MNDA – newsletter – maggio 2019

N.B. Il notiziario e’ pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.

Il notiziario internazionale del Motor Neurone Disease Association, Maggio 2019:

“Il recente aumento di studi che studiano come il nostro microbioma intestinale (i batteri buoni che vivono nel nostro sistema gastrointestinale) sia associato alla nostra salute mostra una possibile connessione tra una serie di condizioni di salute fisica e mentale.

Mentre la relazione tra l’intestino e la MND (malattia del motoneurone) non sia stata ancora completamente compresa, i ricercatori stanno lavorando duramente per collegare i punti tra queste due entità. Scopri di più su questo argomento nel nostro blog e in un altro articolo che esamina il ruolo degli antibiotici sul microbiota intestinale in MND.

Segnaliamo anche un certo numero di farmaci che sono stati recentemente testati in studi clinici, inclusa la terapia genica di tofersen, che, sebbene testati in persone con mutazione SOD1, potrebbero potenzialmente trattare altre forme della MND, cellule staminali neuronali relesemtiv e umane. Tutti questi trattamenti hanno mostrato un potenziale sufficiente per progredire in ulteriori fasi, il che è sempre incoraggiante novità nel campo della MND.

Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association”

La storia del nostro intestino: come il nostro microbioma influenza la nostra salute
“Contrariamente a quanto alcuni potrebbero credere, ci sono alcuni batteri buoni, come il sistema di microrganismi (o microbiomi) che vivono felicemente nei nostri corpi, incluso il nostro fegato. Il microbioma dell’intestino ha un effetto positivo sulla nostra salute generale ed è collegato a cose come una buona digestione, ma anche alle nostre intolleranze e antipatie. Recentemente, i ricercatori hanno esaminato i modi in cui il microbioma può influenzare lo sviluppo di gravi condizioni mentali e fisiche, come la MND.”

Per ulteriori informazioni, visitate:
Microbiome: is the answer in our guts?

Tofersen ha ricevuto L’OK per entrare nella Fase 3

“Recentemente, alcune pubblicazioni dello studio Fase 1/2 di Tofersen, un oligonculeotide antisenso progettato per colpire la proteina che causa la malattia nella MND correlata a SOD1, hanno rivelato una significativa riduzione della proteina SOD1 tossica nei partecipanti che assumono il farmaco per 3 mesi. Anche se sono stati osservati segni di progressione della malattia più lenta, ora è necessario indagare su uno studio di fase 3 più lungo e più ampio. Si ritiene che questo tipo di trattamento potrebbe potenzialmente avere anche qualche beneficio in altri tipi della MND, inclusa la forma sporadica.”

Per ulteriori informazioni, visitate:
Tofersen: antisense oligonucleotide drug shows promising results in Phase 1/2 trial

Gli antibiotici sono la causa della MND?

“Gli antibiotici sono noti per modificare in modo significativo la composizione dei batteri intestinali e gli studi su modelli animali hanno precedentemente suggerito che questi cambiamenti potrebbero essere associati alla MND. Ricercatori in Svezia hanno scoperto che le persone con MND avevano usato gli antibiotici più della popolazione generale e hanno concluso che l’uso di antibiotici, particolarmente ripetuto, era associato ad un rischio leggermente aumentato di MND ma avvertiva che sono necessari ulteriori studi per dimostrare un diretto effetto causa relazione.”

Per ulteriori informazioni, visitate:

Using Antibiotics May Increase Risk of Developing ALS, Swedish Study Suggests

Risultati misti dalla sperimentazione clinica di reldesemtiv

“Reldesemtiv, un successore del tirasemtiv del farmaco senza successo, sviluppato da Cytokinetics, è stato segnalato per non mostrare una differenza statisticamente significativa nella capacità vitale lenta (SVC) in 12 settimane di trattamento nell’ultimo studio di Fase 2. Tuttavia, coloro che hanno ricevuto il reldesemtiv sono diminuiti di meno rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo. Questo rende il farmaco un potenziale candidato per rallentare il declino della funzionalità polmonare e la progressione generale della malattia nelle persone con MND, qualcosa che deve essere esaminato negli studi di follow-up.”

Per ulteriori informazioni, visitate:
https://cytokineticsinc.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/cytokinetics-announces-results-fortitude-als-phase-2-clinical?dm_i=40VQ,KZH4,3ZXJ2Q,29TVY,1

Un altro studio sulle cellule staminali mostra risultati promettenti

“L’iniezione di cellule staminali neuronali umane (hNSCs) nel midollo spinale di persone con MND risulta sicura e ben tollerata, dopo uno studio clinico di fase 1. Durante il trattamento e per un controllo successivo di 2 anni, nessun partecipante ha presentato gravi effetti avversi. Questi risultati supportano la progressione in uno studio di Fase 2 per continuare a monitorare la sicurezza degli hNSC e per valutare la loro efficacia sulla funzione polmonare e sulla progressione della malattia.”

Per ulteriori informazioni, visitate:
https://alsnewstoday.com/2019/05/23/transplant-human-neural-stem-cells-als-patients-safe-phase-1-trial/?dm_i=40VQ,KZH4,3ZXJ2Q,29TQI,1

 

Versione originale della newsletter in inglese:

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