N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
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Benvenuti all’edizione di Dicembre 2025 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• La pridopidina sarà testata per la SLA in uno studio clinico di fase 3;
• I ricercatori compiono progressi nello sviluppo di un esame del sangue per la SLA;
• Partecipa alla ricerca: raccolta di dati a lungo termine sulla deglutizione nella SLA;
• Partecipa alla ricerca: contribuisci a definire il futuro dell’assistenza sociale pianificata dal Governo del Regno Unito.
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Riunire la comunità per il 36° Simposio internazionale sulla SLA/MND
Il Simposio Internazionale sulla SLA/MND ha chiuso i battenti dopo tre giorni ricchi di spunti, ispirazione e speranza! Dopo il rinvio nel 2020 a causa della pandemia di COVID-19, siamo finalmente riusciti a riunire la comunità globale della SLA nella splendida città di San Diego per condividere gli ultimi aggiornamenti sulla ricerca in questo campo. Dicembre scorso abbiamo ospitato oltre 1150 delegati, sia di persona che virtualmente, provenienti da 42 paesi diversi in tutto il mondo. Nel corso dei 3 giorni abbiamo ascoltato 115 relazioni e quasi 300 presentazioni di poster. La comunità composta da medici, ricercatori, professionisti sanitari e sociali, membri dell’industria e pazienti si è riunita con la passione e la speranza condivise di trovare trattamenti efficaci per tutte le persone affette da SLA.
Guarda il video qui sotto per vedere alcuni dei momenti salienti del Simposio di quest’anno!
Nel caso ve lo foste perso, quest’anno per la prima volta abbiamo trasmesso in diretta le notizie e gli aggiornamenti dal Simposio direttamente a voi tramite Symposium Live! Si tratta di una nuova iniziativa volta ad offrire a tutti coloro che sono a casa un assaggio delle ricerche in corso, così come sono state discusse al Simposio, utilizzando un linguaggio semplice. Per uno sguardo retrospettivo sull’evento, date un’occhiata.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Notizie sugli studi clinici
La pridopidina sarà testata per la SLA in uno studio clinico di fase 3
La FDA ha dato l’autorizzazione per una nuova sperimentazione di fase 3 di un farmaco chiamato pridopidina. La sperimentazione, denominata PREVAiLS, recluterà persone affette da SLA in fase iniziale e a rapida progressione. Il reclutamento nei primi centri negli Stati Uniti è previsto per l’inizio del 2026, mentre altri centri internazionali dovrebbero seguire una volta ottenute le necessarie approvazioni normative. La sperimentazione recluterà circa 500 persone affette da SLA che si trovano entro 18 mesi dall’insorgenza dei sintomi. Per 48 settimane, i partecipanti riceveranno pridopidina o un placebo (farmaco fittizio). Dopo le prime 48 settimane, tutti i partecipanti alla sperimentazione riceveranno pridopidina per altre 48 settimane. La sperimentazione valuterà i cambiamenti nel punteggio ALSFRS-R, nonché altri risultati quali la parola, la funzione respiratoria e la sopravvivenza.
La pridopidina era stata precedentemente testata nell’ambito dello studio HEALEY. Sebbene l’obiettivo primario non fosse stato raggiunto in quello studio, ulteriori analisi su sottogruppi più piccoli hanno mostrato miglioramenti nelle persone che si trovavano entro i 18 mesi dall’insorgenza dei sintomi. Questi risultati hanno giustificato l’esecuzione di ulteriori test in uno studio clinico di fase 3.
Leggi il comunicato, cliccando qui.
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Notizie sulla ricerca
I ricercatori compiono progressi nello sviluppo di un esame del sangue per la SLA
I ricercatori del Brain Chemistry Labs negli Stati Uniti stanno sviluppando un test che utilizza i microRNA presenti nel sangue per diagnosticare la SLA. I microRNA sono piccoli frammenti di RNA che aiutano a controllare quali geni vengono trasformati in proteine nelle nostre cellule. In precedenza, i ricercatori avevano identificato una “firma” unica di 8 microRNA che poteva essere misurata da campioni di sangue trattati e utilizzata per determinare se una persona fosse affetta da SLA. Tuttavia, i processi necessari per preparare i campioni di sangue per il test erano lunghi, costosi e richiedevano molta competenza, il che limitava l’utilità della tecnica per l’uso clinico.
