2010: Fase 1/2a in Israele: 26 pazienti in totale
2014: Fase 2 negli Stati Uniti: 48 pazienti in totale
2017-2019: Fase 3 negli Stati Uniti: 200 pazienti in totale
Attualmente il reclutamento della Terza Fase e’ in corso solamente negli Stati Uniti, 6 centri.
In Israele, il trattamento NurOwn® e’ disponibile solamente per 13 pazienti in totale (8 israeliani; 5 stranieri) a pagamento dopo l’approvazione, Marzo 2019.
Preso dal sito web ufficiale dell’azienda Brainstorm Cell Therapeutics.
Primo trimestre 2019 e recenti risultati aziendali:
“Entro la fine di maggio 2019, ci aspettiamo di aver arruolato circa 150 pazienti nella fase 3 della fase clinica della società, randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo e con dosi ripetute. Nei prossimi mesi prevediamo di arruolare 18-24 pazienti al mese. Entro la fine di agosto ci aspettiamo di finalizzare l’arruolamento di tutti i 200 pazienti.
La Società ha annunciato il primo paziente nel suo studio multicentrico in aperto di fase 2 di fase di somministrazione intratecale ripetuta di cellule autologhe MSC-NTF in partecipanti con SM progressiva.
Rafforzamento della proprietà intellettuale intorno a NurOwn®:
Nel dicembre 2018, l’Ufficio brevetti israeliano ha concesso un brevetto intitolato “Metodi per la generazione di cellule staminali mesenchimali che secernono fattori neurotrofici”.
Nel marzo 2019, l’Ufficio europeo dei brevetti (“EPO”) ha concesso un brevetto europeo intitolato “Cellule staminali mesenchimali per il trattamento delle malattie del SNC”. La domanda di brevetto europeo pubblicata nel Brevetto europeo dei brevetti 19/13 il 27 marzo 2019, con il brevetto n. 2620493.
Il 30 aprile 2019, la Società ha annunciato di aver esteso la sua piattaforma tecnologica proprietaria cellulare per includere esosomi derivati da NurOwn® per lo sviluppo potenziale in un’ampia gamma di disturbi del SNC.
Risultati finanziari per i tre mesi terminati il 31 marzo 2019:
La liquidità, le disponibilità liquide ei depositi bancari a breve termine sono stati pari a $ 6,23 milioni al 31 marzo 2019, rispetto a $ 7,8 milioni al 31 dicembre 2018.
La liquidità, le disponibilità liquide (compresi i depositi bancari a breve termine) e gli impegni di cassa (compresi gli impegni residui di $ 3 milioni erogati dal fondo CIRM e circa $ 1 milione nell’ambito della sovvenzione IIA 2018) ammontavano a circa $ 10,23 milioni.
Le spese di ricerca e sviluppo, al netto, per i tre mesi terminati il 31 marzo 2019 sono state di $ 3,46 milioni, rispetto a $ 977.000, al netto per i tre mesi terminati il 31 marzo 2018.
Escludendo la partecipazione di IIA e California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) nell’ambito delle sovvenzioni, le spese di ricerca e sviluppo sono aumentate di $ 2,03 milioni da $ 3,17 nel primo trimestre del 2018 a $ 5,2 milioni nel primo trimestre del 2019.
Le spese generali e amministrative per i tre mesi conclusisi il 31 marzo 2019 sono state di $ 1,5 milioni, in linea con $ 1,3 milioni registrati nei tre mesi chiusi al 31 marzo 2018.
La perdita netta per i tre mesi conclusisi il 31 marzo 2019 è stata di $ 5 milioni o ($ 0,24) per azione, rispetto a una perdita netta di $ 2,3 milioni o ($ 0,12) per azione per i tre mesi conclusisi il 31 marzo 2018.
