Dal 2020, L’associazione conSLAncio Onlus di Terracina (LT), fondata da Andrea Zicchieri, Membro a pieno diritto dell’International Alliance of ALS/MND Associations (Alleanza Internazionale delle Associazioni SLA/MND) è orgogliosa di sostenere l’iniziativa del ACT for ALS (“l’Atto per la SLA”) The Accelerating Access to Clinical Therapies for ALS Act (“Accelerando l’Accesso alle Terapie Critiche” ), organizzata da I AM ALS, The ALS Association (ALSA), Muscular Dystrophy Association (MDA), insieme una rete di collaboratori della SLA.
Il 16 dicembre 2021, il Senato degli Stati Uniti ha approvato l’Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act, più comunemente noto come ACT for ALS (l’Atto per la SLA). Si tratta di una legge che promette di attuare cambiamenti radicali nel modo in cui la ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è finanziata – e chi può accedere le terapie sperimentali.
Se avete seguito gli sforzi di patrocinio della SLA da parte di conSLAncio e dei gruppi all’estero negli ultimi mesi, avrete sicuramente sentito parlare di questa legge. I sostenitori della comunità della SLA, le organizzazioni come I AM ALS e ALSA, e funzionari eletti come i senatori Chris Coons e Lisa Murkowski hanno lavorato instancabilmente per aumentare la consapevolezza e dare pressione ai membri del Congresso per farla approvare.
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Il 23 dicembre 2021, il Presidente Biden ha ufficialmente firmato la legge. Ma ora, cosa accadrà realmente?
Una gran parte della discussione intorno alla legge si è concentrata sull’espansione dell’accesso anticipato ai trattamenti sperimentali per le persone con la SLA, ma questa è solo una parte di ciò che la legge obbliga.
Vedi la ceremonia della firma ufficiale, cliccando qui.
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Sovvenzione alla ricerca sulle terapie per la SLA
L’Act for ALS fornirà un maggiore accesso ai trattamenti sperimentali attraverso sovvenzioni per programmi di accesso allargato (EAPs) per farmaci in fase 3 di sperimentazione clinica. Queste sovvenzioni saranno amministrate dal U.S. Department of Health and Human Services (HHS) (Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti) e saranno disponibili per qualsiasi sponsor di farmaci o sito di sperimentazione clinica che fornisce l’accesso ai trattamenti a persone che non sono idonee ad arruolarsi in una sperimentazione clinica per la SLA.
Qualsiasi azienda o gruppo che faccia domanda per una di queste sovvenzioni dovrà dimostrare che i dati generati da questo programma di accesso allargato saranno utilizzati per far progredire la ricerca sulla SLA e non interferiranno con la conduzione di studi clinici in corso. Le sovvenzioni copriranno le spese dello sponsor o del sito relative a fornire l’accesso al farmaco a persone affette da SLA che non sono ammissibili alle sperimentazioni. Lo scopo di questo programma è quello di incentivare un maggior numero di sponsor degli studi a fornire un accesso più ampio, e di garantire che essi siano in grado di finanziare adeguatamente questi programmi.
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Partenariato di ricerca pubblico-privato
Oltre ad ampliare l’accesso, l’Act for ALS cercherà anche di sostenere ulteriori ricerche sui trattamenti per la SLA. Un modo per farlo è creare un “partenariato pubblico-privato”, o una collaborazione ufficiale tra il governo federale e le aziende private, le università e altri gruppi di ricerca. Sarà guidato sia dalla Food and Drug Administration (FDA) e National Institutes of Health (NIH), così come le istituzioni private che sono ancora da determinare.
Questo partenariato cercherà di far progredire la ricerca sia sulla SLA che su altre malattie neurodegenerative rare, promuovendo nuove collaborazioni scientifiche tra istituzioni pubbliche e private, ed è autorizzato a lavorare per garantire ulteriori finanziamenti, donazioni di beneficenza e sovvenzioni per sostenere la ricerca sulla SLA. La legge obbliga l’istituzione di questo partenariato entro un anno.
Programma di sovvenzioni dalla FDA
La legge chiede anche la creazione di un ulteriore programma di sovvenzioni per le malattie neurodegenerative rare sotto la guida della FDA. Queste sovvenzioni saranno disponibili per le organizzazioni di ricerca che studiano la SLA, così come le malattie correlate. Saranno specificamente assegnate a progetti che mirano a saperne di più su come queste condizioni progrediscono, a scoprire nuovi bersagli farmacologici e a creare disegni di sperimentazione clinica migliori e più equi.
Altre misure nella legge
Non più di sei mesi dopo l’approvazione della legge, l’ACT for ALS chiede anche la pubblicazione di un “Piano d’azione per le malattie neurodegenerative rare” sul sito web della FDA. Questo piano delineerà come l’agenzia svilupperà ulteriori iniziative e miglioramenti ai programmi attuali per accelerare lo sviluppo di terapie per la SLA e aumentare l’accesso alle terapie sperimentali.
Infine, per assicurare la responsabilità di questi programmi, la legge chiede che il U.S. Government Accountability Office (GAO) (l’Ufficio per la Responsabilità del Governo degli Stati Uniti (GAO)) prepari un rapporto che analizzi il loro impatto e la loro efficacia quattro anni dopo che è diventato legge. Per pagare queste varie sovvenzioni e altre iniziative, la legge mette da parte $100.000.000 dollari di fondi all’anno per i prossimi cinque anni.
Ora, il Dipartimento della salute e dei servizi umani inizierà a impostare i programmi delineati nel disegno di legge, delegando la FDA e NIH dove appropriato. Mentre il disegno di legge delinea il finanziamento per questi programmi, l’HHS potrebbe dover lavorare con il Congresso, che non ha approvato un bilancio oltre il febbraio 2022, per assicurarsi che quei fondi siano disponibili presto. Secondo il direttore scientifico e politica di I AM ALS, la Dott.ssa Megan Miller, PhD, assicurarsi che questo accada è uno dei principali obiettivi delle organizzazioni verso il 2022.
conSLAncio crede che l’approvazione dell’ACT for ALS sia una testimonianza del potere della comunità SLA e offrirà speranza a molti che vivono con la malattia. Sappiamo che la comunità avrà bisogno di scoprire molti altri farmaci per soddisfare le esigenze di tutti i malati di SLA. Quindi, mentre celebriamo questo risultato, conSLAncio continuerà a costruire su questa speranza con nuove iniziative per aiutare la comunità SLA italiana e internazionale – fino a quando tutti coloro che vivono con la SLA avranno accesso a trattamenti efficaci.
Segui qualsiasi studio in corso per la SLA, visitando l’Elenco di Sperimentazioni SLA Internazionale-LIVE dell’associazione conSLAncio Onlus.
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