MNDA newsletter – marzo 2021

N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.

Benvenuti all’edizione di Marzo 2021 del notiziario internazionale scientifico del Motor Neurone Disease Association:

In questa nuova edizione del notiziario riportiamo:

• La ricerca sulla MND riceve un enorme impulso ai finanziamenti per il 2021 grazie al sostegno di Kevin Sinfield, Rob Burrow e della comunità MND – infiniti ringraziamenti!
• Possiamo ancora fare di più – per favore aggiungete il vostro nome alla petizione che chiede 50 milioni di sterline dal governo britannico per investire in la ricerca sulla MND nei prossimi cinque anni.
• Puoi aiutare i ricercatori dell’Università di Sheffield a sviluppare una risorsa web per aiutare le persone ad affrontare l’impatto emotivo della convivenza con la MND.
• Negli Stati Uniti, il primo partecipante è stato reclutato per lo studio clinico REViVALS-1A che esamina una nuova terapia genica chiamata Engensis.
• Un primo studio preclinico ha identificato un potenziale oligonucleotide antisenso che mira all’mRNA difettoso nel gene C9orf72.

Per altre notizie sulla ricerca sulla MND, il nostro blog di ricerca ha nuovi articoli sul lavoro della nostra Lady Edith Wolfson Non-clinical Fellow Tatyana Shelkovnikova dell’Università di Cardiff, che sta ricercando e prendendo di mira i complessi RNA-proteina nella MND e NU-9 – un composto che sembra avere un effetto sui motoneuroni superiori nei modelli murini SOD1 e TDP-43 della MND.

Ci auguriamo che trovi interessante l’edizione di questo mese del notiziario scientifico MND Research Monthly.

Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Grazie! 5,7 milioni di sterline per il finanziamento della ricerca sulla MND
La ricerca sulla MND riceverà un’iniezione di 5,7 milioni di sterline dalla MND Association, grazie a Kevin Sinfield dei Leeds Rhinos, Rob Burrow e la comunità MND. Il 7 in 7 Challenge di Kevin lo scorso dicembre ha raccolto 2,2 milioni di sterline e lui, il suo ispiratore e compagno di squadra Rob Burrow e l’Associazione MND, hanno discusso il modo più efficace per spendere il denaro, con circa un quarto dei fondi destinati alla ricerca. Come risultato della consapevolezza creata da Rob e Kevin che ha portato ad una maggiore attività di raccolta fondi, e l’incredibile risposta della comunità MND durante la pandemia, l’Associazione ha ora impegnato altri 2 milioni di sterline per la ricerca MND, oltre ai 3 milioni di sterline già impegnati quest’anno.

Leggete di più, qui:
MND Research to Receive £5.7 million of Funding, Thanks to Kevin – and you

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Uniti per sconfiggere la MND
Insieme alla Fondazione My Name’5 Doddie e MND Scotland (Associazione MND scozzese) abbiamo lanciato una petizione per chiedere al governo britannico di investire 50 milioni di sterline in 5 anni nella ricerca mirata per la MND. Potresti mostrare il tuo sostegno aggiungendo il tuo nome? Se raggiungiamo 100.000 firme, il finanziamento della ricerca sulla MND sarà considerato per un dibattito in Parlamento. Per maggiori dettagli sulla nostra campagna – compresa la proposta di creare un istituto di ricerca virtuale sulla MND – clicca sul pulsante qui sotto per andare alla nostra pagina web United To End MND.

Leggete di più, qui:
United to End MND

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Partecipa alla ricerca – studio CALM
C’è un urgente bisogno di sviluppare più interventi psicologici per sostenere le persone con MND, e i ricercatori dell’Università di Sheffield hanno bisogno del tuo aiuto per valutare l’usabilità, l’accettabilità e il coinvolgimento dell’intervento CALM (Coping And Living well with MND) – una risorsa web per aiutare le persone con MND e i familiari ad affrontare l’impatto emotivo della MND. Il tuo feedback sulle prime bozze di questo sito web lo renderà il più utile e facile da usare possibile.

Leggete di più, qui:
Coping And Living well with MND (CALM) Study

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Primo partecipante reclutato nel trial della terapia genica REViVALS-1A
Il primo partecipante è stato reclutato nello studio clinico REViVALS-1A di fase 2a che sta esaminando gli effetti della terapia genica Engensis su persone con MND. Engensis è una terapia a base di DNA che porta le istruzioni per produrre più di una proteina chiamata fattore di crescita degli epatociti (HGF), che potenzialmente promuove la rigenerazione dei nervi. Aumentando la produzione di HGF può aiutare a ridurre la progressiva perdita di controllo motorio che caratterizza la MND. I dati principali della sperimentazione sono attesi entro il 2022.

Leggete di più, qui:
First Patient Enrolled in Phase 2a Trial of Engensis

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Successo dello studio pre-clinico del nuovo ASO per la mutazione C9orf72
WVE-004, un trattamento sperimentale per le persone con MND e FTD che portano mutazioni del gene C9orf72. I ricercatori dello studio hanno riportato al 2021 MDA Virtual Clinical and Scientific Conference. Il trattamento ha abbassato la produzione di molecole legate alla malattia nel midollo spinale e nel cervello dei topi. WVE-004 è un oligonucleotide antisenso (ASO) che può bloccare specifiche molecole di RNA messaggero difettoso nel gene C9orf72 che portano le istruzioni del gene per produrre la proteina C9orf72, pur consentendo la produzione sana della proteina. A seguito di questi studi pre-clinici che hanno fatto successo, Wave Life Sciences ha richiesto il permesso normativo per spostare WVE-004 in uno studio clinico di fase 1b/2a entro la fine dell’anno.

Leggete di più, qui:
#MDA2021 – WVE-004 Treats Causes of ALS Due to C9orf72 Mutations in Early Study
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Versione originale della newsletter in inglese:

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