MNDA – newsletter – ottobre 2019

N.B. Il notiziario e’ pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.


Il notiziario internazionale del Motor Neurone Disease Association, Ottobre 2019:

“Questo mese consideriamo come un nuovo trattamento potenziale mirato ai mitocondri delle cellule potrebbe ritardare l’insorgenza dei sintomi e aumentare l’aspettativa di vita. Osserviamo anche uno studio di Fase 2 che ha avuto un approccio insolito e riportiamo le ultime novità dello studio clinico NurOwn.

Presentiamo anche una nuova scoperta sul gene FUS – in cui le mutazioni causano circa il 5% dei casi familiari di MND.

Puoi anche scoprire i nostri ultimi articoli nel nostro blog su ALSUntangled e MND Engage.

Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association”

 

Articoli nel Blog su ALSUntangled e MND Engage
Abbiamo pubblicato due articoli nel nostro blog questo mese. Il primo dà uno sguardo approfondito a ALSUntangled, fondato dal dott. Richard Bedlack nel 2009, per valutare i trattamenti alternativi o senza etichetta per rendere più facile per le persone con MND e le loro famiglie a prendere decisioni più informate su di loro. Segnaliamo anche su MND Engage. L’evento è stato organizzato da i ricercatori del Francis Crick Institute di Londra e supportato dalla squadra di ricerca e sviluppo dell’Associazione MND. Ha riunito ricercatori MND di diversi laboratori del Regno Unito che lavorano su MND e persone che vivono con la malattia per esplorare i modi in cui è possibile migliorare l’impegno pubblico nella ricerca MND.

Leggete di piu’, qui:
https://mndresearch.blog/?dm_i=40VQ,X7TW,3ZXJ2Q,3BJ7L,1
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Ultime dalla Sperimentazione Clinica CENTAUR di Fase 2
Lo studio CENTAUR di Fase 2 che ha testato AMX0035, una terapia di combinazione di acido tauroursodesossicolico e fenilbutirrato di sodio che agiscono entrambi per prevenire la morte delle cellule neurali, è stato progettato per includere i pazienti con le forme di progressione più rapida della malattia. La differenza a rispetto gli altri studi che tendono a reclutare persone solo nelle prime fasi della malattia, i ricercatori ritengono che se il trattamento funziona per le persone con MND più grave, funzionerà per tutti. L’obiettivo principale e’ di valutare le variazioni dei punteggi ALSFRS. I dati sono ancora in fase di analisi e i risultati dovrebbero essere annunciati nel vicino futuro.

Leggete di piu’, qui:
https://alsnewstoday.com/2019/10/24/severe-als-patients-included-in-centaur-trial-to-maximize-results-webinar/?dm_i=40VQ,X7TW,3ZXJ2Q,3BK6G,1
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Fase 3 della Prova NurOwn Completamente Iscritta
Brainstorm Cell Therapeutics ha annunciato che lo studio clinico di Fase 3 di NurOwn è ora completamente arruolato con 200 pazienti e il trattamento è iniziato. Lo studio valuterà la sicurezza e l’efficacia di NurOwn, una terapia cellulare che prende le cellule staminali mesenchimali dai pazienti e le “ricabla” per diventare cellule che producono fattori neurotrofici (molecole che promuovono la crescita e la sopravvivenza del tessuto nervoso). Le cellule convertite vengono quindi restituite ai pazienti tramite iniezione nel canale spinale o nel muscolo. In caso di esito positivo, verrà presentata una richiesta alla Food and Drug Administration per l’approvazione di NurOwn come trattamento per MND. Il processo dovrebbe concludersi entro ottobre 2020.

Leggete di piu’, qui:
https://alsnewstoday.com/2019/10/14/phase-3-nurown-trial-fully-enrolls-200-als-patients-brainstorm-says/?dm_i=40VQ,X7TW,3ZXJ2Q,3BK6G,1


Uno Studio Rivela il Ruolo Non Riconosciuto Precedentemente della Proteina FUS

Mentre è già noto che la giunzione neuromuscolare (NMJ) – il sito di comunicazione tra nervi e muscoli – è anormale nel MND, i ricercatori hanno scoperto che le mutazioni nel gene FUS sono direttamente implicate nel mantenimento e nella stabilità della giunzione neuromuscolare nei modelli cellulari e murini di la malattia. L’MND è generalmente considerata una malattia dei motoneuroni, non dei muscoli stessi, ma questi risultati suggeriscono che la FUS svolge un ruolo importante nelle cellule muscolari finora non riconosciute e che la tossicità del FUS mutante nei muscoli scheletrici può contribuire alla ” morente” dei motoneuroni nelle persone con FUS-ALS.

Leggete di piu’, qui:
https://alsnewstoday.com/2019/10/25/mouse-study-reveals-role-fus-protein-als-neuromuscular-junction-defects/?dm_i=40VQ,X7TW,3ZXJ2Q,3BK6G,1

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Potenziali Nuovi Trattamenti Mirati ai Mitocondri

Uno studio preclinico di SBT-272 ha ritardato l’insorgenza dei sintomi in un modello di topi SOD1 di MND. I problemi con i mitocondri – le batterie delle cellule – sono associati alla morte delle cellule nervose e alla progressione dell’MND. SBT-272 è progettato per migliorare la funzione mitocondriale prendendo di mira la cardiolipina, un grasso presente nei mitocondri. I test preclinici hanno mostrato che i topi maschi che avevano ricevuto il farmaco avevano significativamente ritardato l’insorgenza dei sintomi, un aumento della durata della vita e dei livelli ematici della catena leggera del neurofilamento – un biomarcatore proposto per MND – erano significativamente più bassi dopo il trattamento rispetto al gruppo placebo. Un test di sicurezza di Fase 1 nelle persone dovrebbe iniziare entro la fine dell’anno.

Leggete di piu’, qui:
https://alsnewstoday.com/2019/10/10/mitochondria-treatment-sbt-272-delay-neurologic-symptoms-in-als-mouse-model/?dm_i=40VQ,X7TW,3ZXJ2Q,3BK6G,1

 

Versione originale della newsletter in inglese:

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