Ora, i ricercatori hanno migliorato il processo in modo che il test possa essere eseguito più facilmente su campioni di sangue, senza ulteriori elaborazioni. Hanno testato il processo semplificato su campioni di sangue di 393 persone a cui era stata diagnosticata la SLA e 395 controlli sani, e hanno scoperto che il test era in grado di identificare con precisione i campioni affetti da SLA da quelli sani nel 97% dei casi.
I ricercatori stanno ora lavorando per capire quanto il test semplificato sia in grado di identificare la SLA tra le altre malattie neurologiche riscontrate dai neurologi nella pratica clinica. Sono inoltre necessarie ulteriori ricerche per capire se il test sia in grado di identificare le persone affette da SLA prima della diagnosi, poiché finora è stato testato solo su persone con una diagnosi confermata di SLA. Se il test fosse in grado di accelerare il processo di diagnosi della SLA, ciò consentirebbe alle persone di accedere più rapidamente alle cure e ai potenziali trattamenti.
Leggi il manoscritto, cliccando qui.
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Partecipare alla ricerca
Raccolta di dati a lungo termine sulla deglutizione nella SLA
Le persone affette da SLA possono sviluppare nel tempo problemi di deglutizione. Questi cambiamenti vengono solitamente controllati durante le visite ospedaliere, ma i sintomi possono variare da un appuntamento all’altro, il che significa che cambiamenti importanti potrebbero passare inosservati. I ricercatori hanno sviluppato un piccolo dispositivo scientifico portatile che registra i segnali corporei coinvolti nella deglutizione, come l’attività muscolare e il suono. Vorrebbero che le persone affette da SLA utilizzassero il dispositivo a casa per registrare brevi sessioni di 10 minuti due o tre volte alla settimana, in modo da poter raccogliere dati a lungo termine su come la deglutizione cambia nel tempo. I ricercatori raccoglieranno anche dati da un dispositivo più avanzato una volta al mese, per fornire informazioni più dettagliate.
I ricercatori sperano che, raccogliendo e analizzando i dati relativi alla deglutizione, saranno in grado di costruire un modello computerizzato predittivo in grado di riconoscere i primi segni di difficoltà di deglutizione prima che diventino gravi. Ciò potrebbe aiutare i medici a monitorare più da vicino la progressione della SLA e a reagire più rapidamente, aiutando le persone affette dalla malattia a ricevere cure più personalizzate e proattive tra un appuntamento clinico e l’altro. Lo studio mira a reclutare persone affette da SLA provenienti dalle West Midlands e dalle zone circostanti, ma anche le persone al di fuori di queste aree sono invitate a manifestare il proprio interesse a partecipare.
Per ulteriori informazioni e per partecipare allo studio, clicca qui.
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La Commissione Casey sull’assistenza sociale agli adulti: definire il modo in cui il governo pianifica l’assistenza sociale in futuro
Il governo ha istituito la Commissione Casey sull’assistenza sociale agli adulti per ascoltare le vostre esperienze dirette sul funzionamento attuale del sistema e le vostre idee su come migliorarlo.
La Commissione proporrà un piano graduale per un nuovo Servizio sanitario nazionale entro la fine del 2026, seguito da raccomandazioni a più lungo termine volte a realizzare un sistema di assistenza sociale per adulti più equo e sostenibile in Inghilterra entro il 2028.
Che tu sia un utente di servizi di assistenza e sostegno, un operatore sanitario o un membro della comunità SLA, puoi condividere le tue opinioni e idee con la Commissione Casey.
Per ulteriori informazioni, clicca qui.
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