MNDA newsletter – dicembre 2022

29,5 milioni di sterline sbloccati dal governo per la campagna “United to End MND” (Uniti per Sconfiggere la SLA/MND)

Il governo ha annunciato che accelererà la distribuzione dei 50 milioni di sterline che si era impegnato a investire nella ricerca mirata sulla SLA/MND lo scorso anno. Il Segretario di Stato per la Sanità e l’Assistenza Sociale Steve Barclay ha rivelato un piano per garantire che 29,5 milioni di sterline del finanziamento siano disponibili per la ricerca sulla SLA/MND nei prossimi mesi. Scopri di più, cliccando qui.

Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.

Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association

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Annunciati i risultati top-line dello studio clinico MIROCALS

Sono stati annunciati i risultati dello studio clinico MIROCALS (Modifying Immune Response and OutComes in ALS), uno studio randomizzato controllato con placebo che studia la sicurezza e l’efficacia dell’interleuchina 2 a basso dosaggio nelle persone affette da SLA.

L’IL-2 è risultata sicura e ben tollerata, gli effetti collaterali sono stati minimi sia con il trattamento che con il placebo. Quando è stata analizzata l’intera popolazione dello studio, il trattamento con IL-2 ha mostrato una modesta riduzione del rischio di morte per le persone in trattamento, che però non è risultata statisticamente significativa. Tuttavia, quando l’analisi di sopravvivenza è stata modificata – come pianificato in anticipo – sottogruppando le persone in base a un particolare biomarcatore (un segnale biologico di danno ai neuroni), si è riscontrato un effetto maggiore e statisticamente significativo sulla sopravvivenza per coloro che avevano ricevuto il trattamento.

Sono in corso ulteriori analisi dei risultati e i ricercatori principali stanno dando priorità alle discussioni con gli enti regolatori dei farmaci per determinare i prossimi passi da compiere per l’IL-2 nel trattamento della SLA.

Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.

Per ulteriori informazioni sul IL-2, clicca qui.

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L’Agenzia europea per i medicinali accetta la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per Tofersen

Biogen ha annunciato che l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha accettato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per Tofersen. La domanda sarà ora esaminata dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP).

Tofersen è un farmaco sperimentale studiato appositamente per le persone affette da SLA/MND con mutazione SOD1. I risultati hanno dimostrato che Tofersen ha rallentato la progressione di queste persone per un periodo di 12 mesi.

Leggi il comunicato ufficiale, cliccando qui.

Per ulteriori informazioni sul Tofersen, clicca qui.

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Il probiotico HA-114 ha proprietà neuroprotettive nella SLA/MND

I ricercatori del Centro di ricerca canadese CHUM hanno trovato evidenze che suggeriscono che un probiotico, noto come HA-114, ha proprietà neuroprotettive e aiuta a sopprimere la progressione della degenerazione dei motoneuroni in modelli animali. I ricercatori hanno ipotizzato che l’HA-114 contribuisca a ripristinare l’equilibrio delle vie compromesse che producono energia per le cellule (il cosiddetto metabolismo energetico), fondamentale per mantenere i motoneuroni funzionali e vivi. Hanno suggerito che il ripristino di questo percorso ha portato a una diminuzione della neurodegenerazione. Ora inizieranno ulteriori lavori per studiare ulteriormente HA-114 in ambito clinico.

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BrainStorm Cell Therapeutics ha richiesto un incontro di tipo A con la FDA per discutere il NurOwn

BrainStorm Cell Therapeutics ha presentato una richiesta di riunione di tipo A alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Nel novembre 2022, la FDA ha rifiutato di considerare l’approvazione del NurOwn come trattamento della SLA. Un incontro di tipo A consentirebbe a BrainStorm e alla FDA di discutere il contenuto della lettera di rifiuto. In questo incontro BrainStorm intende anche discutere un percorso per arrivare a una riunione del comitato consultivo della FDA. Le riunioni del comitato consultivo prevedono l’ottenimento di pareri indipendenti da parte di esperti esterni.

Recentemente è stato annunciato che la FDA ha concesso la riunione di tipo A e che questa si terrà l’11 gennaio 2023.

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33° Simposio Internazionale Virtuale sulla SLA/MND

A dicembre si è tenuto il 33° Simposio Internazionale Virtuale sulla SLA/MND, al quale hanno partecipato circa 1300 ricercatori, operatori sanitari e persone affette da MND provenienti da 45 paesi diversi. Si tratta della più grande conferenza scientifica e medica specifica sulla SLA/MND e offre alla comunità di ricerca sulla malattia la possibilità di condividere il proprio lavoro, scambiare conoscenze e promuovere nuove collaborazioni. Ci sono stati molti interventi su una vasta gamma di aree, tra cui gli studi clinici, il metabolismo, la genetica e la progettazione di studi clinici. La MND Association ha già condiviso alcuni degli aggiornamenti di quest’anno, quindi visita il loro blog per le ultime.

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Un’ultima parola…

La ricerca sulla SLA/MND è un settore in rapida evoluzione e ci sono più notizie che mai su nuove ricerche e potenziali trattamenti.

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