Per ulteriori dettagli sui dati finanziari di BrainStorm, inclusi i risultati finanziari relativi ai tre mesi chiusi al 31 marzo 2019, fare riferimento al modulo 10Q depositato presso la SEC. ”
Preso dal sito web ufficiale dell’azienda:
2018:
“La liquidità, le disponibilità liquide ei depositi bancari a breve termine sono stati pari a $ 10,9 milioni al 30 settembre 2018, rispetto ai $ 7,8 milioni al 31 dicembre 2017.
La liquidità, gli equivalenti di liquidità (compresi i depositi bancari a breve termine) e gli impegni di cassa (compresi gli impegni residui di $ 7 milioni erogati dal fondo CIRM e circa $ 1 milione nell’ambito della sovvenzione IIA 2018) ammontavano a circa $ 19 milioni.
Le spese di ricerca e sviluppo, al netto, per i tre mesi terminati il 30 settembre 2018 sono state di $ 2,0 milioni, rispetto a $ 1,2 milioni, al netto per i tre mesi terminati il 30 settembre 2017.
Escludendo la partecipazione di IIA e CIRM nell’ambito delle sovvenzioni, le spese di ricerca e sviluppo sono aumentate di $ 2,5 milioni da $ 1,6 nel terzo trimestre del 2017 a $ 4,1 milioni nel terzo trimestre del 2018.
Le spese generali e amministrative per i tre mesi terminati il 30 settembre 2018 sono state di $ 1,3 milioni, in linea con $ 1,2 milioni segnalati nei tre mesi chiusi al 30 settembre 2017.
La perdita netta per i tre mesi conclusisi il 30 settembre 2018 è stata di $ 3,2 milioni o ($ 0,15) per azione, rispetto a una perdita netta di $ 2,4 milioni o ($ 0,13) per azione per i tre mesi chiusi al 30 settembre 2017.
Risultati finanziari per i tre mesi terminati il 30 giugno 2018:
La liquidità, le disponibilità liquide ei depositi bancari a breve termine sono stati pari a 17,4 milioni di dollari al 30 giugno 2018, rispetto ai 7,8 milioni di dollari al 31 dicembre 2017.
La liquidità, gli equivalenti di liquidità (compresi i depositi bancari a breve termine) e gli impegni di cassa (compresa la rata finale nell’ambito della sovvenzione 2017 IIA per un importo di circa $ 800.000) ammonta a circa $ 18,2 milioni, che non include gli impegni rimanenti di $ 7 milioni da Sovvenzione CIRM e circa $ 1 milione nell’ambito della sovvenzione IIA 2018.
Le spese di ricerca e sviluppo, al netto dei tre mesi chiusi al 30 giugno 2018, erano $ 1,5 milioni, rispetto a $ 0,4 milioni, al netto per i tre mesi chiusi al 30 giugno 2017. Escludendo i fondi ricevuti sotto forma di sovvenzioni da IIA e CIRM, ricerca e le spese di sviluppo sono state di $ 3,3 milioni nel secondo trimestre del 2018 rispetto a $ 0,9 milioni nel secondo trimestre del 2017.
Le spese generali e amministrative per i tre mesi chiusi al 30 giugno 2018 sono state di $ 1,6 milioni, rispetto a $ 0,6 milioni nei tre mesi chiusi al 30 giugno 2017.
La perdita netta per i tre mesi conclusisi il 30 giugno 2018 è stata di $ 3,1 milioni, o ($ 0,16) per azione, rispetto a una perdita netta di $ 1,0 milioni o ($ 0,06) per azione nei tre mesi chiusi il 30 giugno 2017.”
Risultati finanziari dei sei mesi terminati il 30 giugno 2018:
“Le spese di ricerca e sviluppo, al netto dei sei mesi conclusi il 30 giugno 2018 e 2017, sono state di $ 2,5 milioni, rispetto a $ 1,4 milioni, al netto per i sei mesi chiusi al 30 giugno 2017.
Le spese generali e amministrative per il semestre chiuso al 30 giugno 2018 sono state di $ 2,9 milioni, rispetto a $ 1,5 milioni, nei sei mesi chiusi al 30 giugno 2018.
