Autori: Dott.Ing Silverio Conte e Dott. Mattia Belloni, M.D., Associazione conSLAncio Onlus
Il 2020 si prospetta promettente su vari fronti per la comunità scientifica SLA, così come il 2019 è stato notevole per i significativi progressi della ricerca. L’Associazione conSLAncio Onlus (no-profit) di Terracina (LT) vi presenta questo sommario come guida ai pazienti, famiglie e caregivers:
- Studi clinici da seguire nel 2020: Ci sono diverse sperimentazioni prossime al completamento e che forniranno aggiornamenti nel 2020.
- AMX0035 (CENTAUR study – NCT03127514), sviluppato dall’azienda Amylyx Pharmaceuticals, è un trattamento orale che potrebbe ridurre la morte delle cellule nervose dovuta alla SLA. L’anno scorso, Amylyx ha comunicato che nel loro studio di Fase 2 AMX0035 ha dimonstrato un beneficio significativo in persone con SLA. L’azienda fornirà aggiornamenti riguardo il procedimento regolatorio e l’uso compassionevole nella prima parte del 2020.
- Arimoclomol (NCT03491462), sviluppato dall’azienda Orphazyme, è un agonista a piccola molecola di HSF1a, uno dei principali regolatori della risposta agli shock termici. E’ noto che la SLA è caratterizzata dall’aggregazione di proteine mal ripiegate. Arimoclomol elimina questi aggregati tramite l’aumentata produzione di proteine da shock termico, che sono in grado di scomporre le componenti cellulari indesiderate. Lo studio di Fase 3 dovrebbe concludersi entro Agosto 2020.
- NurOwn® (NCT03280056), sviluppato dall’azienda BrainStorm Cell Therapeutics, Inc., è un trattamento a base di cellule staminali che utilizza le cellule mesenchimali (MSC) raccolte dal paziente. Le MSC sono cellule precursori che hanno la capacità di differenziarsi in vari tipi di cellule. La tecnologia di NurOwn® favorisce la differenziazione delle MSC in cellule che secernono fattori neurotrofici (NTF), che promuovono la crescita del tessuto nervoso. I NTF, tramite la loro funzione neuroprotettiva, possono anche favorore la sopravvivenza delle cellule nervose. I risultati preliminari dello studio Fase 3 saranno disponibili verso la fine del 2020.
- In aggiunta, segnaliamo lo studio NCT04245709 che sta valutando il farmaco Clenbuterol in termini di sicurezza ed efficacia sulle funzioni motorie per persone con SLA. Questo studio di Fase 2 avrà 25 partecipanti e dovrebbe essere completato entro febbraio 2021. Il reclutamento è in corso a partire dal 10 Febbraio 2020 all’Ospedale Duke University Medical Center, Durham, NC, Stati Uniti.
- Il nuovo studio-piattaforma per SLA: a settembre 2019, il Sean M. Healey e il Centro AMG per la SLA presso l’Ospedale Massachusetts General Hospital (Boston, USA) hanno annunciato che inizeranno il primo studio-piattaforma mai realizzato per la SLA. Il formato piattaforma ha lo scopo di trovare trattamenti efficaci con meno partecipanti, in meno tempo e con una maggiore probabilità di successo. In uno studio clinico tradizionale, un farmaco viene testato in un gruppo di pazienti mentre un altro gruppo viene trattato con placebo e funge da controllo. Diversamente, uno studio-piattaforma permette di valutare contemporaneamente diversi farmaci utilizzando come controllo un singolo gruppo placebo. I farmaci che si dimostrano inefficaci possono essere rimossi dallo studio e sostituti con altri candidati promettenti. Inoltre, grazie a questo modello di studio, i partecipanti avranno maggiore probabilità di ricevere un trattamento attivo per la malattia. Lo studio del Sean M. Healey e Centro AMG per la SLA sarà condotto in 54 centri negli Stati Uniti e valuterà contemporaneamente 5 farmaci promettenti. Tre di questi farmaci hanno ricevuto l’autorizzazione dalla FDA il 27 gennaio 2020 per l’uso nella sperimentazione: Zilucoplan,CNM-Au8 e Verdiperstat. Lo studio inizierà all’inizio del 2020.
Inoltre, TRICALS, la più grande iniziativa di ricerca europea dedicata alla SLA, si sta preparando a lanciare uno studio-piattaforma multicentrico per valutare almeno 3 nuove terapie. I ricercatori sono entusiasti di questo nuovo approccio e credono che velocizzerà il raggiungimento dell’obiettivo universale di sconfiggere la SLA.
- Un nuovo potenziale biomarcatore per SLA: Da anni i ricercatori cercano un biomarcatore affidabile che permetta di diagnosticare la SLA o di prevedere la sua progressione. Quest’anno, i ricercatori del ALS Therapy Development Institute a Cambridge, Massachusetts (U.S.A) e altri gruppi di ricerca valuteranno la catena leggera dei neurofilamenti (NF-L) come potenziale biomarcatore nella progressione della SLA. I neurofilamenti, e specificamente le loro catene leggere, sono proteine che fanno parte dell’esoscheletro di un neurone. Gli studi hanno dimostrato che i livelli di NF-L sono aumentati nei pazienti SLA rispetto ai controlli, e che i loro livelli correlano con la progressione della malattia. I livelli di NF-L nel liquido cerebrospinale e nel sangue aumentano quando i sintomi della SLA diventano più gravi, forse perchè i componenti dell’esoscheletro vengono rilasciati in questi fluidi man mano che i neuroni degenerano.
Nell’ Elenco di Sperimentazioni SLA Internazionale-LIVE potete navigare facilmente tra le liste aggiornate giornalmente sulle ‘Prove Attive-Farmaci’, ‘Prove Attive-Biomarcatori’ e ‘Prove Completate’. Troverete informazioni riguardo gli studi clinici in corso: lo stato attuale del reclutamento, lo sponsor, il centro italiano o più prossimo all’Italia coinvolto. Ogni studio viene collegato con l’inserzione ufficiale nel Registro dell’Istituto di Sanità Nazionale o Europeo, dove si possono trovare dettagli sugli obiettivi dello studio, i criteri di inclusione ed esclusione e i contatti importanti. Nel 2019, conSLAncio ha creato il primo elenco di sperimentazioni-LIVE in Italia completamente dedicato alla SLA.
- Nuova Comunicazione Aumentativa per la Comunità Italiana: Il progetto del prof. John Costello, Direttore della Comunicazione Aumentativa e Alternativa (CAA) all’Ospedale Boston Children’s Hospital, Boston (U.S.A), è stato appena completato per la comunità Italiana. Il Processo di Message Banking™: il voice banking e il double dipping supportano le persone affinchè, nel tempo, possano registrare proattivamente e in modo naturale, e archivare in forma digitale, parole, frasi, suoni e aneddoti significativi usando la propria voce naturale, inflessione e intonazione. Se e quando necessario, il Protocollo di Message Banking™ permette di incorporare queste registrazioni nello strumento tecnologico che al momento appare più appropriato dal punto di vista clinico. Attraverso questo processo, le persone con SLA possono focalizzare la loro attenzione sulla possibilità di prendere controllo del proprio futuro, e non sull’accettazione passiva della perdita della parola. Leggete l’Introduzione e l’articolo pubblicato sulla rivista scientifica Comunicare n. 39 (dicembre 2019)-Semestrale della Fondazione e del Centro Benedetta D’Intino Onlus.
- ALSUntangled in Italiano: ALSUntangled è un programma internazionale che valuta i trattamenti alternativi ed i trattamenti off-label per la SLA. L’obiettivo di questo programma è di aiutare le persone con SLA a prendere delle decisioni più informate su questi trattamenti. Dal 2019, il programma è disponibile in Italiano per la prima volta sul sito web di conSLAncio. Il gruppo conSLAncio-ALSUntangled ringrazia tutti i collaboratori che contribuiscono a sviluppare questa risorza per la comunità Italiana. Ascoltate alle prime puntate audio (podcasts) in Italiano qui.
L’Associazione conSLAncio Onlus ringrazia a nome di tutti gli associati e di tutti i malati di SLA che seguono i nostri cannali.
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