Il Healey Center all’ospedale Mass General lancia la Prima Prova Piattaforma per la SLA con 5 Trattamenti Candidati

Pubblicato nel giornale ALS News Today, 25 Settembre 2019

Il Centro Sean M. Healey e AMG del Mass General ha scelto cinque trattamenti candidati “promettenti” tra 30 applicazioni da testare nella sua prima sperimentazione di piattaforma per la SLA.

La piattaforma di prova – un tipo di studio clinico che verifica l’efficacia di più terapie contemporaneamente – è progettata per far avanzare trattamenti efficaci e innovativi per le persone che vivono con SLA. Trattamenti clinici di nuova concezione possono essere aggiunti allo studio man mano che progredisce per ridurre i tempi dall’identificazione di una nuova terapia promettente ai suoi test.

“L’Healey Center ha riunito i migliori leader di tutto il mondo per ripensare audacemente al modo in cui progettiamo le prove della SLA, per creare un innovativo programma di prove sulla piattaforma e fornire assistenza compassionevole”, comunica la dott.ssa Merit Cudkowicz, MD, MSc, direttore del Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General, in un comunicato stampa.

Questo modello di sperimentazione clinica ha dimostrato il successo nella ricerca di trattamenti per alcuni tipi di cancro. Il disegno unico della sperimentazione aiuta a far progredire lo sviluppo di trattamenti permettendo ai ricercatori di valutare più farmaci, aumentare l’accesso dei pazienti agli studi clinici e ridurre i costi determinando rapidamente l’efficacia di numerosi trattamenti.

“Questo approccio riduce della metà i tempi per trovare un trattamento efficace, riduce i costi di un terzo o più ed è supportato dai nostri pazienti, dalla FDA, dai medici e dagli scienziati della SLA e dai nostri colleghi farmaceutici”, ha affermato Cudkowicz.

Inoltre, poiché vengono testati trattamenti separati all’interno della stessa infrastruttura e un protocollo master simile, i risultati di tutti i soggetti in tutti i gruppi placebo possono essere combinati insieme, portando a un potere statistico significativamente più elevato per ogni studio e, quindi, dati più solidi.

Oltre a testare diverse terapie, la prova della piattaforma HEALEY ALS includerà anche diversi promettenti biomarcatori e misure di esito finalizzate allo sviluppo di nuovi strumenti per valutare l’efficacia delle terapie per la SLA.

“Siamo entusiasti di essere in grado di provare diversi trattamenti per la SLA e, allo stesso tempo, facilitare lo sviluppo di biomarcatori rivoluzionari che possono prevedere più rapidamente il successo terapeutico”, ha affermato Sabrina Paganoni, MD, PhD, un membro di facoltà presso il Centro Healey.

Prima di iniziare questa sperimentazione clinica, il Centro Healey ha annunciato che stava cercando i migliori trattamenti per la SLA che si preparano ad entrare nelle fasi della sperimentazione clinica. Il centro ha ricevuto circa 30 domande da 10 paesi.

Un gruppo di importanti scienziati della SLA e membri del comitato consultivo scientifico del Centro Healey hanno scelto quelli che consideravano i primi cinque trattamenti più promettenti. Inizialmente, la piattaforma di prova verrà lanciata con tre terapie e altre due verranno aggiunte poco dopo.

I trattamenti sperimentali includono Zilucoplan di Ra Pharmaceuticals, Verdiperstat di Biohaven Pharmaceuticals, Nanocatalysis bioenergetica di Clene Nanomedicine (CNM-Au8, oro nanocristallino), Pridopidina di Prilenia e Immunoterapia IC14 di Bioscienze implicite.

I partner di queste cinque aziende selezionate stanno collaborando con il team di progettazione di prova al Centro Healey e il Consorzio SLA Nord-Orientale (NEALS) per progettare la piattaforma di prova del Centro Healey.

NEALS è un gruppo internazionale senza fini di lucro composto da 128 siti di ricerca che lavorano insieme per condurre ricerche cliniche sulla SLA e altre malattie dei motoneuroni.

“Gli investigatori di NEALS sono entusiasti di questo approccio”, afferma Timothy Miller, MD, PhD, copresidente di NEALS e professore alla Washington University School of Medicine. “La capacità di testare più farmaci contemporaneamente ci sposterà più rapidamente verso l’obiettivo di trovare un trattamento per la SLA.”

Healey Center at Mass General Launches First ALS Platform Trial with Five Candidate Treatments

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