N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso della Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Giugno 2022 del notiziario scientifico internazionale della Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• AMX0035 è stato approvato da Health Canada, con condizioni, per il trattamento della SLA/MND.
• Biogen ha annunciato dati promettenti dall’estensione in aperto dello studio VALOR del Tofersen.
• Cytokinetics ha lanciato un’estensione in aperto per Reldesemtiv nell’ambito dello studio COURAGE-ALS.
• L’uso della vitamina B12 si è rivelato promettente nel rallentare il declino funzionale nella SLA/MND in fase iniziale.
• Lo studio di Fase 2a del Tegoprubart (AT-1501) ha dimostrato che il farmaco è in grado di ridurre efficacemente i livelli di biomarcatori infiammatori nelle persone affette da SLA/MND.
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United2EndMND “Uniti per Sconfiggere la SLA/MND”
Dopo mesi di trattative, siamo lieti di sapere che la Coalizione United to End MND ha raggiunto un compromesso con i parlamentari e i funzionari pubblici sulle modalità di accesso ai 50 milioni di sterline promessi per la ricerca mirata sulla SLA/MND.
La coalizione di pazienti e associazioni ha inizialmente chiesto al governo di accettare che il modo più efficiente per realizzare l’infrastruttura nazionale coordinata necessaria per questo progetto innovativo sia un’unica domanda.
Sebbene non sia possibile presentare un’unica domanda, ogni anno gli scienziati potranno presentare da 3 a 4 domande per accedere al finanziamento di 50 milioni di sterline. Questo ridurrà drasticamente l’onere amministrativo del processo di presentazione delle domande per gli scienziati, consentendo loro di dedicare più tempo alla ricerca di una cura per la SLA/MND.
Il giornale Sunday Express ha pubblicato la storia, che ha visto la partecipazione del volontario della campagna Lee Millard e del professor Al-Chalabi, neurologo di spicco.
Siamo inoltre lieti che una ricercatrice, la Dott.ssa Tatyana Shelkovnikova, finanziata dalla MND Association, abbia ricevuto una prestigiosa borsa di studio dall’UK Research and Innovation (UKRI). La borsa di studio è nota come Future Leaders Fellowship e premia ricercatori e innovatori eccellenti. Per saperne di più, clicca qui.
Ci auguriamo che trovi l’edizione di questo mese interessante e utile del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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AMX0035 approvato come trattamento per la SLA/MND in Canada
AMX0035, anche noto con il nome commerciale ALBRIOZA, è stato approvato, con alcune condizioni, da Health Canada come trattamento per la SLA/MND. La decisione dipende dai dati di sicurezza ed efficacia dello studio di Fase 3 PHOENIX, attualmente in corso, i cui risultati sono attesi per il 2024. Il farmaco è ancora in fase di revisione per l’approvazione da parte della FDA statunitense e dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA), con decisioni previste rispettivamente per settembre 2022 e inizio 2023. Lo studio PHOENIX è attivo in diversi siti negli Stati Uniti e in Europa, mentre nel Regno Unito sono in fase di apertura alcuni siti. L’Italia ha 8 centri di sperimentazione che hanno appena iniziato il reclutamento. Vi invitiamo a contattare i siti di sperimentazione per verificare la disponibilità dei posti e vi aggiorneremo non appena le informazioni saranno disponibili.
Leggi il comunicato dell’approvazione in Canada, cliccando qui.
Per informazioni al riguardo il reclutamento in Italia, clicca qui.
Per informazioni su AMX0035, clicca qui.
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Biogen annuncia i dati a 12 mesi dello studio VALOR
Biogen ha annunciato i dati a 12 mesi dell’estensione in aperto dello studio VALOR di Fase 3 sul tofersen. I dati hanno dimostrato che l’inizio precoce di tofersen ha rallentato il declino delle misure di funzionalità clinica e respiratoria, della forza e della qualità di vita. I risultati hanno anche dimostrato che le riduzioni della proteina SOD1 totale (un marcatore dell’impegno del bersaglio) e del neurofilamento (un marcatore del danno assonale e della neurodegenerazione) si sono mantenute nel tempo.
Leggi il comunicato, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni sullo studio VALOR, clicca qui.
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Cytokinetics lancia l’estensione in aperto (OLE) per Reldesemtiv
Cytokinetics ha avviato uno studio di estensione in aperto (OLE) per valutare la sicurezza e l’efficacia di reldesemtiv per un periodo più lungo nei partecipanti che hanno completato lo studio clinico di fase 3 COURAGE-ALS. Reldesemtiv è progettato per aumentare la capacità del muscolo di rispondere ai segnali nervosi deboli, rallentando potenzialmente la progressiva debolezza muscolare riscontrata nella MND. COURAGE-ALS sta testando reldesemtiv nelle persone che al momento dell’arruolamento si trovano a meno di due anni dall’insorgenza dei sintomi e che mostrano una progressione moderata-rapida della malattia, in quanto questo sottogruppo di pazienti ha registrato migliori benefici in uno studio di Fase 2.
Leggi il comunicato della Cytokinetics, cliccando qui.
Leggi di più sul farmaco Reldesemtiv/Tirasemtiv, cliccando qui.
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La B12 rallenta il declino funzionale nella SLA/MND in fase iniziale
La vitamina B12, contenuta in alimenti come carne, pesce e latticini, è coinvolta in diversi processi critici dell’organismo, tra cui la salute e la funzione delle cellule nervose. Studi precedenti condotti su modelli animali e su persone affette da SLA/MND hanno dimostrato che iniezioni di metilcobalamina ad altissime dosi – una forma naturale di vitamina B12 – possono contribuire a migliorare la trasmissione dei segnali nervosi tra cervello e muscoli. Ora i dati di un piccolo studio di Fase 3 condotto in Giappone, JETALS, hanno dimostrato che i pazienti trattati con metilcobalamina hanno mostrato un declino significativamente inferiore nei punteggi ALSFRS-R rispetto a quelli a cui è stato somministrato un placebo. Questi dati confermano i precedenti risultati di uno studio di Fase 2/3 e indicano la metilcobalamina ad altissime dosi come una potenziale nuova terapia per la SLA/MND in fase iniziale, ma sono necessari studi più ampi.
Leggi di più, cliccando qui.
Leggi l’abstract del manoscritto, cliccando qui.
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Tegoprubart (AT-1501) si dimostra promettente nello studio di Fase 2
Tegoprubart (AT-1501), una terapia sperimentale a base di anticorpi, è sicura e riduce efficacemente i livelli di biomarcatori infiammatori nelle persone affette da SLA/MND, secondo i primi dati di uno studio clinico di Fase 2a. La terapia è progettata per sopprimere la neuroinfiammazione impedendo l’interazione tra due molecole presenti sulla superficie di alcune cellule immunitarie, il CD40L e il CD40. Prendendo di mira il CD40L, tegoprubart promuove un passaggio delle cellule T immunitarie da uno stato pro-infiammatorio a un ruolo più immunosoppressivo che smorza le risposte immunitarie, potenzialmente arrestando l’infiammazione dannosa associata alla SLA/MND e ad altre condizioni infiammatorie.
Leggi i risultati dello studio su conSLAncio, cliccando qui.
Per ulteriori informazioni su Tegoprubart (AT-1501), clicca qui.
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