N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
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Benvenuti all’edizione di Febbraio 2026 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Aggiornamento su Tofersen nel Regno Unito;
• Somministrata la prima dose al partecipante alla sperimentazione di fase 1/2 del VTx-002 per la SLA;
• CervoMed annuncia che Neflamapimod sarà testato nella piattaforma EXPERTS-ALS;
• Annunciati i risultati intermedi di ANQUR, uno studio clinico di fase 1/2 su QRL-201;
• Partecipa alla ricerca: fornire una ventilazione non invasiva efficace nella SLA;
• Prossimo evento: Giornata delle famiglie per il trattamento della SLA ereditaria 2026.
Scopri le ultime novità sulla ricerca sulla SLA di questo mese. Puoi rimanere sempre aggiornato sulla nostra pagina delle ultime notizie cliccando qui.
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Aggiornamento su Tofersen nel Regno Unito
L’ente regolatore sanitario NICE ha confermato il calendario per la valutazione dell’uso del tofersen nel National Health Service (NHS) per le persone affette da SLA-SOD1. La valutazione avrà inizio a marzo e l’MND Association sarà presto invitata a contribuire a questo processo.
L’MND Association sta collaborando attivamente con la comunità, i ricercatori, i medici e altre organizzazioni per garantire che la nostra richiesta sia il più solida possibile, in modo da offrire a tofersen le migliori possibilità di essere approvato.
Mentre tale processo è in corso, continuiamo a sostenere tutti coloro che necessitano di tofersen affinché possano riceverlo attraverso il Programma di accesso allargato della Biogen. A seguito del nostro impegno con i centri di cura della SLA in tutto il paese, attualmente sono 11 i centri di cura e le reti che somministrano tofersen, mentre altri stanno lavorando alacremente per avviare la somministrazione e organizzare un posto nel Programma di accesso allargato per le persone nella loro zona.
Tuttavia, c’è ancora un piccolo numero di persone che non ne beneficia e occorre trovare urgentemente una soluzione. Stimiamo che nel corso del prossimo anno saranno diagnosticati 28 casi di SLA-SOD1.
Poiché la decisione sulla valutazione non è prevista prima della fine dell’anno, è fondamentale che queste persone possano accedere rapidamente al tofersen.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Notizie sugli Studi Clinci
Somministrata la prima dose al partecipante alla sperimentazione di fase 1/2 del VTx-002 per la SLA
VectorY Therapeutics ha annunciato di aver somministrato il farmaco al primo partecipante alla sperimentazione clinica di fase 1/2 PIONEER-ALS. Si tratta del primo studio randomizzato sull’uomo volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità del VTx-002 in persone affette da SLA.
VTx-002 è una terapia genica progettata per colpire gli aggregati della proteina TDP-43, che si formano in circa il 97% delle persone affette da SLA, e stimolare il sistema immunitario dell’organismo a rimuoverli dai neuroni. La terapia genica fornisce alle nostre cellule le istruzioni per produrre un anticorpo che si lega agli aggregati tossici di TDP-43 e li contrassegna per la rimozione da parte del sistema immunitario. Si ritiene che un singolo trattamento con questa terapia genica possa consentire all’organismo di produrre questo anticorpo per anni.
Lo studio testerà due dosaggi di VTx-002 su 12 persone affette da SLA, con i partecipanti assegnati in modo casuale a un dosaggio al momento dell’arruolamento nello studio. Ai partecipanti verrà somministrata una singola iniezione della terapia genica in un ampio spazio pieno di liquido alla base del cervello. Saranno poi seguiti attraverso visite cliniche, monitoraggio remoto tramite telefonate, test e valutazioni per monitorare gli effetti continui del farmaco. PIONEER-ALS sta attualmente reclutando partecipanti negli Stati Uniti e in Europa.
Leggi il comunicato, clicca qui.
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CervoMed annuncia che Neflamapimod sarà testato nella piattaforma EXPERTS-ALS
Il neflamapimod, un composto sviluppato da CervoMed, è stato selezionato per essere testato nell’ambito della piattaforma EXPErimental medicine Route To Success in ALS (EXPERTS-ALS). EXPERTS-ALS è una piattaforma che mira a testare rapidamente i farmaci per valutarne il potenziale di rallentare la progressione della SLA, misurando un marcatore dell’attività della malattia all’interno dell’organismo, chiamato catena leggera del neurofilamento (NfL). Se il trattamento riduce significativamente i livelli di NfL nel sangue in tutto il gruppo di partecipanti, ciò suggerisce che ci sono primi segni di beneficio e che il farmaco dovrebbe essere considerato prioritario per ulteriori test.
Il neflamapimod, che ha mostrato segni promettenti nei modelli di SLA, è stato testato in studi clinici per il morbo di Alzheimer e una forma di demenza, quindi è già noto per essere sicuro. Si ritiene che il composto possa aiutare a ridurre l’infiammazione nel cervello e migliorare la comunicazione tra le cellule, entrambe note per diventare difettose nella SLA. Testare questo farmaco in EXPERTS-ALS aiuterà a determinare se si osservano segni promettenti nelle persone con SLA.
