MNDA – newsletter – agosto 2019

N.B. Il notiziario e’ pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.

Il notiziario internazionale del Motor Neurone Disease Association, Agosto 2019:

“L’analisi approfondita degli studi condotti nella fase preclinica può portare a risultati migliori negli studi clinici nelle persone. Il dott. Arpan Mehta, uno dei nostri colleghi clinici, condivide la sua revisione della letteratura pre-clinica sulla disfunzione mitocondriale e sul perché questa analisi è importante.

Abbiamo sentito dal prof. Justin Yerbery, specializzato in malattie neurodegenerative e che vive con MND. Il prof. Yerbery ha fornito una visione affascinante del suo lavoro sul delicato equilibrio delle proteine in soluzione all’interno dei nostri nervi e su come questo viene interrotto in MND.

Abbiamo anche un aggiornamento sulla sperimentazione clinica NurOwn e esaminiamo nuovi obiettivi terapeutici.

Squadra- Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association”

Concentrarsi sui mitocondri: un potenziale bersaglio per il trattamento dell’MND?

Il dott. Arpan Mehta, uno dei nostri colleghi clinici di Lady Edith Wolfson, e la sua squadra hanno recentemente condotto una revisione sistematica della letteratura preclinica per valutare il potenziale terapeutico della disfunzione mitocondriale nella MND. Un’analisi approfondita, strutturata e imparziale degli studi preclinici è essenziale per far avanzare e accelerare la scoperta di farmaci e consente ai ricercatori di “porre le domande giuste”. Possono quindi utilizzare queste informazioni per identificare le migliori terapie potenziali che possono produrre risultati migliori nella fase della sperimentazione clinica.

Scoprite di piu’, qui:
https://mndresearch.blog/2019/08/14/focusing-on-mitochondria-a-potential-target-for-early-mnd-treatment/?dm_i=40VQ,RM8W,3ZXJ2Q,2VANN,1

Gli occhi c’e l’hanno?

Il prof. Justin Yerbury, professore di malattie neurodegenerative che vive con MND, è apparso in un’intervista sul programma TV “The Science Show ” su ABC Radio National in Australia. Fornisce una visione affascinante del suo lavoro sul delicato equilibrio delle proteine in soluzione all’interno dei nostri nervi e su come questo viene interrotto in MND. Ha scoperto che il livello di saturazione delle proteine nei nervi oculari, che spesso non sono affetti da MND, è molto più basso rispetto ai nervi motori. Comprendendo come mantenere questo equilibrio di saturazione proteica sotto controllo mentre osservando come i nervi oculari sono risparmiati nella MND, si spera di trovare una terapia efficace.

Leggete di piu’, qui:
https://mndresearch.blog/2019/08/30/do-the-eyes-have-it-could-resistant-nerves-see-our-way-to-a-treatment/?dm_i=40VQ,RM8W,3ZXJ2Q,2VANN,1

NurOwn e la speranza per le cellule staminali in MND

Il dott. Steve Perrin, CEO di ALS TDI, risponde alle domande su uno degli studi clinici più discussi in MND al momento – NurOwn – sul podcast “Endpoint”. NurOwn è un trattamento proposto basato sulle cellule staminali che si concentra sul sistema di supporto cellulare attorno a una persona con motoneuroni affetti da MND. Mira a rallentare la progressione della malattia sostituendo il sistema danneggiato con uno potenziato.

Leggete di piu’, qui:
https://www.als.net/endpoints/60/?dm_i=40VQ,RM8W,3ZXJ2Q,2VHOJ,1

Livelli lipidici e metabolismo: un nuovo obiettivo terapeutico?

I ricercatori in Brasile hanno riportato livelli più elevati di alcuni lipidi (molecole di grasso) nel midollo spinale e cambiamenti nel metabolismo possono influenzare la progressione dell’MND. Le mutazioni SOD1 possono portare all’accumulo di proteine tossiche, danni ossidativi e cambiamenti nella funzione mitocondriale. In un modello di topo SOD1 di MND sono stati osservati livelli più alti di alcuni lipidi e livelli più bassi di diverse cardiolipine, che sono componenti delle membrane mitocondriali. Questi risultati possono significare un meccanismo di difesa contro il danno ossidativo e un nuovo potenziale bersaglio terapeutico.

Leggete di piu’, qui:
https://alsnewstoday.com/2019/08/27/changes-lipid-levels-metabolism-in-the-spinal-cord-mirror-als-progression-in-rat-model/?dm_i=40VQ,RM8W,3ZXJ2Q,2VBO6,1

Cambiamenti nella segnalazione del glutammato specifici per i geni MND

Ricercatori in Germania hanno riportato alterazioni genetiche specifiche dei recettori del glutammato e dei segnali del calcio nei motoneuroni da persone con MND familiare che possono influenzare la segnalazione nervosa. Una delle possibilità per cui i neuroni motori muoiono nelle persone con MND è che i livelli tossici di glutammato portano a sovraeccitazione e sovraccarico di calcio in queste cellule. I ricercatori hanno scoperto che i motoneuroni con una mutazione C9orf72, TDP-43, SOD1 o FUS avevano alterato, in modo diverso, i livelli di calcio rispetto ai controlli sani. Questi risultati possono portare a nuovi trattamenti personalizzati per ogni popolazione di pazienti.

Scoprite di piu’, qui:
https://alsnewstoday.com/2019/08/19/motor-neurons-people-with-familial-als-have-mutation-specific-alterations-glutamate-signaling/?dm_i=40VQ,RM8W,3ZXJ2Q,2VBO6,1

 

Versione originale della newsletter in inglese:

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