Incontro con la dott.ssa Sabrina Paganoni del MGH di Boston

La dott.ssa Sabrina Paganoni e il nostro SilverioIl 30 maggio, grazie al nostro inviato speciale Silverio F. Conte, abbiamo avuto il piacere di conoscere la dott.ssa Sabrina Paganoni, neurologa e ricercatrice al Massachusetts General Hospital di Boston.

Un pranzo insieme ci ha dato l’occasione per porle alcune domande naturalmente a tema SLA: ecco per voi le risposte.

 

“Dove ci sono più possibilità di vivere più a lungo con la SLA: Italia o USA? Altre nazioni?”

I trattamenti disponibili sono uguali dappertutto. Il NEMO in Italia è eccellente. Negli Stati Uniti la sanità è privata, quindi le assicurazioni hanno una grande influenza sulle decisioni dei pazienti. Per esempio, le assicurazioni costano tantissimo perché ci sono delle regole “cut-offs” che limitano la copertura dopo un certo periodo, cioè le coperture non sono più offerte e i costi diventano responsabilità del paziente. I pazienti americani spesso muoiono prima perché costa troppo avere tracheo, peg, fisioterapie, ecc.

Invece in Italia, lo Stato paga tutto. La cultura italiana è anche diversa perché il sistema è più interessato al benessere del malato invece di concentrarsi sul profitto economico, così i pazienti possono beneficiare dell’assistenza. In Italia si fa molta più fisioterapia che negli Stati Uniti. Questo solo aiuta a prolungare la vita.

Tanti italiani le scrivono spesso per sapere se trasferirsi in America. Secondo lei non vale la pena per i malati SLA andare a Boston dall’Italia con speranze di vivere più a lungo:
1) Costi elevatissimi per il trasferimento sapendo che non c’è cura a disposizione.
2) Obbligo di assicurarsi con costi di migliaia di dollari e ad un certo punto arrivare alla perdita di copertura.
Non consiglierebbe neanche a suo padre, se avesse la SLA, di trasferirsi in America. In ogni caso, se un malato italiano è veramente interessato a vendere tutti i beni che ha in Italia per trasferirsi in America, alla fine la scelta è una scelta personale, ma i benefici sono minimi.

“Le regole FDA per partecipare a pagamento a sperimentazioni in corso? Il procedimento?”

In base a quel che lei sa, l’FDA americano non permette la partecipazione a pagamento, specialmente per la SLA perché non esiste una cura. L’FDA ha delle regole, “Expanded Access” (Accesso allargato) e “Right to Try” (Diritto di provare) però è un procedimento complicato perché l’azienda farmaco dovrebbe fare una richiesta all’FDA per approvare la partecipazione a pagamento. Inoltre, anche il medico ricercatore dovrebbe mandare una richiesta all’FDA e occorre tanto tempo per preparare i documenti.

Un esempio per cui avviare questo procedimento potrebbe essere un farmaco per il cancro che è stato confermato essere una vera cura che funziona e quindi per darne rapidamente accesso a chi ne ha bisogno. Però l’azienda farmaco decide per la disponibilità.

“Altre sperimentazioni interessanti da osservare?”

L’azienda farmaco GlaxoSmithKline ha intenzioni di sospendere la disponibilità di un farmaco sotto investigazione, però lei non sa il motivo e quindi bisogna aspettare notizie.

Il Radicut è l’unico farmaco efficace che è stato approvato e dovrebbe essere disponibile anche in Italia fra poco.

L’azienda farmaco del Masitinb ora si trova in difficoltà per vari motivi operativi e anche per l’efficacia del farmaco. Adesso è sotto investigazione.

In Israele, Brainstorm potrebbe essere disponibile a pagamento, ma lei non sa i particolari. Ha citato anche la cura compassionevole dell’ospedale Hadassah che è simile a Brainstorm. Per questo consiglia di contattare l’ospedale per ottenere più informazioni.

“È vero che Brainstorm è pressoché inutile per chi ha una progressione abbastanza rapida?”

La dott.ssa Sabrina Paganoni personalmente non ha nulla a che fare con il progetto, l’MGH sarà uno dei centri per la Terza Fase e alcuni suoi colleghi ne sono responsabili. Riguardo l’opinione sull’inefficacia per SLA a progressione rapida, potrebbe essere vero, ma bisognerà attendere perché ancora non si conosce il reale funzionamento del NurOwn.

“Vale la pena lottare per portare Brainstorm in Italia ora?”

Per partecipare alle sperimentazioni, perché no? Ovviamente il costo per organizzare una sperimentazione è elevato, quindi molto dipende dalla comunità se ci sono soldi disponibili, partecipanti interessati e un motivo promettente.

Le cellule staminali sono ancora un’incognita, questi farmaci potrebbero aiutare a rallentare la malattia ma non riportare un malato alle condizioni normali di prima.

“I risultati del trial sull’inosina hanno confermato che rallenta il progredire della malattia o è ininfluente?”

Dovrebbe rallentare, ma i risultati ufficiali ancora non sono disponibili. L’inosina si trova nella Seconda Fase.

“Notizie sull’RNS60? In che situazioni si pensa che sia utilizzabile? Essendo anche somministrato via aerosol, potrebbe creare problemi respiratori?”

Le situazioni ideali sono ancora sotto investigazione (Seconda Fase) e quindi precisamente non si sa. Il RNS60 è somministrato sia via endovenosa che via aerosol e non ci sono problemi respiratori.

“Il trial con Retigabina?”

Si trova nella seconda fase. In attesa per i risultati.

“Le SLA di Stephen Hawking e Melazzini quali terapie hanno seguito?”

Precisamente non sa le condizioni però hanno una progressione più lenta. I farmaci disponibili sono uguali per tutti.

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