La FDA pubblica una Guida per Aiutare a Sviluppare Nuove Terapie SLA

Dopo aver raccolto contributi da pazienti, ricercatori e sostenitori, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha pubblicato nuove linee guida sullo sviluppo di terapie per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Tra le sue raccomandazioni, consiglia una maggiore comunicazione con le aziende nelle prime fasi del processo di sviluppo del prodotto, l’accesso a terapie sperimentali attraverso l’uso compassionevole o il Right to Try Act (Diritto di Provare) e criteri di inclusione più ampi negli studi clinici.

La guida finale, “Sclerosi laterale amiotrofica: sviluppo di farmaci per l’orientamento terapeutico per l’industria”, pubblicata dal Center for Biologics Evaluation and Research, ha lo scopo di aiutare le aziende e i ricercatori a sviluppare nuove terapie, fornendo nel contempo all’agenzia la visione dei progetti e dei metodi della sperimentazione clinica per misurare l’efficacia.

“Sappiamo che la mancanza di nuovi trattamenti per la SLA è profondamente frustrante per i pazienti e gli operatori sanitari”, si legge in una dichiarazione congiunta dal dott. Norman E. “Ned” Sharpless, MD, commissario alla recitazione della FDA per alimenti e droghe, dott.ssa Janet Woodcock, MD, direttore di il Center for Drug Evaluation and Research e dott. Peter Marks MD, PhD, direttore del Center for Biologics Assessment and Research. “Il personale della FDA si è incontrato regolarmente con i membri della comunità SLA, compresi i pazienti, le loro famiglie e gli operatori sanitari, e hanno ascoltato le loro preoccupazioni forte e chiaro”.

Una raccomandazione è per gli scienziati e le aziende di interagire con la FDA nelle prime fasi dello sviluppo del prodotto, in modo che l’agenzia possa consigliare le aziende su come realizzare questi programmi e progettare in modo efficiente gli studi necessari per ottenere l’approvazione normativa. Tuttavia, poiché le raccomandazioni non sono vincolanti, l’agenzia “è aperta a prendere in considerazione approcci alternativi per soddisfare i nostri requisiti per l’approvazione”, secondo la dichiarazione.

La comunicazione con i pazienti è anche fondamentale per aiutare le aziende a capire come le persone con SLA vedono gli obiettivi e i rischi del trattamento.

Negli studi clinici, tutti i pazienti “dovrebbero ricevere il miglior standard di cura e nessun paziente dovrebbe essere negato terapie efficaci” invece di ricevere un placebo. Le aziende non dovrebbero inoltre “escludere inutilmente i pazienti dall’arruolamento nello studio in base a caratteristiche come l’età o lo stadio della malattia”, sebbene la selezione di gruppi specifici possa essere giustificata.

Per accelerare gli studi ed evitare l’uso di un placebo, l’agenzia raccomanda approcci come i protocolli master – una singola infrastruttura, il disegno dello studio e il protocollo per valutare simultaneamente diverse terapie con un gruppo placebo comune – e progetti aggiuntivi, che testano i farmaci sperimentali in pazienti già sottoposti a trattamento di SLA esistente.

Nelle fasi successive dello sviluppo, le aziende potrebbero prendere in considerazione i cosiddetti studi decentralizzati, in cui i metodi, comprese le tecnologie mobili, aiutano a raccogliere dati “nelle case dei pazienti o dai loro fornitori locali, per facilitare un’iscrizione più ampia e potenzialmente più veloce”, si legge nella guida.

In tutte le fasi, l’agenzia raccomanda di incorporare biomarcatori esplorativi. Prove che durano da 6 a 12 mesi dovrebbero essere sufficienti per stabilire benefici significativi, afferma.

Per quanto riguarda come misurare l’efficacia, la FDA raccomanda la scala di valutazione funzionale ALSFRS rivisitata o scale simili, risultati riportati dai pazienti, valutazioni della forza muscolare e della funzione respiratoria, nonché analisi dell’effetto sulla mortalità. Tuttavia, supporta la “flessibilità normativa” con i prodotti medici per malattie gravi, compresa la SLA, assicurandone al contempo l’efficacia e il profilo favorevole beneficio-rischio.

“In quanto tali, siamo pronti a utilizzare i programmi di sviluppo e approvazione accelerati disponibili per contribuire a portare i nuovi trattamenti per la SLA ai pazienti il più rapidamente possibile”, afferma la nota.

Un altro aspetto trattato nella guida è la volontà dei pazienti di cercare prodotti sperimentali. L’agenzia “rimane impegnata ad aiutare i pazienti e gli operatori sanitari a valutare le opzioni”, che includono la partecipazione a uno studio clinico, l’accesso a una terapia non approvata attraverso un uso compassionevole o la fornitura di informazioni sul Diritto di Provare, che fornisce un accesso anticipato alle terapie sperimentali ai pazienti che non sono in grado di partecipare a una sperimentazione clinica e che hanno provato tutte le opzioni approvate.

Tuttavia, la FDA osserva che le aziende devono essere disposte a fornire accesso ai trattamenti in modo compassionevole e Diritto di Provare. Incoraggia anche le aziende a offrire l’accesso ai candidati al trattamento dopo il completamento della sperimentazione “quando l’accesso continuo a una medicina promettente sarebbe appropriato nell’ambito del programma di accesso ampliato”.

L’agenzia chiede inoltre alle aziende farmaceutiche di fornire informazioni aggiornate sulla loro ricerca nella SLA e sulla disponibilità dei loro prodotti tramite l’uso compassionevole o Right to Try. Indica inoltre che, come osservato nella guida all’accesso ampliata, la valutazione di eventi avversi gravi in questi programmi deve considerare il contesto in cui viene fornito il trattamento.

“Vogliamo rassicurare gli sponsor che la fornitura di un farmaco in condizioni di accesso esteso raramente influisce sulle tempistiche di sviluppo”, afferma la FDA.

“La FDA rimane profondamente impegnata a sostenere la comunità SLA”, si legge nella nota, aggiungendo che l’agenzia “attende con impazienza di continuare il nostro dialogo con la comunità SLA e sta esaminando come procedere con ulteriori incontri che faciliteranno al meglio questo impegno“.

FDA Publishes Guidance to Help in Developing New ALS Therapies

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