N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Luglio 2023 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Una nuova ricerca suggerisce che l’utilizzo di un disegno ibrido negli studi clinici potrebbe ridurre il numero di partecipanti assegnati al placebo;
• Un farmaco candidato sperimentale ha dimostrato di colpire i meccanismi chiave nella SLA/FTD;
• I ricercatori trovano più molecole in posizioni inaspettate nei modelli cellulari di SLA;
• Un nuovo progetto di ricerca esaminerà il possibile collegamento tra lesioni cerebrali traumatiche e aumento del rischio di SLA.
Evento Legacy dell’MND Association
Questo evento Legacy darà ai nostri sostenitori l’opportunità di ascoltare direttamente i ricercatori e il personale di assistenza che sono stati finanziati dalle donazioni dei testamenti.
Martedì 5 settembre, unisciti a noi al Prenton Golf Club, nel Merseyside, per ascoltare i ruoli chiave nel nord-ovest dell’Inghilterra che sono stati in grado di fare la differenza nella lotta contro la SLA/MND grazie al tuo supporto. Durante l’evento, i sostenitori potranno conoscere gli ultimi sviluppi nella ricerca SLA/MND dal nostro capo della ricerca, il dottor Nick Cole e il prof. John Quinn dell’Università di Liverpool. La sessione pomeridiana si concentrerà sull’assistenza, in cui i relatori Debbie Williams, presidente del Wirral Group, e Liz Stear, coordinatrice dell’assistenza SLA/MND, parleranno di come un’eredità ha consentito di finanziare il posto di Liz e di ciò che ha ottenuto in servizio.
Speriamo che potrai partecipare all’evento per ascoltare i relatori e scoprire come le donazioni testamentarie stanno aiutando ora e continueranno a raggiungere un mondo libero da SLA/MND. Registrati per l’evento in Inghilterra cliccando qui entro venerdì 11 agosto.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
.
Studi Clinici
Una nuova ricerca suggerisce che l’utilizzo di un disegno ibrido negli studi clinici potrebbe ridurre il numero di partecipanti assegnati al placebo
I ricercatori dell’University Medical Center di Utrecht hanno scoperto che l’utilizzo di un progetto di sperimentazione clinica ibrida può aiutare a ridurre il numero di partecipanti assegnati al placebo (farmaco fittizio) negli studi clinici sulla SLA/MND. I progetti ibridi utilizzano un gruppo placebo insieme ai dati di un gruppo accuratamente selezionato di persone che non prendono parte alla sperimentazione clinica. Ciò potrebbe consentire di assegnare meno persone al gruppo placebo, il che può essere considerato non etico.
I ricercatori hanno utilizzato un precedente studio clinico per testare la fattibilità dell’approccio. Confrontando i dati del progetto ibrido con quello standard, i ricercatori sono stati in grado di determinare che il trattamento ha avuto lo stesso effetto ma con maggiore precisione. Ciò significa che lo stesso risultato della sperimentazione è stato riscontrato utilizzando meno persone all’interno della sperimentazione, comprese meno persone che hanno ricevuto il placebo. Questo approccio potrebbe aiutare ad accelerare lo sviluppo di nuovi trattamenti, ma sono necessari ulteriori lavori per verificare che questo approccio possa essere utilizzato in una varietà di diversi scenari di sperimentazione clinica.
Leggi il manoscritto, cliccando qui.
.
Pubblicazioni di ricerca
I ricercatori trovano più molecole in posizioni inaspettate nei modelli cellulari di SLA/MND
I ricercatori del Francis Crick Institute e dell’University College di Londra hanno trovato centinaia di molecole nel posto sbagliato nelle cellule nervose SLA/MND. Le molecole colpite sono mRNA, che sono le istruzioni per produrre proteine, e proteine, che svolgono un ruolo vitale nei compiti in ogni cellula del corpo. Precedenti ricerche hanno dimostrato che alcune proteine, inclusa una chiamata TDP-43, si spostano dal centro di controllo della cellula (nucleo) al corpo della cellula (citoplasma) nelle cellule nervose SLA/MND.
Questa nuova ricerca ha esaminato due modelli cellulari con cambiamenti genetici associati a SLA/MND (TARDBP e VCP). I ricercatori hanno trovato altre centinaia di molecole che si trasferiscono nella malattia. È stato anche scoperto che le molecole riposizionate interagiscono maggiormente tra loro rispetto a quelle nel posto giusto. I ricercatori suggeriscono che le molecole potrebbero trascinarsi l’una con l’altra, creando un effetto domino.
È stato anche trovato un potenziale farmaco candidato che potrebbe aiutare a impedire alle molecole di finire nel posto sbagliato, ma sono necessari ulteriori studi per comprendere l’impatto che ciò potrebbe avere sulla malattia.
Leggi il manoscritto, cliccando qui.
Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.
.
Un farmaco candidato sperimentale ha dimostrato di colpire i meccanismi chiave nella SLA/FTD
Athira Pharma ha annunciato che il loro candidato farmaco sperimentale, ATH-1105, si mostra promettente nel ridurre l’infiammazione, la neurodegenerazione e individuare i fattori chiave della SLA/FTD nelle prime ricerche di laboratorio. ATH-1105 attiva il sistema HGF-MET, che aiuta a proteggere i neuroni dai danni promuovendo la crescita, la riparazione e la sopravvivenza.
Nei modelli è stato dimostrato che ATH-1105 protegge i neuroni dai danni, che è stato evidenziato dalla riduzione della catena leggera del neurofilamento, un marker di danno neuronale. Un fattore chiave della SLA/FTD è l’accumulo di una proteina chiamata TDP-43, che si verifica in circa il 97% di tutti i casi di SLA. È stato anche scoperto che ATH-1105 aiuta a ridurre l’accumulo di TDP-43. Questa ricerca mostra risultati promettenti nei primi lavori di laboratorio, ma ora è necessario ulteriore lavoro per capire come questo potrebbe tradursi in persone che vivono con SLA/MND.
Scopri di più, cliccando qui.
.
Altre notizie..
Un nuovo progetto di ricerca esaminerà il possibile collegamento tra lesioni cerebrali traumatiche e aumento del rischio di SLA/MND
L’MND Association, insieme a MND Scotland e My Name’5 Doddie Foundation, sta finanziando un nuovo progetto di ricerca che esplora se le lesioni cerebrali traumatiche, comprese quelle che potrebbero verificarsi nello sport, possono portare ad un aumento del rischio di sviluppare SLA/MND. Questo nuovo progetto sarà guidato dal prof. William Stewart e dal team dell’Università di Glasgow.
Quasi 4 milioni di cartelle cliniche elettroniche esistenti e rese anonime da un database della popolazione del Regno Unito (Clinical Practice Research Datalink) saranno analizzate per capire se esiste una relazione tra trauma cranico e SLA/MND. Comprendere di più sui fattori di rischio per SLA/MND potrebbe aiutare ad identificare strategie per ridurre il rischio di sviluppare la malattia e modi per rilevarlo prima.
Leggi l’articolo, cliccando qui.
Un’ultima parola…
Vi terremo aggiornati mensilmente in questo notiziario. Ma se volete rimanere aggiornati in tempo reale, tenete d’occhio i nostri social e il nostro sito per le ultime notizie. Segui la MND Association su Twitter e visita il loro sito. Per la comunità italiana, segui l’associazione conSLAncio Onlus su Facebook, Twitter e visita il nostro sito.
.
Vuoi ricevere il notiziario MNDA (in inglese) ogni mese via posta elettronica? Iscriviti qui
Versione originale della newsletter in inglese:
