Resoconto: conSLAncio al Summit Scientifico 2020 dell’ALS Therapy Development Institute

Autori: Alessandra Pecora, M.Sc., Dott.Ing Silverio Conte, Associazione conSLAncio Onlus
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Il Summit Scientifico 2020 dell’Istituto per lo sviluppo di terapie per la SLA ha messo in luce i grandi progressi ottenuti durante quest’anno. Il 2020 é stato un anno particolarmente difficile che ha cambiato la vita di tutti, ma che non ha fermato la ricerca.

L’Associazione conSLAncio Onlus di Terracina (LT) era presente al recente Summit Scientifico annuale del nostro partner l’ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) di Cambridge, Massachusetts, Stati Uniti, il più grande laboratorio al mondo dedicato alle ricerche SLA. Il Summit ha sottolineato il tenace e continuo impegno di ricercatori e medici nel trovare trattamenti efficaci per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
A causa del distanziamento sociale imposto dalla pandemia da COVID-19, l’evento si è tenuto virtualmente lo scorso 4 Dicembre 2020. Al contrario, negli anni passati l’evento era stato ospitato dalla città di Boston (MA).

Sebbene virtuale, l’edizione è riuscita ad attrarre l’interesse di molti partecipanti, fra cui ricercatori ma anche pazienti affetti da SLA.

Diverse presentazioni video ed interviste ai ricercatori hanno raccontato come la ricerca all’ALS TDI non si sia mai fermata, nonostante le molte sfide presentate dalla pandemia. Il meeting è stato arricchito dalle presentazioni di due personalità di spicco del gruppo di direzione scientifica dell’ALS TDI, Dottor Theo Hatzipetros e Dottor Fernando Vieira, e di un collaboratore chiave per i progetti futuri dell’istituto, Dottor Richard Bedlack.

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Farmacologia al tempo di COVID-19

Theo Hatzipetros, Ph.D., direttore di Farmacologia Preclinica dell’ALS TDI, ha descritto i recenti progressi del suo team di ricerca. Ha parlato di come l’ALS TDI abbia ampliato la ricerca di nuovi farmaci testando diversi modelli di studio (colture cellulari, pesci e topi). Questo approccio ha consentito l’aumento dei possibili parametri da valutare nella fase preclinica, come la progressione dei sintomi, i dati di elettrofisiologia e di istologia, così come la presenza di RNA e proteine. Il Dr. Hatzipetros ha mostrato i recenti progressi ottenuti nello studio preclinico di due farmaci promettenti per la cura alla SLA: AP101, un farmaco sviluppato dalla compagnia svizzera AL-S Pharma AG, e CuATSM, un farmaco sviluppato dall’azienda americana Collaborative Medicinal Development, LLC.

Infine, il Dr. Hatzipetros ha descritto come diverse molecole siano state recentemente testate in un sistema di screening in vitro basato sull’uso di cellule staminali pluripotenti, indotte dall’uomo. Stabilito dal gruppo di ricerca traslazionale dell’ALS TDI, questo approccio mira a valutare, in tempi relativamenti brevi, vantaggi e svantaggi dell’uso di nuove molecole come terapie per la SLA. Tramite questo approccio, i ricercatori dell’ALS TDI, hanno identificato il composto TDI1793, che ha già fornito dati promettenti in studi preclinici preliminari.

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Regressione della SLA: cosa sappiamo finora e cosa ci aspetta

Richard Bedlack, M.D., Ph.D., direttore dell’ALS Clinic alla Duke University e fondatore del programma ALSUntangled, ha presentato il suo affascinante studio su alcuni rari casi di regressione della SLA. Il Dr. Bedlack ha spiegato che in rari casi si può osservare una regressione spontanea della malattia in pazienti affetti da SLA. Seppure siano delle eccezioni, questi casi clinici sono interessanti in quanto possono fornire delle informazioni importanti per curare altri pazienti SLA. Il Dr. Bedlack ha mostrato come nel caso dell’HIV-AIDS, lo studio di individui resistenti al virus abbia portato alla scoperta di importanti bersagli terapeutici e allo sviluppo di trattamenti efficaci. Un esempio, questo, che fornisce una valida motivazione per usare lo stesso approccio nello studio di casi di regressione della SLA. Ad oggi, il Dr. Bedlack insieme al suo team di ricerca, ha individuato 48 casi di regressione della SLA, che sono diventati la sua fonte di studio nella ricerca alla cura di questa malattia.

Infine il Dr. Bedlack ha annunciato la collaborazione in corso con l’ALS TDI con lo scopo comune di creare una banca dati di pazienti guariti dalla SLA e di studiarne il profilo clinico e genetico (Programma di Medicina di Precisione – PMP).

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Aggiornamenti e prospettive sulla ricerca all’ALS TDI

A chiudere il Summit 2020 dell’ALS TDI é stato il Dr. Fernando Vieira, M.D., direttore scientifico dell’ALS TDI. Il suo discorso finale ha racchiuso diversi aspetti della ricerca e della missione di questo importante istituto di ricerca. In primo luogo, ha descritto una serie di ostacoli che ancora oggi rendono difficile identificare trattamenti efficaci per la SLA. Fra le problematiche citate dal Dr. Vieira ci sono la complessità e la variabilità della malattia da paziente a paziente, così come l’inefficacia dei test preclinici. Il Dr. Vieira ha poi evidenziato l’approccio specifico e l’impegno dell’ALS TDI nell’affrontare simultaneamente ciascuno di questi ostacoli. In secondo luogo, il dottor Vieira ha descritto i recenti risultati dell’ALS TDI nella scoperta di una famiglia di enzimi, le proteine arginina metiltransferasi (PRMT), come bersagli terapeutici per forme di SLA associate alla mutazione C9orf72 e non solo.

Infine, il Dr. Vieira ha presentato le promettenti collaborazioni con Google e con il PMP (Programma di Medicina di Precisione) per l’utilizzo di dati digitali, come registrazioni vocali e accelerometri, per monitorare il corso della malattia in pazienti affetti da SLA.

 

 

Vincitori del premio Leadership 2020

Per concludere questo evento virtuale sulla SLA, Carol Hamilton, direttrice senior dello sviluppo all’ALS TDI, ha onorato le persone che sono state scelte dalla comunità come vincitori del premio Leadership 2020! I premi sono stati attribuiti alle persone di seguito.

Vincitore del premio Interconnected

Bryan Wayne Galentine

 

 

 

 

Vincitori del premio Stephen Heywood Patients Today

Phil Green

 

 


Sandy Morris

 

 


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Guarda la registrazione dell’evento 2020
Come negli anni passati, questo evento ha evidenziato l’approccio dell’ ALS TDI alla ricerca di trattamenti efficaci per la SLA a diversi livelli, tra cui ricerca di base, farmacologia, ricerca clinica e ricerca traslazionale. 
Per guardare la registrazione dell’evento di quest’anno, fare clic qui.

L’ALS Therapy Development Institute ringrazia tutti coloro nella comunità SLA che sostengono la loro missione per sconfiggere la SLA (#EndALS).
L’Associazione conSLAncio Onlus ringrazia, a nome di tutti gli associati e di tutti i malati di SLA che seguono i nostri canali, l’ALS Therapy Development Institute per il gentile invito e accoglienza al Summit Scientifico 2020.

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Informazioni su ALS TDI

L’ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) e i suoi ricercatori scoprono e sviluppano potenziali trattamenti per la SLA. È la prima e la più grande azienda biotecnologia senza scopo di lucro al mondo che si concentra al 100% sulla ricerca SLA. Guidato da esperti di sviluppo di farmaci e da persone affette da SLA, ALS TDI comprende l’urgente necessità di rallentare e fermare questa malattia.

Con sede a Cambridge, Massachusetts, Stati Uniti, ALS TDI ha oltre trenta esperti di sviluppo dei farmaci a tempo pieno, addestrati all’industria, con uno staff per lo sviluppo di farmaci. ALS TDI è riconosciuta a livello internazionale come leader nella ricerca preclinica e traslazionale sulla SLA e collabora con aziende farmaceutiche e organizzazioni biotecnologiche in tutto il mondo. Classificata come un’organizzazione quattro stelle senza scopo di lucro su Charity Navigator, ALS TDI spende 87 centesimi di ogni dollaro raccolto per trovare trattamenti e cure efficaci per la SLA. Visitate www.als.net per ulteriori informazioni.

Informazioni su conSLAncio

L’Associazione conSLAncio Onlus (no-profit) nasce nel 2013 su iniziativa di Andrea Zicchieri, originario di Terracina (LT), che da qualche anno si trova a dover fronteggiare una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). conSLAncio si occupa di migliorare gli standard qualitativi dell’assistenza fornita ai malati SLA e alle famiglie, in tutte le regioni d’Italia con microdonazioni e di interagire con la comunità scientifica per lo sviluppo di nuovi farmaci e informare su tutto ciò che è in sperimentazione nel mondo. Nel 2017, conSLAncio ha contribuito a far approvare in Italia il primo farmaco (dopo oltre 20 anni di solo riluzolo) che rallenta la SLA: il Radicut. Nel 2019, conSLAncio ha creato il primo elenco di sperimentazioni SLA internazionale-LIVE in Italia completamente dedicato alla SLA. Luglio 2019, conSLAncio in collaborazione con L’Associazione BEATRICE APS insieme allo stabilimento balneare “Primo Circolo Remiero Velico” hanno aperto la prima spiaggia attrezzata per disabili completamente gratis a Terracina (LT), Italia: SpiaggiAbile®. conSLAncio ha portato ALSUntangled, un programma internazionale che valuta i trattamenti alternativi e/od off-label per la SLA, in Italia, per la prima volta. Siamo la prima associazione SLA italiana, guidata da un paziente, con un poster scientifico al Simposio Internazionale sulla SLA/MND (2020).

Nicoletta De Rossi, Presidente e Responsabile Operativa, dell’Associazione conSLAncio Onlus, insieme al Dott.Ing, Silverio Conte, Responsabile delle Relazioni Internazionali, hanno deciso di fondare il primo ufficio internazionale a Boston nel 2017. L’apertura permetterà lo sviluppo di nuove iniziative per aiutare la comunità italiana e comunità scientifica. conSLAncio è la prima ed unica associazione SLA italiana con una sede all’estero.

Per ulteriori informazioni, visitate: https://www.conslancio.it/

Per l’ufficio stampa di conSLAncio, si prega di contattare: info@conslancio.it

 

 

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