Perdita netta per i sei mesi chiusi al 30 giugno 2018 $ 5,4 milioni, o ($ 0,28) per azione, rispetto a una perdita netta di $ 2,8 milioni o ($ 0,15) per azione per i sei mesi chiusi al 30 giugno 2017.”
Preso dal sito web ufficiale dell’azienda:
Momenti salienti del terzo trimestre 2017:
L’azienda Brainstorm ha ricevuto una sovvenzione di $ 16 milioni dal California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) per sostenere lo studio di Fase III di NurOwn® in SLA. È stato ricevuto un pagamento milestone di $ 5,5 milioni, che rappresenta circa il 30% della sovvenzione. Il trial valuterà la sicurezza e l’efficacia delle ripetute somministrazioni di NurOwn® e si prevede che arruolerà circa 200 partecipanti.
Sono entrati in accordo con il Massachusetts General Hospital, il California Pacific Medical Center e l’University of California-Irvine Medical Center per partecipare allo studio di Fase III di NurOwn® per la SLA.
Firmato un accordo definitivo con Worldwide Clinical Trials come organizzazione di ricerca clinica (CRO) per lo studio di Fase III NurOwn®.
I risultati finanziari del terzo trimestre sono terminati il 30 settembre 2017:
Le spese di ricerca e sviluppo, al netto dei tre mesi terminati il 30 settembre 2017 e il 2016, sono state rispettivamente $ 1,168,000 e $ 790,000.
Le spese generali e amministrative per i tre mesi conclusisi il 30 settembre 2017 e il 2016 sono state rispettivamente $ 1,224,000 e $ 848,000.
La perdita netta per i tre mesi terminati il 30 settembre 2017 è stata di $ 2.403.000, a fronte di una perdita netta di $ 1.606.000 per i tre mesi terminati il 30 settembre 2016. La perdita netta per azione per i tre mesi conclusisi il 30 settembre 2017 e 2016 è stata di $ 0,13 e $ 0,09, rispettivamente.
Al 30 settembre 2017, la Società disponeva di liquidità, equivalenti di liquidità e depositi bancari a breve termine per un ammontare di $ 10.547.000.
Risultati finanziari per i nove mesi terminati il 30 settembre 2017:
Le spese di ricerca e sviluppo, al netto dei nove mesi terminati il 30 settembre 2017 e il 2016, sono state rispettivamente $ 2.544.000 e $ 1.927.000.
Le spese generali e amministrative per i nove mesi terminati il 30 settembre 2017 e 2016 sono state rispettivamente $ 2,693,000 e $ 2,506,000.
La perdita netta per i nove mesi terminati il 30 settembre 2017 è stata di $ 5.228.000 rispetto a una perdita netta di $ 4.358.000 per i nove mesi chiusi al 30 settembre 2016. La perdita netta per azione per i nove mesi terminati il 30 settembre 2017 e 2016 è stata di $ 0,28 e $ 0,23, rispettivamente.”
Preso direttamente dal sito web ufficiale dell’azienda:
Canada (gia’ dal Simposio SLA Internazionale di Boston, Dicembre 2017):
Abbiamo incontrato un rappresentante dell’Assoc. SLA Canadese. Ha spiegato che Brainstorm ancora non hanno fatto la domanda per l’uso commerciale in anticipo tramite la strada “Early Access” con la Sanità Canadese (Health Canada). Health Canada obbliga l’efficacia e sicurezza in un minimo di una centinaia di pazienti prima dell’approvazione durante le sperimentazioni di qualsiasi farmaco. Il governo Canadese è dedicato alla sicurezza e cercano di evitare l’approvazione delle cure falsi a pagamento. Fin’ora Brainstorm ha completato la Seconda Fase con solamente 70 pazienti. Il discorso con Brainstorm è ancora aperto e hanno intenzioni di procedere appena possibile.
Qualsiasi domanda di approvazione per un farmaco nuovo in Canada sara’ visibile su questa lista della Sanita’ Canadese: