Fonte: Yahoo Finance (in inglese)
I risultati principali dello studio PARADIGM di fase 2b con PrimeC per la SLA dell’azienda NeuroSense, includono:
• PrimeC ha raggiunto gli obiettivi primari di sicurezza e tollerabilità con un profilo di sicurezza e tollerabilità paragonabile al placebo;
• Rallentamento significativo della progressione della malattia: differenza del 29% (P=0,12) a favore dell’esito ALSFRS-R per i pazienti trattati con PrimeC rispetto al placebo;
• Capacità vitale lenta (SVC): osservata una tendenza positiva a favore dei pazienti trattati con PrimeC rispetto al placebo;
• I risultati della collaborazione con Biogen sul biomarcatore neurofilamento sono attesi per gennaio 2024;
• Obiettivi dei biomarcatori primari ed esplorativi di questo studio, previsti durante il primo trimestre del 2024.
CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 dicembre 2023 /PRNewswire/ — NeuroSense Therapeutics Ltd. (Nasdaq: NRSN) (“NeuroSense”), un’azienda che sviluppa trattamenti per gravi malattie neurodegenerative, ha comunicato di aver raggiunto gli obiettivi primari di sicurezza e tollerabilità e di aver ottenuto gli obiettivi secondari dell’efficacia clinica nei risultati principali dello studio di Fase 2b sulla sclerosi laterale amiotrofica (“SLA”), randomizzato, controllato con placebo e in doppio cieco, condotto dall’azienda con PrimeC (“PARADIGM”). Gli obiettivi secondari dell’efficacia clinica dello studio includevano la scala di valutazione funzionale della SLA (“ALSFRS-R”) e la capacità vitale lenta (“SVC”), una misura della funzione respiratoria. NeuroSense prevede di riferire un ulteriore obiettivo primario dei biomarcatori per la valutazione dei segni distintivi della SLA, TDP-43 e Prostagladin2, per valutare l’attività biologica di PrimeC, nella prima metà del 2024, dopo il completamento dell’analisi del plasma dei partecipanti.
Lo studio PARADIGM (NCT05357950) è uno studio clinico prospettico, multinazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo di Fase 2b su PrimeC nella SLA. I partecipanti affetti da SLA in Canada, Italia e Israele sono stati arruolati e dosati per 6 mesi dopo essere stati randomizzati 2:1 a ricevere PrimeC o placebo, rispettivamente. Dopo il completamento del segmento in doppio cieco di 6 mesi, i partecipanti hanno avuto la possibilità di iscriversi ad un’estensione in aperto (OLE) di 12 mesi, durante la quale tutti hanno ricevuto il trattamento con PrimeC.
Nel corso di 6 mesi, i pazienti trattati con PrimeC hanno registrato un rallentamento della progressione della malattia, compresa la conservazione delle funzioni quotidiane. I risultati dell’efficacia clinica hanno mostrato una differenza del 29% a favore di PrimeC nell’ALSFRS-R (p=0,12) e una differenza del 13% a favore di PrimeC nella SVC (p=0,5) sulla base dei dati di 68 pazienti su 69, a causa di un partecipante con diagnosi errata. Questi dati includono 45 pazienti randomizzati al braccio PrimeC e 23 pazienti randomizzati al braccio placebo, dal segmento in doppio cieco di 6 mesi. Il profilo di sicurezza e tollerabilità di PrimeC è risultato paragonabile a quello del placebo. Quasi tutti i partecipanti, il 96%, che hanno completato la parte in doppio cieco di 6 mesi dello studio hanno scelto di ricevere il trattamento con PrimeC durante l’estensione in aperto di 12 mesi. Ad oggi, tutti i partecipanti che hanno già completato lo studio di 18 mesi hanno scelto di continuare il trattamento con PrimeC partecipando ad un successivo studio avviato dall’investigatore.
NeuroSense prevede di comunicare i risultati di una collaborazione strategica con Biogen nel gennaio 2024, valutando l’impatto di PrimeC sui livelli di neurofilamenti nei partecipanti arruolati nel PARADIGM. Una volta ricevuti i risultati, Biogen avrà il diritto di prelazione per il co-sviluppo/commercializzazione di PrimeC per il trattamento della SLA per un periodo di tempo limitato dopo i risultati.
“L’avanzamento clinico di una nuova terapia che aiuta a rallentare la progressione della SLA, con il potenziale di preservare la qualità della vita, ha la capacità di avere un impatto positivo significativo sulle persone affette da SLA e sulle loro famiglie. Sebbene i risultati dell’ALSFRS-R e SVC siano dati di Fase 2 e non siano stati sottoposti a test di significatività statistica, i risultati positivi supportano il passaggio a uno studio fondamentale di Fase 3. I dati sui biomarcatori saranno anche utilizzati per valutare l’efficacia della terapia. Anche i dati sui biomarcatori saranno molto informativi e attendo di vedere questi risultati all’inizio del 2024”, ha dichiarato la Dott.ssa Merit Cudkowicz, Primario della neurologia presso il Massachusetts General Hospital e Direttore del Sean M. Healey & AMG Center for ALS, professore di neurologia Julieanne Dorn alla Harvard Medical School e membro del comitato scientifico consultivo dell’azienda NeuroSense. “Sono entusiasta dei dati clinici top-line di PARADIGM, poiché si tratta di una pietra miliare importante per i pazienti di cui mi occupo e per l’intera comunità della SLA”.
“La pubblicazione di questa parte dei risultati top-line dello studio PARADIGM segna un’entusiasmante pietra miliare per NeuroSense, che compie un altro passo verso l’aiuto alle persone affette da questa terribile malattia. Siamo impazienti di incontrare la FDA per determinare il percorso migliore da seguire e di proseguire le discussioni con i partner strategici che condividono la nostra visione di PrimeC a beneficio delle persone affette da SLA”, ha dichiarato Alon Ben Noon, CEO di NeuroSense. “Vorrei ringraziare il mio team e tutti coloro che hanno reso possibile questo risultato, i partecipanti allo studio, i loro assistenti e le loro famiglie, nonché gli sperimentatori principali e i coordinatori dello studio per il loro enorme contributo al PARADIGM”.
“Oltre al profilo di sicurezza e tollerabilità osservato, riteniamo che la differenza del 29% osservata nell’ALSFRS-R a favore di PrimeC e la diminuzione del 13% della SVC rispetto al braccio placebo, illustrino il potenziale di PrimeC di apportare un significativo beneficio clinico alle persone affette da SLA”, ha dichiarato il Dr. Ferenc Tracik, Direttore Medico di NeuroSense. “Con lo studio potenziato per determinare cambiamenti statisticamente significativi nei biomarcatori della SLA, attendiamo con ansia gli ulteriori dati sull’obiettivo primario nella prima metà del 2024”.
Informazioni sulla SLA
La sclerosi laterale amiotrofica (“SLA”) è una malattia neurodegenerativa incurabile che causa la paralisi completa e la morte entro 2-5 anni dalla diagnosi. Ogni anno, solo negli Stati Uniti, a più di 5.000 pazienti viene diagnosticata la SLA, con un onere annuale della malattia di 1 miliardo di dollari. Si prevede che il numero di pazienti affetti da SLA crescerà del 24% entro il 2040 negli Stati Uniti e nell’Unione Europea.
Informazioni su PrimeC
PrimeC, il principale candidato farmaco di NeuroSense, è una nuova formulazione orale a rilascio prolungato composta da una combinazione unica a dose fissa di due farmaci approvati dalla FDA: ciprofloxacina e celecoxib. PrimeC è stato progettato per colpire sinergicamente diversi meccanismi chiave della SLA che contribuiscono alla degenerazione dei motoneuroni, all’infiammazione, all’accumulo di ferro e all’alterata regolazione dell’acido ribonucleico (“RNA”) per inibire potenzialmente la progressione della SLA. NeuroSense ha completato uno studio clinico di Fase 2a che ha raggiunto gli obiettivi di sicurezza ed efficacia, tra cui la riduzione del deterioramento funzionale e respiratorio e cambiamenti statisticamente significativi nei marcatori biologici legati alla SLA che indicano l’attività biologica di PrimeC. PrimeC ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense e dall’Agenzia europea per i medicinali.
Informazioni su NeuroSense
NeuroSense Therapeutics, Ltd. è una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di trattamenti per i pazienti affetti da malattie neurodegenerative debilitanti. NeuroSense ritiene che queste malattie, che comprendono tra l’altro la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), il morbo di Alzheimer e il morbo di Parkinson, rappresentino una delle più importanti esigenze mediche insoddisfatte del nostro tempo, con limitate opzioni terapeutiche efficaci disponibili per i pazienti. Data la complessità delle malattie neurodegenerative e sulla base di una solida ricerca scientifica su un ampio gruppo di biomarcatori correlati, la strategia di NeuroSense è quella di sviluppare terapie combinate che mirino a più percorsi associati a queste malattie. Per ulteriori informazioni, visita: www.neurosense-tx.com
Segui gli studi clinici attualmente in corso per la SLA, visitando l’Elenco di Sperimentazioni SLA Internazionale-LIVE dell’associazione conSLAncio Onlus