MNDA newsletter – gennaio 2020

N.B. Il notiziario e’ pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.

Il notiziario internazionale del Motor Neurone Disease Association, Gennaio 2020:

Questa edizione contiene i dettagli di un nuovo studio che sta cercando partecipanti da famiglie con una storia di MND ereditato, per aiutare a fornire nuove informazioni da includere nel sito Web Healthtalk. Includiamo anche notizie su un’imminente sperimentazione clinica di Fase 3 e test pre-clinici di una nuova terapia con RNA.

Riportiamo anche la versione di prova della piattaforma HEALEY ALS – un nuovo progetto di sperimentazione clinica che fornisce simultaneamente numerosi test, inclusi i tempi di sviluppo e aumentando l’accesso alle sperimentazioni cliniche per le persone affette da MND. Attualmente questo studio sia disponibile solo negli Stati Uniti ma sono previsti studi analoghi per il Regno Unito e pubblicheremo le notizie appena possibili.

Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association

Ultomiris Entra nella Sperimentazione Clinica di Fase 3
Una sperimentazione clinica di Fase 3 su Ultomiris inizierà presto a reclutare partecipanti in 90 centri negli Stati Uniti, in Europa (anche se non è ancora chiaro se questo include il Regno Unito) e Asia-Pacifico. Ultomiris è un anticorpo monoclonale che impedisce l’eccessiva attivazione del sistema del complemento, che fa parte delle difese immunitarie innate del corpo ed è stato implicato nell’insorgenza dell’MND. Lo studio valuterà se il farmaco rallenta la progressione nelle persone affette dalla malattia.

Leggete di piu’, qui:
https://alsnewstoday.com/2020/01/15/alexion-to-initiate-phase-3-trial-of-ultomiris-for-familiar-sporadic-als-patients/?dm_i=40VQ,136DR,3ZXJ2Q,3SRYT,1

Healthtalk: Comprensione delle Esperienze MND Ereditato
Un nuovo studio, finanziato dall’Associazione MND, mira a migliorare la nostra comprensione di come si vive con l’MND ereditato. Le informazioni raccolte dalle interviste verranno utilizzate per produrre una nuova sezione sul sito Web di ricerca healthtalk.org che aiuta a supportare gli altri durante esperienze simili e informerà gli operatori sanitari sull’MND ereditato. Lo studio è aperto a tutti coloro che vivono o sono a rischio di MND ereditato.

Leggete di piu’, qui:
https://www.mndassociation.org/research/get-involved-in-research/take-part-in-research/healthtalk-experiences-inherited-mnd/?dm_i=40VQ,136DR,3ZXJ2Q,3SRNR,1

La Nuova Terapia con RNA Rallenta La Progressione nel Modello del Topo SOD1
Una singola iniezione spinale, usando una nuova tecnica di rilascio della colonna vertebrale, di un farmaco sperimentale chiamato AAV9 ha bloccato la degenerazione dei motoneuroni e ha salvato la funzione motoria in un modello murino SOD1 di MND familiare. Quando il trattamento è stato somministrato prima dell’insorgenza dei sintomi, sono stati preservati quasi tutti i neuroni spinali. Nei topi che hanno già mostrato sintomi simili al MND, la progressione della malattia è stata “potentemente” bloccata. Ulteriori studi sugli animali sono necessari per determinare la sicurezza e il dosaggio prima che il farmaco possa passare ai test clinici sull’uomo.

Leggete di piu’, qui:
https://alsnewstoday.com/2020/01/22/single-injection-of-rna-therapy-blocks-degeneration-prevents-disease-progression-in-mice-models-of-familial-als/?dm_i=40VQ,136DR,3ZXJ2Q,3SRYT,1


La Versione di Prova della Piattaforma HEALEY ALS Riceve l’Approvazione della FDA
La FDA degli Stati Uniti ha autorizzato la valutazione delle prime tre terapie candidate per la MND nel processo di piattaforma HEALEY ALS. Una piattaforma di prova è progettata per accelerare lo sviluppo di terapie valutando più trattamenti contemporaneamente. La versione di prova della piattaforma HEALEY ALS valuterà Zilucoplan, CNM-Au8 e Verdiperstat e avrà luogo in 54 centri negli Stati Uniti. I farmaci Pripopridina e IC14 dovrebbero essere aggiunti allo studio nel vicino futuro. Oltre a ridurre i tempi di sviluppo per i nuovi farmaci, questo tipo di sperimentazione aumenta l’accesso dei pazienti alle sperimentazioni. Sono necessarie ulteriori approvazioni e pianificazione prima che inizia la prova.

Leggete di piu’, qui:
https://alsnewstoday.com/2020/01/27/fda-gives-ok-healey-als-platform-trial-testing-first-three-therapies-zilucoplan-cnm-au8-verdiperstat/?dm_i=40VQ,136DR,3ZXJ2Q,3SRYT,1

Eventi Focus Regionali
Ogni anno organizziamo quattro eventi regionali (precedentemente noti come conferenze regionali) in tutto il Regno Unito. Ogni evento ha un programma su misura con discussioni sull’assistenza locale e questioni relative alla campagna e una sessione di ricerca che offre una panoramica degli sviluppi nel campo. Gli eventi Focus regionali sono gratuiti e puoi trovare ulteriori informazioni e come effettuare l’iscrizione tramite il link di seguito.

Leggete di piu’, qui:
https://www.mndassociation.org/conference-events/regional-conferences/?dm_i=40VQ,136DR,3ZXJ2Q,3SRNR,1

Versione originale della newsletter in inglese:

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