MNDA newsletter – maggio 2020

N.B. Il notiziario e’ pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.


Il notiziario internazionale del Motor Neurone Disease Association, Maggio 2020:

Siete curiosi di trovare le presentazioni di ricerca del nostro ultimo Simposio Internazionale sulla SLA / MND? Vuolete sapere di più sulla ricerca attuale nei biomarcatori, nella genomica MND o nei trattamenti con cellule staminali e farmaci, ad esempio? Per la prima volta, stiamo lanciando SympWatch, una selezione di registrazioni del Simposio con informazioni utili aggiunte in cui vi guideranno durante i colloqui. Troverete altri dettagli di seguito:

Questo mese presentiamo anche:

  • Una recente scoperta che suggerisce un nuovo potenziale meccanismo del trattamento NurOwn.
  • Arimoclomol, in Fase 3 di sperimentazione, ha recentemente ottenuto lo status di strada rapida (Fast Track) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
  • Una nuova connessione intestino-cervello nei topi con la forma più comune di MND.
  • Nelle prossime settimane pubblicheremo una serie di blog degli ospiti della nuova generazione vitale di ricercatori MND. Oltre a mostrare le loro ricerche, i ricercatori all’inizio della loro carriera menzionano come il loro lavoro è stato influenzato dal coronavirus. Speriamo che troverete l’informazione interessante.

Cordali saluti,
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association

Avvio di SympWatch
Avete perso la ricerca presentata al Simposio Internazionale dell’anno scorso sulla SLA / MND a Perth, in Australia? Per la prima volta, sarete in grado di guardare una selezione di presentazioni di ricerca complete dal Simposio sulla nostra tabella Periodica di Ricerca MND. Per aiutarvi a seguire i colloqui, i video di SympWatch includono utili “pop-up” che spiegano parte del linguaggio scientifico utilizzato dai ricercatori. Guarda il nostro trailer ufficiale di SympWatch per vedere quale ricerca verrà…

Guardate il trailer qui:
Watch the Official Sympwatch Trailer

Collegamento con La Prossima Generazione di Ricercatori MND
All’inizio di quest’anno abbiamo posticipato il nostro seminario di due giorni sulla carriera precoce (ECR) Workshop e la conferenza MND, che avrebbe dovuto iniziare a giugno per riunire ECR e la nostra comunità di ricercatori affermati e persone con MND. Abbiamo avuto una risposta iniziale fantastica e organizzando l’evento, abbiamo migliorato la nostra connessione con questa nuova generazione vitale di ricercatori MND. Per mantenere questo slancio, pubblicheremo una selezione di “blog degli ospiti” scritti da ECR che condividono le loro ricerche e come il loro lavoro potrebbe o meno essere stato influenzato da COVID-19.

Leggete di piu’, qui:
Connecting with The Next Generation of MND Researchers

NurOwn Potrebbe Frenare l’Infiammazione Cerebrale Dannosa
Una scoperta recentemente pubblicata da cellule coltivate in laboratorio suggerisce che NurOwn potrebbe essere in grado di modulare l’infiammazione cerebrale dannosa che contribuisce alla progressione dell’MND. NurOwn è una terapia cellulare attualmente in Fase 3 di sperimentazione clinica con risultati attesi verso la fine di quest’anno. La terapia prende cellule staminali mesenchimali (MSC) dai pazienti e le riprogramma per diventare cellule che promuovono e supportano la riparazione delle cellule nervose. Una maggiore comprensione dei meccanismi d’azione biologici di NurOwn potrebbe aiutare a comprendere i suoi potenziali benefici terapeutici nella MND.

Leggete di piu’, qui:
NurOwn May Curb Damaging Brain Inflammation in ALS Patients, Study Suggests

Arimoclomol Ottiene Lo Status Fast Track della FDA degli Stati Uniti per MND
L’arimoclomolo è una terapia orale dell’azienda Orphazyme in uno studio di Fase 3 negli Stati Uniti e in Europa. L’arimoclomolo innesca una maggiore produzione di proteine da shock termico (HSP). Queste sono un gruppo di proteine coinvolte nel meccanismo di difesa naturale della cellula, per legarsi alle proteine difettose (come SOD1) e aiutarle a piegare correttamente. Lo stato accelerato consente all’arimoclomol di qualificarsi per la revisione prioritaria e lo sviluppo accelerato, purché siano soddisfatti determinati criteri. Il potenziale dell’arimoclomolo è stato identificato per la prima volta da una ricercatrice finanziata dal MND Association, la prof.ssa Linda Greensmith, a Londra (leggete la pubblicazione).

Leggete di piu’, qui:
Arimoclomol Earns FDA’s Fast Track Status for ALS

Una Nuova Connessione Intestino-Cervello
I ricercatori dell’Università di Harvard hanno recentemente scoperto che mentre utilizzavano un modello murino con una mutazione comune del gene MND (C9orf72), alcuni topi avevano risultati di salute sostanzialmente notevoli in diverse strutture di laboratorio, a causa delle distinte comunità naturali di microrganismi che vivono nelle loro viscere. Hanno scoperto che cambiando il loro microbioma usando antibiotici o trapianti fecali potrebbe prevenire o migliorare i sintomi della malattia. Questa scoperta potrebbe essere una potenziale spiegazione del perché solo alcuni individui portatori della mutazione C9orf72 sviluppano MND. Sono necessarie altre ricerche in futuro per comprendere meglio le interazioni tra i fattori di rischio genetico e ambientale. Attraverso queste ricerche, si potrebbe capire se questa scoperta nell’uomo potrebbe portare avanti un potenziale bersaglio per la terapia.

Leggete di piu’, qui:
Gut Microbes Tune Inflammation and Lifespan in a Mouse Model of Amyotrophic Lateral Sclerosis

Leggete di piu’ riguardo l’intestino e cervello di seguito:
Microbiome: is the answer in our guts?

Versione originale della newsletter in inglese:

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