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Annunciati i risultati provvisori di ANQUR, uno studio clinico di fase 1/2 su QRL-201
QurAlis ha annunciato i risultati provvisori della sperimentazione clinica di fase 1/2 di QRL-201. Nella sperimentazione, ai partecipanti è stato somministrato il farmaco in una delle due dosi disponibili o un placebo (farmaco fittizio). I risultati provvisori suggeriscono che il QRL-201 è sicuro e ben tollerato. Il comunicato stampa suggerisce inoltre che il punteggio ALSFRS-R è diminuito a un ritmo più lento dopo sei mesi di trattamento per alcuni dei partecipanti, ovvero quelli che presentavano un tasso di progressione della malattia più lento al basale.
QRL-201 mira a ripristinare i livelli di STATHMIN-2 nelle persone affette da SLA. STATHMIN-2 è una proteina importante per la riparazione e la stabilità dei neuroni. In quasi tutte le persone affette da SLA, STATHMIN-2 è significativamente ridotta.
A seguito di questi risultati, QurAlis sta cercando di estendere la sperimentazione con un’estensione in aperto, il che significa che tutti coloro che hanno partecipato alla sperimentazione riceveranno il QRL-201, indipendentemente dal fatto che nella sperimentazione originale avessero ricevuto il farmaco o il placebo. Ciò è stato approvato in Canada ed è attualmente in fase di revisione nel Regno Unito e nell’Unione Europea. Il comunicato stampa afferma che QurAlis si sta preparando a portare avanti il farmaco in una fase clinica chiave di fase 3. Ciò fornirà ulteriori prove sull’efficacia del QRL-201 nel trattamento della SLA.
Leggi il comunicato, cliccando qui.
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Partecipare alla Ricerca
Studio DENIM: fornitura di ventilazione non invasiva efficace nella malattia del motoneurone
La SLA può causare problemi respiratori che possono essere alleviati utilizzando la ventilazione non invasiva (NIV). La NIV viene somministrata utilizzando un ventilatore portatile e una maschera. Sebbene sia molto efficace, molte persone affette da SLA hanno ancora difficoltà a utilizzare la NIV. Il telemonitoraggio nella NIV è un modo per i team sanitari di accedere in remoto alle informazioni dei ventilatori per verificare che tutto funzioni correttamente. Attualmente sono pochissimi gli ospedali che utilizzano il telemonitoraggio nella NIV.
Un gruppo di ricercatori ha elaborato un piano che potrebbe aiutare le équipe sanitarie a fornire un supporto NIV migliore alle persone affette da SLA, utilizzando il telemonitoraggio. Desiderano testare questo piano rispetto allo standard di cura attuale, per capire se effettivamente garantisce un supporto NIV migliore.
In questo studio, i ricercatori metteranno a confronto due gruppi: persone che ricevono le normali cure respiratorie e persone che ricevono un ulteriore supporto di telemonitoraggio. Esamineranno inoltre cosa succede all’interno degli ospedali e se gli operatori sanitari sono in grado di adottare il nuovo approccio, nonché come questo si inserisce nei servizi del National Health Service (NHS). I ricercatori sperano che lo studio aiuti le équipe sanitarie a fornire un migliore supporto NIV alle persone affette da SLA, migliorandone la qualità della vita. Sono 12 i centri in tutto il Regno Unito che partecipano a questo studio.
Partecipa, cliccando qui.
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Giornata delle famiglie per il trattamento della SLA ereditaria (FaTHoM) 2026
FaTHoM è un’iniziativa che mira a riunire la comunità delle famiglie colpite da forme ereditarie (genetiche) di SLA. Con incontri ed eventi che prevedono conferenze di esperti su questioni chiave che riguardano tali famiglie, FaTHoM è aperta a chiunque conviva con una forma ereditaria di SLA e ai parenti stretti delle persone colpite da forme ereditarie della malattia.
Il FaTHoM Day 2026 si terrà giovedì 30 aprile 2026 presso il Milton Hill House Hotel di Abingdon, nell’Oxfordshire. Si tratta di una giornata dedicata alle persone affette da forme genetiche di SLA e alle loro famiglie. Offre l’opportunità di conoscere le sperimentazioni e le ricerche attuali e future condotte dai principali neurologi e ricercatori e di incontrare altre famiglie provenienti da tutto il Paese che convivono con la SLA ereditaria in un ambiente educativo amichevole e solidale.
Chiunque sia affetto da una forma di SLA che è stata collegata, tramite test del DNA, a una specifica mutazione genetica è invitato a partecipare a questa giornata. L’evento è rivolto anche ai parenti stretti di tali persone.
Il numero massimo di persone per famiglia è di 4, tutte di età superiore ai 18 anni.
La partecipazione è gratuita e il pranzo è incluso.
Per effettuare l’iscrizione, clicca qui.
Leggi nel blog:
• L’MND Assocation triplica i finanziamenti per la sperimentazione clinica MND-SMART
• Celebrazione dei ricercatori SLA all’inizio della carriera al Simposio internazionale
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