• Questo studio è stato elencato nel nostro sommario annuale SLA: 4 Cose da Seguire nel 2025.
I risultati dello studio MIROCALS, che studia l’impatto di una bassa dose di un farmaco chiamato interleuchina 2 (IL-2) nelle persone con SLA, sono stati appena pubblicati sulla rivista scientifica The Lancet.
Condividiamo la frustrazione della comunità SLA per la lunga attesa di questi risultati appena pubblicati, quindi questo è un gradito passo avanti.
MIROCALS (Modifying Immune Response and OutComes in ALS) è uno studio clinico di fase 2 della durata di 18 mesi, randomizzato e controllato con placebo, che ha valutato l’uso di Interleuchina-2 (IL-2) a basso dosaggio in persone affette da SLA.
Complessivamente, se si considerano tutti i risultati di ogni persona che ha partecipato allo studio, i dati non forniscono una forte evidenza che il farmaco sia un trattamento efficace. Tuttavia, un’ulteriore analisi statistica ha indicato che le persone affette da SLA con una progressione più lenta, misurata da un livello più basso di un biomarcatore specifico, avevano meno probabilità di morire durante i 21 mesi dello studio se assumevano il farmaco rispetto a chi assumeva il placebo. Queste statistiche presentano ancora delle complessità che devono essere prese in considerazione.
La scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS-R) è uno strumento utilizzato per monitorare la progressione della disabilità nelle persone con SLA. Misura la gravità della SLA utilizzando 12 categorie, ciascuna con un massimo di quattro punti, per un massimo di 48 per la piena funzionalità. In media, una persona con SLA può aspettarsi di perdere circa un punto al mese.
La misurazione dell’ALSFRS-R dei partecipanti a uno studio clinico può quindi fornire un’indicazione dei potenziali effetti di un trattamento attraverso le variazioni del punteggio individuale e il confronto della variazione media del punteggio tra i gruppi di trattamento e di placebo.
Esaminando tutti i partecipanti allo studio MIROCALS, non è stata riscontrata alcuna differenza significativa nella progressione tra le persone che assumevano IL-2 e quelle che assumevano il placebo.
Tuttavia, dividendo i partecipanti in base al loro pNFH (catena pesante del neurofilamento fosforilata) iniziale in progrediti veloci e lenti, è emerso che nel gruppo a basso pNFH, con SLA a progressione lenta, il tasso mediano di variazione dell’ALSFRS-R al mese è diminuito di 1,06 punti per le persone che assumevano il placebo e di 0,82 punti al mese per le persone che assumevano IL-2 a basso dosaggio. La differenza tra farmaco e placebo è statisticamente significativa, pari al 23%, e suggerisce che l’IL-2 potrebbe avere un effetto sulla progressione della SLA in questo gruppo di lenta progressione.
Il neurofilamento è un marcatore del danno nervoso e può essere utile da monitorare nel corso di una sperimentazione clinica per vedere se un farmaco sta avendo effetto sulla SLA. Il neurofilamento compare nel sangue e nel liquido spinale quando i motoneuroni si danneggiano e si rompono. Pertanto, se un trattamento ha un effetto benefico, i livelli di neurofilamento dovrebbero diminuire, poiché i neuroni subiscono meno danni.
La variazione dell’ALSFRS-R di 0,82 punti al mese nel gruppo a bassa dose di IL-2 dimostra che la loro SLA stava ancora progredendo.
Nello studio MIROCALS, la pNFH (catena pesante del neurofilamento fosforilata) è stata misurata in campioni di liquido spinale prelevati a intervalli regolari. Non è stata rilevata alcuna variazione dei livelli di pNFH associata al trattamento. Sarebbero necessarie ulteriori ricerche per verificare se l’IL-2 a basso dosaggio ha un impatto sul danno nervoso.
Attendiamo un aggiornamento dall’UK MND Clinical Studies Group del Regno Unito per una valutazione dei risultati da parte loro e di fornire indicazioni e consigli alla comunità SLA sui passi successivi.
Segui gli studi clinici attualmente in corso per la SLA, visitando l’Elenco di Sperimentazioni SLA Internazionale-LIVE dell’associazione conSLAncio Onlus.