme alla MND Association, a PrecisionLife, al King’s College di Londra e all’Università di Sheffield) che utilizza l’intelligenza artificiale per identificare sottogruppi e potenziali nuovi trattamenti che potrebbero portare a terapie più personalizzate. Questo lavorerà insieme a nuovi biomarcatori, fondati da PrecisionLife, che potrebbero essere utilizzati per identificare quali farmaci possono funzionare meglio per persone diverse. LifeArc guiderà e coordinerà la parte del progetto relativa alla ricerca sui farmaci, con il supporto di PrecisionLife per la selezione dei bersagli farmacologici più promettenti.

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Partecipa nella ricerca

Partecipa al sondaggio anonimo dell’Alleanza Internazionale delle Associazioni SLA/MND

L’affiliazione dell’Associazione conSLAncio Onlus e della MND Association, The International Alliance of ALS/MND Associations (l’Alleanza Internazionale delle Associazioni SLA/MND), invita la comunità italiana della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) / Malattia del motoneurone (MND) a completare un breve sondaggio anonimo.

L’Alleanza supporta i diritti fondamentali che coinvolgono le persone affette da SLA/MND ed i loro Caregiver. Questo sondaggio è basato sui quei diritti, dunque è necessario che rispondi alle domande sulla base della tua esperienza e, in modo specifico, sull’esperienza circa la SLA/MND.

Il sondaggio è aperto a tutti cliccando qui.

Il sondaggio rimarrà aperto fino al 30 Giugno 2023.

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