N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.
Il notiziario internazionale del Motor Neurone Disease Association, Marzo 2020:
Iniziamo la newsletter questo mese con informazioni sul coronavirus e su come ciò potrebbe influenzare le persone che vivono con MND. Insieme agli esperti in condizioni neurologiche, abbiamo creato una pagina sul nostro sito Web con le risposte alle domande più comuni che ci siamo posti su COVID-19. Abbiamo inserito il link nella newsletter per accedere direttamente a questa pagina.
Nonostante questi tempi difficili in cui ci troviamo ora, sono ancora in corso le ricerche. In questa edizione del MND Research Monthly evidenziamo le notizie su un potenziale nuovo biomarcatore presente nei globuli bianchi e su come stimolare i muscoli possa aiutare a ripristinare i motoneuroni.
Vediamo anche come l’intelligenza artificiale può essere utilizzata per aiutare a prevedere l’onere del caregiver e una potenziale nuova terapia antisenso per le persone con il raro MND correlato alla FUS.
State al sicuro, restate a casa.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
Coronavirus e MND
Siamo consapevoli che la situazione che circonda la pandemia di coronavirus può causare preoccupazione alle persone affette da MND. Se vivi con MND o ti occupi di qualcuno che vive con MND, ti preghiamo di discutere le eventuali preoccupazioni specifiche che hai con il tuo gruppo di assistenza sanitaria e sociale. Saranno in grado di darti consigli e informazioni che tengano conto delle tue circostanze specifiche.
Dopo aver ricevuto la consulenza di esperti clinici, con esperienza in condizioni neurologiche, abbiamo creato una pagina di Domande Frequenti sul nostro sito Web. Poiché COVID-19 è un nuovo virus, i fatti e le linee guida stanno ancora emergendo e cambiando – continueremo ad aggiornare questo contenuto man mano che ne scopriremo di più.
Domande Frequenti:
Coronavirus and MND
Siamo estremamente preoccupati che le persone con MND non siano state incluse nella guida del governo sulla protezione e la protezione delle persone estremamente vulnerabili da COVID-19. Tuttavia, le persone che vivono con MND possono auto-registrarsi come estremamente vulnerabili.
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Shielding and protecting vulnerable persons from Covid-19-MNDA
Prova di Fase 2 del ILB Sospesa
Tikomed ha ottenuto finanziamenti per supportare lo sviluppo clinico in corso di ILB, progettato per ridurre i segnali che portano al deterioramento dei motoneuroni. L’ILB è in fase di sperimentazione in uno studio clinico di Fase 2 presso l’University Hospitals di Birmingham e recluterà 15 persone (solo tramite invito) con MND, a cui verrà somministrato ILB endovenoso una volta alla settimana per 10 settimane. L’obiettivo principale della sperimentazione è valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia. A causa della pandemia di coronavirus, il processo è stato temporaneamente sospeso ma continuerà una volta superata la pandemia.
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Funding to Boost Clinical Development of Investigational ALS Therapy ILB
Potenziale Biomarcatore Per MND Trovato In Globuli Bianchi Specializzati
I livelli di proteine specifiche presenti nelle cellule immunitarie specializzate, come i globuli bianchi come i linfociti e i monociti, possono servire da biomarcatori per l’MND, aiutando i medici a diagnosticare la malattia e la sua probabile progressione, secondo uno studio. Gli scienziati hanno identificato un gruppo di proteine con potenziale biomarcatore in queste cellule, comprese le proteine coinvolte nella stabilità dell’RNA e nel raggruppamento delle proteine. Utilizzando campioni di sangue di persone con MND e campioni di persone sane e persone con altre malattie neurodegenerative come controlli, i ricercatori sono stati in grado di distinguere le persone con MND da entrambi i gruppi di controllo e prevedere il probabile tasso di progressione della malattia e il decorso della malattia.
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Given Proteins in Blood Cells May Be Markers of ALS and Its Likely Course
Stimolare Le Cellule Muscolari Può Aiutare a Riparare i Motoneuroni
Utilizzando un dispositivo che modella i neuroni motori e l’interazione muscolare, gli scienziati hanno scoperto che l’attività delle cellule muscolari aiuta a promuovere la riparazione delle cellule nervose motorie dopo un infortunio. Ritengono che questa scoperta possa essere rilevante per malattie come la MND che danneggiano i motoneuroni. Il dispositivo modella la giunzione neuromuscolare – lo spazio tra un motoneurone e una cellula muscolare in cui vengono inviati segnali che controllano il movimento muscolare. I ricercatori hanno utilizzato il dispositivo per esaminare in che modo l’attività cellulare ha influenzato la ricrescita neurale dopo la lesione. Hanno scoperto che, rispetto alle cellule muscolari non attivate, quelle che sono state prodotte livelli significativamente più alti di due fattori molecolari coinvolti nella crescita dei motoneuroni. Approcci simili potrebbero essere usati per comprendere meglio la morte cellulare che caratterizza la MND.
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Stimulating Muscle Cells May Help to Repair Motor Neurons
Apprendimento Automatico per Prevedere La Qualità della Vita del Caregiver
Un gruppo di ricercatori in Irlanda ha sviluppato un algoritmo di apprendimento automatico, una forma di intelligenza artificiale, che può essere utilizzata per costruire un modello predittivo di onere del caregiver. Lo studio ha scoperto che la depressione e una qualità della vita percepita inferiore sono fattori predittivi significativi di un elevato carico di assistenza tra coloro che si prendono cura delle persone affette da MND. Il gruppo ha anche creato un sistema di supporto alle decisioni cliniche (CDSS) per aiutare gli operatori sanitari a prendere decisioni di assistenza più personalizzate per i loro pazienti. Il CDSS può anche determinare se un caregiver necessita di ulteriore supporto. Sebbene sia necessario ulteriore lavoro, ciò dimostra che una soluzione informatica per identificare gli operatori sanitari a rischio può essere incorporata nei percorsi di assistenza futuri.
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ALS Caregiver Burden Linked to Depression, Life Quality, Study Says
Terapia Sperimentale Per MND Rara Legata alla FUS
Otto persone con MND causate da mutazioni del gene FUS riceveranno la terapia sperimentale jacifusen. Questo nuovo programma di ricerca clinica mira a diventare il primo passo nello sviluppo di una strategia globale per il trattamento di forme rare di MND. Jacifusen è un oligonucleotide antisenso. Consiste in una piccola molecola progettata per colpire l’mRNA del FUS – un modello per la produzione di proteine – che impedisce la produzione della proteina FUS. Abbassando i livelli di proteine FUS, jacifusen può essere in grado di rallentare la progressione della malattia.
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Collaboration Funds Experimental Therapy for Rare FUS-ALS
Versione originale della newsletter in inglese:
